Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności elafibranoru u dorosłych pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC), którzy nie reagują odpowiednio na kwas ursodeoksycholowy lub go nie tolerują

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia osób dorosłych z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC), którzy nie reagują odpowiednio na leczenie kwasem ursodeoksycholowym lub nie tolerują tego leku. Jest to przewlekła choroba wątroby, w której dochodzi do uszkodzenia małych przewodów żółciowych w wątrobie, co prowadzi do gromadzenia się żółci i może powodować zwłóknienie wątroby.

W badaniu testowany jest lek elafibranor w dawce 80 mg, który jest podawany w formie tabletek powlekanych przyjmowanych doustnie. Część uczestników będzie otrzymywać lek, a część placebo. Celem badania jest sprawdzenie, czy elafibranor może pomóc w normalizacji poziomu enzymu nazywanego fosfatazą alkaliczną we krwi, którego podwyższony poziom jest charakterystyczny dla tej choroby.

Badanie będzie trwało 52 tygodnie, podczas których uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom kontrolnym. W trakcie wizyt lekarze będą sprawdzać stan zdrowia uczestników, przeprowadzać badania krwi oraz oceniać skuteczność leczenia. Szczególna uwaga będzie zwrócona na objawy choroby, takie jak świąd skóry oraz ogólne samopoczucie pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony do jednej z dwóch grup badawczych. Jedna grupa będzie otrzymywać elafibranor w dawce 80 mg, a druga placebo.

    Badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Będziesz przyjmować tabletkę powlekaną doustnie raz dziennie przez 52 tygodnie.

    Jeśli przyjmujesz kwas ursodeoksycholowy (UDCA), możesz kontynuować jego stosowanie w dotychczasowej dawce.

    Jeśli przyjmujesz leki na świąd, możesz kontynuować ich stosowanie w ustalonej dawce.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Wizyty kontrolne odbędą się w tygodniu 4, 12, 24, 36 i 52 od rozpoczęcia badania.

    Podczas każdej wizyty zostanie pobrana krew do badań laboratoryjnych.

    Lekarz będzie monitorować twój stan zdrowia poprzez badanie fizykalne i pomiar parametrów życiowych.

    Zostanie wykonane badanie EKG.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Głównym celem jest sprawdzenie, czy poziom fosfatazy alkalicznej (ALP) powróci do normy po 52 tygodniach leczenia.

    Będziesz proszony o ocenę nasilenia świądu i zmęczenia za pomocą specjalnych kwestionariuszy.

    Zostanie oceniona jakość twojego życia przy pomocy kwestionariusza PBC-40.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu leczenia odbędzie się wizyta końcowa.

    Ostatnia wizyta kontrolna odbędzie się 4 tygodnie po zakończeniu przyjmowania leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek co najmniej 18 lat (mężczyźni i kobiety)

  • Zdiagnozowana pierwotna marskość żółciowa wątroby (PBC) potwierdzona przez co najmniej 2 z 3 kryteriów:

    • Podwyższony poziom fosfatazy alkalicznej (ALP) przez minimum 6 miesięcy
    • Pozytywny wynik przeciwciał antymitochondrialnych
    • Biopsja wątroby zgodna z PBC
  • Poziom fosfatazy alkalicznej (ALP) musi być powyżej górnej granicy normy, ale nie więcej niż 1,67 razy powyżej tej granicy

  • Jeśli pacjent przyjmuje kwas ursodeoksycholowy (UDCA):

    • Musi przyjmować lek przez minimum 12 miesięcy
    • Dawka musi być stabilna przez co najmniej 6 miesięcy

  • Jeśli pacjent jest nietolerancyjny na UDCA:

    • Ostatnia dawka musi być przyjęta minimum 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Osoby przyjmujące leki na świąd muszą zachować stabilną dawkę przez minimum 3 miesiące przed badaniem

  • Wymagania dotyczące antykoncepcji:

    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji
    • Mężczyźni muszą stosować prezerwatywy podczas współżycia
    • Okres stosowania antykoncepcji: podczas badania i 30 dni po ostatniej dawce leku
  • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią
  • Konieczność wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek poniżej 18 lat
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Aktywne zakażenie wątroby typu B lub C (wirusowe zapalenie wątroby)
  • Historia marskości wątroby z powikłaniami (marskość to poważne bliznowacenie wątroby)
  • Poważne choroby serca w ciągu ostatnich 6 miesięcy, w tym zawał mięśnia sercowego lub niestabilna choroba wieńcowa
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (wysokie ciśnienie krwi)
  • Aktywna choroba nowotworowa lub leczenie przeciwnowotworowe w ciągu ostatnich 5 lat
  • Poważne zaburzenia czynności nerek (problemy z nerkami)
  • Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Nadużywanie alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Znana alergia lub nadwrażliwość na składniki badanego leku
  • Poważne zaburzenia psychiczne, które mogłyby wpłynąć na zdolność do udziału w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Elafibranor

    to lek eksperymentalny, który jest badany w leczeniu pierwotnego zapalenia dróg żółciowych (PBC). Działa poprzez regulację procesów metabolicznych w wątrobie i może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego oraz poprawie funkcji wątroby. Jest podawany doustnie raz dziennie.

  • Kwas ursodeoksycholowy

    (UDCA) to standardowy lek stosowany w leczeniu PBC. Jest to naturalny kwas żółciowy, który pomaga w przepływie żółci i chroni komórki wątroby przed uszkodzeniem. Lek ten jest wspomniany w kontekście pacjentów, którzy nie reagują wystarczająco na leczenie lub nie tolerują tego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Elafibranor - Doustny lek będący w fazie badań klinicznych III fazy, stosowany w leczeniu pierwotnego zapalenia dróg żółciowych (PBC). Jest to związek należący do grupy agonistów PPAR (receptorów aktywowanych przez proliferatory peroksysomów), który działa poprzez regulację procesów metabolicznych w wątrobie. Lek jest badany u pacjentów, którzy nie reagują odpowiednio na standardową terapię kwasem ursodeoksycholowym lub nie tolerują tego leczenia, a jego głównym celem jest normalizacja poziomu fosfatazy alkalicznej (ALP) we krwi. Elafibranor podawany jest w dawce 80 mg raz dziennie w formie doustnej, a jego skuteczność jest obecnie weryfikowana w porównaniu z placebo w ramach randomizowanego badania z podwójnie ślepą próbą.

Badane choroby

Pierwotne zapalenie żółciowe wątroby (PBC) – Pierwotne zapalenie dróg żółciowych to przewlekła choroba autoimmunologiczna wątroby, która głównie dotyka małe przewody żółciowe. Choroba powoduje stopniowe niszczenie przewodów żółciowych w wątrobie, co prowadzi do zaburzeń przepływu żółci. W początkowej fazie choroby pacjenci mogą nie odczuwać żadnych objawów, jednak z czasem może pojawić się zmęczenie i świąd skóry. PBC występuje znacznie częściej u kobiet niż u mężczyzn, zwykle rozwijając się między 30 a 60 rokiem życia. Charakterystyczną cechą choroby jest podwyższony poziom fosfatazy alkalicznej (ALP) we krwi. Choroba ta zaliczana jest do grupy rzadkich schorzeń.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-510695-20-00Kod protokołuCLIN-60190-463Planowana liczba uczestników80 osóbSponsorIpsen Bioscience Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).