Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad inhibitorem C1-esterazy w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z wrodzonym niedoborem C1-INH

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, który jest rzadką chorobą genetyczną. Osoby z tą chorobą doświadczają nagłych i bolesnych obrzęków różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe, brzuch i inne. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie C1-esterase inhibitor (kod: OCTA-C1-INH), który jest podawany dożylnie. Lek ten pochodzi z ludzkiego osocza i ma na celu złagodzenie objawów ataków obrzęku oraz zapobieganie im przed zabiegami medycznymi.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lek lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą oceniani pod kątem czasu, jaki zajmuje im uzyskanie ulgi w objawach po podaniu leku. Badanie obejmuje również ocenę bezpieczeństwa leku, w tym monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych.

W trakcie badania uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby ocenić skuteczność leczenia oraz jego wpływ na ich zdrowie. Badanie ma na celu potwierdzenie, że C1-esterase inhibitor jest skuteczniejszy niż placebo w łagodzeniu objawów ataków u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. Przewiduje się, że badanie zakończy się do końca 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego. Wymagane jest podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat oraz potwierdzona diagnoza wrodzonego obrzęku naczynioruchowego (HAE) typu I lub II.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje inhibitor C1-esterazy w formie dożylnej infuzji lub dożylnego wstrzyknięcia. Lek ten jest stosowany w celu złagodzenia objawów ostrego ataku HAE.

    Podanie leku odbywa się w sposób zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, czy podawany jest lek aktywny czy placebo.

  3. Krok 3

    Monitorowanie objawów

    Po podaniu leku, uczestnik jest monitorowany pod kątem złagodzenia objawów w miejscu ataku, takich jak obrzęk lub ból.

    Ocena objawów odbywa się co 15 minut przez 4 godziny po wstrzyknięciu.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia jest oceniana na podstawie czasu do rozpoczęcia jednoznacznej ulgi w objawach w miejscu ataku.

    Dodatkowo, oceniane są zmiany w nasileniu objawów oraz czas do całkowitego ustąpienia ataków.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane, w tym reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz inne potencjalne zdarzenia niepożądane.

    Badanie obejmuje również ocenę zmian w wynikach badań laboratoryjnych oraz badaniach fizykalnych przed i po wstrzyknięciu.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje porównanie jakości życia oraz wyników badań z danymi wyjściowymi.

    Badanie planowane jest do zakończenia do 31 grudnia 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoba musi mieć co najmniej 18 lat (dotyczy pierwszej fazy badania) lub co najmniej 2 lata (dotyczy drugiej fazy badania).
  • Osoba musi mieć potwierdzoną diagnozę HAE typu I lub II. HAE to skrót od dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, który jest rzadką chorobą genetyczną.
  • Osoba musi mieć co najmniej 3 umiarkowane lub ciężkie ataki HAE (z wyłączeniem ataków kończyn) w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą kontrolną. Dla osób w wieku od 2 do 12 lat, co najmniej 1 umiarkowany lub ciężki atak HAE (z wyłączeniem ataków kończyn) w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed wizytą kontrolną.
  • Osoba musi mieć udokumentowaną wrodzoną aktywność funkcjonalną C1-INH poniżej 50% z lub bez niedoboru C1-INH oraz poziom antygenu C4 poniżej zakresu referencyjnego laboratorium. C1-INH to białko, które pomaga kontrolować obrzęki, a C4 to inny składnik krwi związany z tą chorobą.
  • Osoba lub jej prawnie upoważniony przedstawiciel musi podpisać świadomą zgodę (zgodnie z lokalnym prawem), a jeśli osoba jest prawnie zdolna do jej wyrażenia, musi również wyrazić zgodę.
  • Osoba musi wyrazić chęć przestrzegania wszystkich procedur badania i być dostępna przez cały czas trwania badania.
  • Jeśli osoba może zajść w ciążę, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego i stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji oraz kontynuować jej stosowanie przez co najmniej 2 tygodnie po ostatniej dawce leku badawczego. Osoby, które nie mogą zajść w ciążę, to te, które przeszły sterylizację chirurgiczną (usunięcie macicy, obu jajników) lub są po menopauzie (brak miesiączki przez 12 miesięcy bez innej przyczyny medycznej).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, nie mogą brać udziału w badaniu. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to rzadka choroba, która powoduje nagłe obrzęki w różnych częściach ciała.
  • Osoby poniżej 12 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby powyżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie przyjąć leku dożylnie (przez żyłę), nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

OCTA-C1-INH to koncentrat inhibitora C1 esterazy pochodzący z ludzkiego osocza, podawany dożylnie. Jest stosowany w leczeniu i zapobieganiu ostrym atakom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u osób z wrodzonym niedoborem inhibitora C1. Celem terapii jest złagodzenie objawów ataku poprzez uzupełnienie brakującego białka w organizmie, co pomaga kontrolować i zmniejszać obrzęk oraz inne objawy związane z HAE.

Co już wiadomo o tej terapii

OCTA-C1-INH – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu potwierdzenie jego skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z placebo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie i zapobieganie napadom HAE. Mechanizm działania polega na uzupełnianiu niedoboru inhibitora C1 esterazy, co pomaga kontrolować objawy choroby. Klasyfikowany jest jako koncentrat inhibitora C1 esterazy pochodzenia ludzkiego.

Badane choroby

Ostre napady dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego – Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadkie schorzenie genetyczne, które charakteryzuje się nagłymi i bolesnymi obrzękami różnych części ciała, takich jak twarz, kończyny, brzuch czy drogi oddechowe. Napady mogą być wywołane przez stres, urazy, infekcje lub inne czynniki, ale często występują bez wyraźnej przyczyny. Obrzęki mogą trwać od kilku godzin do kilku dni i są wynikiem niedoboru lub dysfunkcji inhibitora C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanego uwalniania bradykininy, substancji powodującej rozszerzenie naczyń krwionośnych i przepuszczalność naczyń. Napady mogą być bardzo bolesne i powodować znaczny dyskomfort, a w przypadku obrzęku dróg oddechowych mogą stanowić zagrożenie dla życia. Schorzenie to jest dziedziczone autosomalnie dominująco, co oznacza, że istnieje 50% szansa przekazania go potomstwu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-503507-29-00Kod protokołuCONE-02Planowana liczba uczestników124 osobySponsorOctapharma Pharmazeutika Produktionsgesellschaft mbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).