Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowa ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności KL1333 (napazimonu) u dorosłych pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badane jest primary mitochondrial disease, czyli choroba związana z nieprawidłowym działaniem mitochondriów, które są częścią komórek odpowiedzialną za wytwarzanie energii. W badaniu stosowany jest KL1333 (napazimone), podawany w tabletkach doustnie. Celem badania jest ocena długotrwałego bezpieczeństwa i tolerancji tego leczenia u osób, które wcześniej otrzymywały KL1333 lub placebo w innym badaniu.

Badanie trwa 48 tygodni. W jego trakcie uczestnicy przyjmują lek i są obserwowani pod kątem działań niepożądanych oraz ogólnego stanu zdrowia. Sprawdzane są także objawy, które mogą świadczyć o pogorszeniu stanu, takie jak lactic acidosis, czyli nagromadzenie kwasu mlekowego we krwi, oraz epizody podobne do udaru, jeśli wynikają z problemów żołądkowo-jelitowych. Oceniane są również zmęczenie związane z chorobą mitochondrialną, sprawność ruchowa, codzienne funkcjonowanie, nasilenie objawów choroby oraz stan osób z towarzyszącą mitochondrial diabetes, czyli cukrzycą związaną z chorobą mitochondriów.

W badaniu używany jest także kod KL1333 dla napazimone. Lek ma postać tabletki o dawce 100 mg. Badanie ma pomóc zrozumieć, jak bezpieczne i dobrze tolerowane jest to leczenie podczas dłuższego stosowania u osób z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po dołączeniu do badania otrzymujesz kl1333 (napazimone) w postaci tabletki do przyjmowania doustnie, czyli przez usta.

    Lek jest podawany w dawce 100 mg raz na dobę przez 48 tygodni.

  2. Krok 2

    Monitorowanie bezpieczeństwa podczas leczenia

    Przez cały czas trwania badania oceniane jest Twoje bezpieczeństwo i tolerancja leczenia. Obejmuje to obserwację działań niepożądanych, czyli niekorzystnych objawów po leku.

    W trakcie badania wykonywane są: badanie fizykalne, pomiar parametrów życiowych (na przykład tętna i ciśnienia), ekg (badanie pracy serca), c-ssrs (ocena myśli i zachowań samobójczych) oraz badania laboratoryjne bezpieczeństwa, czyli badania krwi i badanie moczu.

  3. Krok 3

    Obserwacja szczególnych zdarzeń medycznych

    Przez cały okres badania monitorowane są także szczególne zdarzenia medyczne: dekompensacja metaboliczna, kwasica mleczanowa oraz epizody podobne do udaru potwierdzone badaniem obrazowym, jeśli są związane z działaniami niepożądanymi ze strony przewodu pokarmowego.

    Dekompensacja metaboliczna oznacza nagłe pogorszenie równowagi procesów zachodzących w organizmie. Kwasica mleczanowa oznacza nadmierne zakwaszenie krwi przez nagromadzenie mleczanu.

  4. Krok 4

    Ocena objawów i funkcjonowania

    W czasie badania oceniane są także objawy i codzienne funkcjonowanie związane z chorobą mitochondrialną, czyli chorobą wynikającą z zaburzeń pracy struktur komórek odpowiedzialnych za wytwarzanie energii.

    Wykonywane są następujące oceny: PROMIS® Fatigue PMD w wersji krótkiej, czyli ankieta dotycząca zmęczenia; 30-sekundowy test wstawania z krzesła; Neuro-QOL Lower Extremity Function (Mobility) w wersji krótkiej, czyli ankieta o sprawności nóg i poruszaniu się; Patient Global Impression, czyli Twoja ocena nasilenia objawów i ich zmian; oraz EQ-5D-5L, czyli ankieta o stanie zdrowia i jakości życia.

  5. Krok 5

    Ocena przebiegu choroby przez lekarza

    Lekarz ocenia nasilenie choroby i zmiany w jej przebiegu za pomocą Clinician Global Impression of PMD, czyli ogólnej oceny choroby mitochondrialnej dokonanej przez lekarza.

    Oceniany jest także postęp choroby przy użyciu NMDAS, czyli skali oceniającej objawy i stopień zaawansowania choroby mitochondrialnej.

  6. Krok 6

    Dodatkowa ocena u osób z cukrzycą

    Jeśli masz cukrzycę, oceniany jest także HbA1c, czyli badanie pokazujące średni poziom cukru we krwi z ostatnich tygodni.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjent musi być osobą dorosłą, czyli mieć ukończone 18 lat lub więcej.
  • Pacjent musiał ukończyć badanie FALCON i według oceny badacza oraz sponsora badania musiał przestrzegać zasad badania.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do podpisania świadomej zgody, czyli zgody na udział po zapoznaniu się z informacjami o badaniu.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przychodzenia na wizyty w wyznaczonych terminach lub w dopuszczalnych ramach czasowych.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do wypełniania elektronicznych ankiet pacjenta (ePRO), czyli odpowiedzi podawanych przez pacjenta w formie elektronicznej.
  • Jeśli pacjent przyjmuje inne leki, powinny one być możliwie stałe przez cały czas udziału w badaniu, jeśli jest to medycznie możliwe.
  • Pacjent musi być gotowy kontynuować odstawienie idebenonu przez cały czas trwania badania.
  • Pacjentka nie może być w ciąży i musi spełniać jeden z warunków: nie być kobietą, która może zajść w ciążę, albo jeśli może zajść w ciążę, musi zgodzić się nie próbować zajść w ciążę oraz stosować bardzo skuteczną antykoncepcję od momentu wyrażenia zgody aż do co najmniej 36 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Pacjentka musi zgodzić się nie karmić piersią przez cały czas badania oraz przez 36 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Pacjentka musi zgodzić się nie oddawać komórek jajowych przez cały czas badania oraz przez 36 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Pacjent płci męskiej, który ma partnerkę mogącą zajść w ciążę, musi zgodzić się na używanie prezerwatywy oraz jednocześnie stosować bardzo skuteczną antykoncepcję przez cały okres leczenia i przez 96 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Obowiązek używania prezerwatywy dotyczy także mężczyzn, których partnerka jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent płci męskiej musi zgodzić się nie oddawać nasienia przez cały czas badania oraz przez 96 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

16 kryteriów

  • Osoba nie może brać udziału, jeśli według oceny badacza może nie przestrzegać zasad badania, na przykład z powodu zaburzeń poznawczych (czyli trudności z pamięcią, myśleniem lub rozumieniem) albo z innego powodu uznanego za nieodpowiedni.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma jakikolwiek stan medyczny, psychiatryczny, laboratoryjny lub inny, który może pogorszyć ocenę korzyści i ryzyka udziału albo utrudnić zrozumienie wyników badania, a badacz lub monitor medyczny uzna ją za nieodpowiednią do udziału.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli przyjmuje idebenon w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką badanego leku.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma w wywiadzie niestabilną lub ciężką chorobę płuc, układu odpornościowego, nowotworową, wątrobową, nerek lub inną istotną chorobę, która nie jest pierwotną chorobą mitochondrialną, albo przyjmuje leki, które według badacza mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa, tolerancji lub skuteczności badania.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli jest kobietą i ma dodatni wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub w ciągu 5 okresów półtrwania poprzedniego badanego leku używała leku badanego innego niż lek stosowany w tym badaniu, albo planuje jego użycie w trakcie badania. Okres półtrwania to czas, po którym ilość leku w organizmie zmniejsza się o połowę.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma ogólne zmęczenie lub osłabienie mięśni wynikające z przyczyn innych niż choroba mitochondrialna, według oceny badacza.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma istotną chorobę serca lub naczyń, na przykład utrwaloną lub dającą objawy arytmię (nieregularne bicie serca), powiększone jamy serca, zmniejszoną pracę serca, blok przedsionkowo-komorowy Mobitz II lub cięższy, albo jeśli ma nieprawidłowe EKG uznane za klinicznie ważne. Nie może też brać udziału, jeśli QTcF przekracza 450 ms u mężczyzn lub 470 ms u kobiet; QTcF to skorygowany czas przewodzenia w sercu mierzony w EKG.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli w ostatnim czasie miała niestabilny przebieg choroby lub objawy neurologiczne, które nie ustąpiły, albo nie wyzdrowiała po epizodach przypominających udar, w tym: epizod podobny do udaru w ciągu ostatnich 6 miesięcy, więcej niż 1 napad padaczkowy miesięcznie w ciągu ostatnich 6 miesięcy, hospitalizacja z powodu stanu padaczkowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, lub więcej niż 4 dni epizodów migreny miesięcznie w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma w wywiadzie chorobę zapalną jelit, nadżerki żołądka, chorobę wrzodową lub epizody krwawienia z przewodu pokarmowego. Nie może też brać udziału, jeśli ma chorobę refluksową przełyku potwierdzoną badaniem i dającą objawy w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli wyniki badań krwi lub moczu z badania przesiewowego są poza zakresem normy i mogą stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma wskaźnik filtracji kłębuszkowej poniżej 30 mL/min/1,73 m². Jest to wynik pokazujący, jak dobrze pracują nerki.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma bilirubinę całkowitą we krwi większą niż 1,5 razy powyżej górnej granicy normy, chyba że wynika to z zespołu Gilberta i nie ma innych cech uszkodzenia wątroby. Bilirubina to substancja powstająca podczas rozpadu krwinek czerwonych.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma ALT lub AST większe niż 2 razy powyżej górnej granicy normy. Są to enzymy, których wysoki poziom może wskazywać na problem z wątrobą.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli według badacza ma ciężką ataksję (duże zaburzenia koordynacji ruchów), neuropatię (uszkodzenie nerwów), problemy z równowagą lub inne choroby, które utrudnią ocenę testu wstawania z krzesła w 30 sekund.
  • Osoba nie może brać udziału, jeśli ma nieleczony lub źle leczony bezdech senny, czyli przerwy w oddychaniu podczas snu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

KL1333 (napazimone) – badany lek podawany doustnie w postaci tabletki. W tym badaniu stosowano go jako leczenie długoterminowe u osób z pierwotną chorobą mitochondrialną. Celem było sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny przy dłuższym stosowaniu, jak jest tolerowany przez pacjentów oraz czy może pomagać w łagodzeniu objawów choroby. To badanie miało charakter otwarty, więc wszyscy uczestnicy otrzymywali ten sam badany lek.

Co już wiadomo o tej terapii

KL1333 (napazimone) - To doustny lek w tabletkach, przyjmowany przez usta raz dziennie. Jest to substancja badana i nadal ma ograniczone potwierdzenie w codziennej praktyce medycznej, choć pojawia się w literaturze naukowej jako lek rozwijany dla chorób mitochondrialnych. Głównym celem jego stosowania jest wspieranie dorosłych pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną, a na poziomie komórkowym ma wpływać na procesy wytwarzania energii w mitochondriach, czyli „elektrowniach” komórek. Należy do grupy leków badanych w zaburzeniach metabolizmu i jest klasyfikowany jako lek o działaniu metabolicznym, rozwijany jako preparat sierocy.

Badane choroby

Pierwotna choroba mitochondrialna - Primary mitochondrial disease to grupa chorób, w których mitochondria nie działają prawidłowo i komórki nie otrzymują wystarczającej energii. Objawy mogą obejmować przewlekłe zmęczenie, osłabienie mięśni, trudności w wysiłku oraz problemy z narządami o dużym zapotrzebowaniu na energię. Przebieg choroby jest zwykle długotrwały i zmienny, a nasilenie objawów może stopniowo się zwiększać lub falować. U części osób z czasem pojawiają się nowe dolegliwości, takie jak zaburzenia ruchu, problemy z cukrem we krwi lub epizody nagłego pogorszenia stanu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-524367-20-00Kod protokołuKL1333 2025-104BPlanowana liczba uczestników153 osobySponsorPharming Technologies B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).