Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające wpływ dwóch dawek lenadogenu nolparvoveku podawanego do obu gałek ocznych na ostrość wzroku u pacjentów z neuropatią wzrokową Lebera typu ND4

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera, która jest spowodowana mutacjami w genie ND4 znajdującym się w mitochondriach. Ta choroba prowadzi do utraty wzroku w obu oczach. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie Lumevoq, znany również pod oznaczeniem GS010, który zawiera substancję czynną lenadogene nolparvovec. Jest to terapia genowa, która dostarcza prawidłową kopię genu ND4 do komórek siatkówki za pomocą wirusowego wektora. Lek podawany jest w postaci zastrzyku do wnętrza gałki ocznej, co nazywa się podaniem do ciała szklistego.

Celem badania jest ocena, jak dwie różne dawki leku GS010 podanego do obu oczu wpływają na poprawę ostrości wzroku oraz aktywność mitochondriów w siatkówce u osób z tą chorobą. Badanie ma określić, która dawka leku jest skuteczniejsza w poprawie widzenia po półtora roku od podania leczenia. Osoby biorące udział w badaniu będą losowo przydzielone do jednej z dwóch grup, które otrzymają różne dawki leku.

W trakcie badania uczestnicy otrzymają zastrzyk leku do obu oczu i będą następnie regularnie obserwowani przez okres półtora roku. Podczas wizyt kontrolnych będzie mierzona ostrość wzroku oraz przeprowadzane będą badania oczu, aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia. Badacze będą również monitorować możliwe działania niepożądane, takie jak stan zapalny wewnątrz oka czy zwiększone ciśnienie wewnątrzgałkowe. Badanie pozwoli na zebranie informacji o tym, jak różne dawki leku wpływają na poprawę wzroku u pacjentów z tą rzadką chorobą genetyczną.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Wizyta włączenia do badania i ocena wstępna

    Dzień przed rozpoczęciem leczenia (Dzień -1) zostaniesz poddany wizycie włączenia do badania.

    Podczas tej wizyty zostanie przeprowadzona dokładna ocena Twojego wzroku oraz stan Twoich oczu.

    Zostanie wykonane badanie ostrości wzroku (zdolności do wyraźnego widzenia) w obu oczach przy użyciu skali FrACT.

    Zostanie wykonane badanie OCT (optyczna koherentna tomografia), które pozwala na dokładne zobrazowanie warstw siatkówki oka.

    Zostanie przeprowadzone badanie przezierności ośrodków optycznych oka i ocena możliwości poszerzenia źrenicy, aby upewnić się, że możliwe będzie dokładne zbadanie Twoich oczu.

    Ten pomiar ostrości wzroku stanowi wartość wyjściową, z którą będą porównywane późniejsze wyniki.

  2. Krok 2

    Podanie leku do obu oczu

    W dniu leczenia (Dzień 0) otrzymasz iniekcję leku GS010 (lenadogene nolparvovec) do obu oczu.

    Lek zostanie podany w postaci roztworu do wstrzykiwań bezpośrednio do ciała szklistego (galaretowatej substancji wypełniającej wnętrze oka).

    W zależności od grupy, do której zostaniesz przydzielony losowo, otrzymasz lek w jednej z dwóch różnych dawek: wyższej (ARM H) lub niższej (ARM L).

    Iniekcja zostanie wykonana do obu oczu podczas tej samej wizyty.

    Jest to jednorazowe podanie leku - nie będziesz otrzymywać kolejnych iniekcji w trakcie badania.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne i monitorowanie

    Po podaniu leku będziesz regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych przez okres 1,5 roku (18 miesięcy).

    Podczas każdej wizyty będzie badana Twoja ostrość wzroku w obu oczach.

    Będzie monitorowany ogólny stan Twoich oczu oraz ewentualne działania niepożądane.

    Szczególną uwagę zwróci się na możliwe wystąpienie stanu zapalnego wewnątrz oka oraz na ciśnienie wewnątrzgałkowe (ciśnienie płynu wewnątrz oka).

    W przypadku wystąpienia stanu zapalnego może zostać zastosowane leczenie kortykosteroidami (leki przeciwzapalne).

    W przypadku wzrostu ciśnienia wewnątrzgałkowego może zostać zastosowane leczenie obniżające ciśnienie.

    Będą również monitorowane wszelkie działania niepożądane dotyczące innych części ciała, nie tylko oczu.

  4. Krok 4

    Ocena końcowa po 1,5 roku

    Po upływie 1,5 roku od podania leku zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena końcowa.

    Zostanie zmierzona zmiana ostrości wzroku w porównaniu z wartością wyjściową z Dnia -1.

    Zostanie ocenione, czy nastąpiła poprawa ostrości wzroku o co najmniej -0,2 LogMAR (jednostka miary ostrości wzroku).

    Zostanie przeprowadzona kompleksowa ocena bezpieczeństwa stosowania leku oraz wszystkich działań niepożądanych, które wystąpiły podczas badania.

  5. Krok 5

    Środki antykoncepcyjne

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz stosować skuteczne metody antykoncepcji przez okres do 6 miesięcy po podaniu leku.

    Jeśli jesteś mężczyzną, musisz stosować prezerwatywy podczas kontaktów z partnerkami przez okres do 6 miesięcy po podaniu leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoba musi mieć ukończone 15 lat w momencie, gdy wystąpiła u niej utrata wzroku
  • Osoba musi być chętna i zdolna do przestrzegania zasad badania, wykonywania poleceń związanych z badaniem, uczestniczenia w wymaganych wizytach oraz ukończenia wszystkich badań
  • Pacjent – a także rodzic lub opiekun prawny, jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat – musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu
  • Osoba musi mieć klinicznie potwierdzoną utratę wzroku spowodowaną ND4 LHON (jest to choroba genetyczna wpływająca na nerw wzrokowy) w obydwu oczach
  • Osoba musi mieć ostrość wzroku (zdolność widzenia szczegółów) wynoszącą co najmniej LogMAR +2.39, mierzoną w specjalnej skali FrACT, w obydwu oczach
  • Osoba musi mieć udokumentowane wyniki badania genetycznego potwierdzające obecność chorobotwórczej mutacji w genie ND4 w DNA mitochondrialnym (materiał genetyczny znajdujący się w komórkach) oraz brak innych chorobotwórczych mutacji związanych z tą chorobą; brak innych chorobotwórczych mutacji powodujących problemy z nerwem wzrokowym, siatkówką lub układem wzrokowym. Dopuszczalne są wcześniejsze wyniki badań genetycznych po akceptacji sponsora badania
  • Czas trwania utraty wzroku w pierwszym dotkniętym oku musi wynosić od 6 miesięcy do 1,5 roku w momencie wizyty kwalifikacyjnej
  • Osoba nie może mieć ograniczeń uniemożliwiających wykonanie badania OCT (jest to badanie obrazowe oka), które mogłyby uniemożliwić uzyskanie wysokiej jakości i wiarygodnych obrazów w obydwu oczach, zgodnie z oceną centrum czytającego wyniki
  • Osoba musi mieć przezroczyste środki optyczne oka oraz odpowiednie rozszerzenie źrenic umożliwiające dokładne badanie oka, według oceny badacza
  • Osoba musi mieć negatywny wynik badania na obecność wirusa HIV (wirus ludzkiego niedoboru odporności)
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji przez okres do 6 miesięcy po wizycie, podczas której otrzymają lek. Mężczyźni muszą zgodzić się na używanie prezerwatyw w kontaktach ze swoimi partnerkami przez okres do 6 miesięcy po wizycie, podczas której otrzymają lek

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak informacji o kryteriach wykluczenia (czyli powodach, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych danych źródłowych
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

GS010 to eksperymentalna terapia genowa podawana w formie zastrzyku do oka. Lek jest testowany u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera spowodowaną mutacją genu ND4. Celem tego leku jest poprawa ostrości wzroku i aktywności mitochondriów w siatkówce oka. W badaniu lek jest podawany do obu oczu, a naukowcy sprawdzają, jak różne dawki wpływają na wzrok pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

GS010 – Lek podawany w formie zastrzyku do ciała szklistego oka (wstrzyknięcie do wnętrza gałki ocznej), stosowany w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera spowodowanej mutacją w genie mitochondrialnym ND4. Substancja ta jest obecnie badana w badaniach klinicznych w celu oceny jej skuteczności w poprawie ostrości wzroku i aktywności mitochondriów w siatkówce oka. GS010 działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie prawidłowej kopii uszkodzonego genu ND4 do komórek siatkówki, co ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji mitochondriów odpowiedzialnych za produkcję energii w komórkach nerwu wzrokowego. Lek należy do grupy terapii genowych, które mają na celu korygowanie genetycznych przyczyn chorób dziedzicznych.

Badane choroby

Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera – Leber Hereditary Optic Neuropathy to genetyczna choroba oczu, która jest dziedziczona przez mitochondria, czyli struktury komórkowe odpowiedzialne za produkcję energii. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie NADH Dehydrogenase 4, który znajduje się w mitochondrialnym DNA. Objawia się nagłą lub stopniową utratą widzenia centralnego, zazwyczaj w obu oczach, choć niekoniecznie w tym samym czasie. Utrata wzroku postępuje przez kilka tygodni lub miesięcy i prowadzi do znacznego pogorszenia ostrości widzenia. Choroba najczęściej dotyka młodych dorosłych mężczyzn, choć może wystąpić w każdym wieku. Po ustabilizowaniu się utraty wzroku, u części pacjentów może nastąpić pewna poprawa, jednak zazwyczaj pozostaje trwałe uszkodzenie nerwu wzrokowego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523339-20-00Kod protokołuGS-LHON-CLIN-08Planowana liczba uczestników14 osóbSponsorGensight Biologics

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).