Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu jedzenia na tolerancję i działanie selumetynibu u dzieci z neurofibromatozą typu 1 (NF1) i splotowymi nerwiakowłókniakami (PN)

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z chorobą zwaną Neurofibromatoza typu 1 (NF1), która może prowadzić do powstawania guzów zwanych neurofibromami splotowymi. Te guzy mogą rosnąć wzdłuż nerwów i są trudne do usunięcia chirurgicznie. Celem badania jest sprawdzenie, jak jedzenie wpływa na działanie leku o nazwie selumetinib, który jest podawany w formie kapsułek. Selumetinib jest lekiem, który może pomóc w leczeniu tych guzów.

W badaniu uczestnicy będą przyjmować selumetinib w różnych warunkach, aby zobaczyć, jak jedzenie wpływa na jego działanie i tolerancję przez organizm. Badanie będzie trwało kilka tygodni, a uczestnicy będą przyjmować lek w trzech różnych okresach. W jednym z tych okresów będą przyjmować lek po posiłku, a w innym na czczo. Badanie ma na celu zrozumienie, jak najlepiej podawać lek, aby był skuteczny i bezpieczny.

Selumetinib jest dostępny w postaci twardych kapsułek o dawkach 10 mg i 25 mg. Badanie ma na celu ocenę, jak różne sposoby przyjmowania leku wpływają na jego działanie w organizmie oraz jakie są jego skutki uboczne, zwłaszcza te związane z układem pokarmowym. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leku, a także będą prowadzić dziennik objawów związanych z układem pokarmowym.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 12 do 18 lat oraz diagnoza neurofibromatozy typu 1 (NF1) z nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowymi (PN).

    Uczestnik musi być w stanie połykać całe kapsułki i wyrazić zgodę na udział we wszystkich trzech okresach leczenia (T1, T2 i T3).

  2. Krok 2

    Okres leczenia T1

    W okresie T1 uczestnik przyjmuje kapsułki selumetynibu doustnie po posiłku o niskiej zawartości tłuszczu.

    Dawkowanie jest dostosowane do powierzchni ciała uczestnika, a kapsułki dostępne są w dawkach 10 mg i 25 mg.

  3. Krok 3

    Okres leczenia T2

    W okresie T2 uczestnik przyjmuje kapsułki selumetynibu na czczo, co oznacza, że nie spożywa posiłków przed przyjęciem leku.

    Celem jest porównanie wpływu jedzenia na tolerancję i wchłanianie leku.

  4. Krok 4

    Okres leczenia T3

    Okres T3 jest opcjonalny i jego rozpoczęcie zależy od wyników uzyskanych w T1 i T2.

    Podobnie jak w T1, uczestnik przyjmuje kapsułki selumetynibu po posiłku o niskiej zawartości tłuszczu.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Podczas całego badania monitorowane są działania niepożądane, wyniki badań laboratoryjnych, badania fizykalne, waga, parametry życiowe, EKG, ECHO lub MRI serca oraz ocena okulistyczna.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku selumetynibu.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w czerwcu 2028 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik nie powinien przyjmować leku selumetynibu i powinien skonsultować się z lekarzem w celu dalszego postępowania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Uczestnicy muszą mieć od 12 do mniej niż 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Wymagana jest pisemna zgoda rodzica lub opiekuna prawnego na udział w badaniu, a także zgoda dziecka, jeśli jest to wymagane.
  • Wszyscy uczestnicy muszą mieć zdiagnozowaną neurofibromatozę typu 1 (NF1) oraz nieoperacyjne neurofibroma splotowe (PN). Dodatkowo muszą spełniać co najmniej jedno z kryteriów diagnostycznych NF1, takich jak: sześć lub więcej plam typu café-au-lait, piegi w okolicach pach lub pachwin, glejak nerwu wzrokowego, dwa lub więcej guzków Lischa, charakterystyczna zmiana kostna, lub bliski krewny z NF1.
  • Uczestnicy muszą wymagać leczenia NF1 i nieoperacyjnych PN z powodu obecnych objawów lub potencjalnych poważnych komplikacji zdrowotnych.
  • Osoby, które wcześniej były leczone jakimkolwiek inhibitorem MEK (w tym selumetynibem), mogą być brane pod uwagę do udziału w badaniu.
  • Uczestnicy powyżej 16 lat muszą mieć poziom sprawności Karnofsky'ego co najmniej 70, a uczestnicy do 16 lat muszą mieć poziom sprawności Lansky'ego co najmniej 70. Osoby na wózku inwalidzkim z powodu paraliżu spowodowanego PN są uznawane za mobilne, gdy są na wózku.
  • Uczestnicy muszą mieć powierzchnię ciała (BSA) od 1,3 do 2,5 m².
  • Wszyscy uczestnicy muszą być w stanie połykać całe kapsułki.
  • Uczestnicy muszą być gotowi wziąć udział we wszystkich trzech okresach leczenia (T1, T2 i T3).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować co najmniej jedną wysoce skuteczną metodę antykoncepcji, jeśli nie są całkowicie abstynentne seksualnie. Muszą kontynuować stosowanie tej metody przez cały czas trwania badania i co najmniej tydzień po ostatniej dawce leku.
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni lub stosować akceptowalną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i co najmniej tydzień po ostatniej dawce leku, aby zapobiec ciąży u partnerki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają Neurofibromatozy typu 1 (NF1) związanej z Pleksiformnymi nerwiakowłókniakami (PN), nie mogą uczestniczyć w badaniu. NF1 to choroba genetyczna, a PN to rodzaj guza, który może się pojawić u osób z NF1.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym musisz się mieścić, aby móc uczestniczyć.
  • Osoby, które nie są w stanie przyjmować leku w formie kapsułek, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Kapsułki to rodzaj leku, który połykasz.
  • Osoby, które nie mogą przestrzegać diety niskotłuszczowej, nie mogą brać udziału w badaniu. Dieta niskotłuszczowa to sposób odżywiania się, w którym spożywasz mniej tłuszczu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Selumetinib to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena wpływu posiłku o niskiej zawartości tłuszczu na tolerancję żołądkowo-jelitową i farmakokinetykę leku. Jest on podawany dzieciom i młodzieży z neurofibromatozą typu 1, które mają splotowe nerwiakowłókniaki. Selumetinib działa poprzez hamowanie specyficznych białek w organizmie, co może pomóc w zmniejszeniu wzrostu guzów.

Co już wiadomo o tej terapii

Selumetinib – Selumetinib jest lekiem podawanym w formie kapsułek doustnych. Obecnie jest badany w kontekście jego wpływu na tolerancję żołądkowo-jelitową i farmakokinetykę u dzieci z neurofibromatozą typu 1 (NF1) związanymi z nerwiakowłókniakami splotowymi (PN). Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tych specyficznych guzów związanych z NF1. Mechanizm działania selumetinibu polega na hamowaniu szlaku MEK, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy MEK.

Badane choroby

Neurofibromatoza typu 1 (NF1) związana z nerwiakowłókniakami splotowymi – Jest to genetyczne schorzenie, które charakteryzuje się rozwojem guzów nerwowych, zwanych nerwiakowłókniakami, wzdłuż nerwów w ciele. Nerwiakowłókniaki splotowe są specyficznym typem tych guzów, które mogą rosnąć wzdłuż nerwów i naciekać na otaczające tkanki. Choroba ta może prowadzić do różnorodnych objawów, w tym bólu, deformacji ciała oraz problemów neurologicznych. W miarę postępu choroby, guzy mogą się powiększać, co może prowadzić do zwiększenia nasilenia objawów. NF1 jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia zmutowanego genu, aby choroba się ujawniła. Choroba ta jest uważana za rzadką, ale może mieć znaczący wpływ na jakość życia pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-517216-29-00Kod protokołuD1346C00015Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorAstraZeneca AB

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).