Badanie wpływu dodania revumenibu do leczenia wenetoklaksem i azacytydyną u dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML) niekwalifikujących się do intensywnej chemioterapii.

Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

Po włączeniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup leczenia. Proces ten nazywa się randomizacją i oznacza, że ani ty, ani twój lekarz nie będziecie wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony.

Jedna grupa otrzyma kombinację trzech leków: revumenib, azacytydynę i venetoklaks. Druga grupa otrzyma placebo (nieaktywną substancję) zamiast revumenib, wraz z azacytydyną i venetoklaksem.

Leczenie zostanie rozpoczęte po zakończeniu wszystkich badań wstępnych i potwierdzeniu twojej kwalifikacji do badania.

Cykl 1 - Pierwsze 28 dni leczenia

Pierwszy cykl leczenia trwa 28 dni. W tym czasie będziesz otrzymywać wszystkie trzy leki według określonego harmonogramu.

Azacytydyna będzie podawana w postaci zawiesiny do wstrzykiwań pod skórę. Dawka wynosi 25 mg na każdy kilogram twojej masy ciała, podawana przez 7 dni z rzędu na początku każdego cyklu.

Venetoklaks przyjmiesz w postaci tabletek powlekanych. Leczenie rozpocznie się od małej dawki 10 mg w pierwszym dniu, która będzie stopniowo zwiększana w ciągu pierwszego tygodnia do dawki docelowej.

Revumenib lub placebo będziesz przyjmować w postaci tabletek codziennie przez cały cykl. Dawka może wynosić 25 mg, 110 mg lub 160 mg, w zależności od twojej grupy leczenia.

Zwiększanie dawki venetoksaksu - dni 1-7 pierwszego cyklu

W pierwszym tygodniu leczenia dawka venetoksaksu będzie stopniowo zwiększana dla twojego bezpieczeństwa. Ten proces nazywa się eskalacją dawki.

Dzień 1: 10 mg venetoksaksu raz dziennie

Dzień 2: 20 mg venetoksaksu raz dziennie

Dzień 3: 50 mg venetoksaksu raz dziennie

Dni 4-7: dawka będzie dalej zwiększana według protokołu do osiągnięcia dawki docelowej

Podczas tego okresu będziesz szczególnie uważnie monitorowany pod kątem potencjalnych skutków ubocznych.

Kontynuacja leczenia - cykle 2 i kolejne

Po zakończeniu pierwszego cyklu będziesz kontynuować leczenie w kolejnych cyklach po 28 dni każdy.

W każdym cyklu będziesz otrzymywać azacytydynę przez pierwsze 7 dni, a venetoklaks i revumenib (lub placebo) codziennie przez cały cykl.

Dawki leków pozostaną takie same jak ustalone w pierwszym cyklu, chyba że twój lekarz zdecyduje o konieczności ich modyfikacji ze względów bezpieczeństwa.

Leczenie będzie kontynuowane tak długo, jak długo jest skuteczne i dobrze tolerowane, lub do momentu zakończenia badania.

Regularne wizyty kontrolne podczas leczenia

Przez cały okres leczenia będziesz regularnie uczestniczył w wizytach kontrolnych w ośrodku badawczym.

Podczas każdej wizyty zostanie wykonane badanie fizykalne, pobrane zostaną próbki krwi do badań laboratoryjnych oraz zostaniesz zapytany o samopoczucie i ewentualne skutki uboczne.

W określonych momentach badania zostanie wykonana biopsja szpiku kostnego w celu oceny odpowiedzi na leczenie.

Będziesz również proszony o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących jakości życia, aby ocenić wpływ leczenia na twoje codzienne funkcjonowanie.

Monitorowanie odpowiedzi na leczenie

Przez cały okres leczenia zespół medyczny będzie oceniał, jak twój organizm odpowiada na terapię.

Głównym celem jest osiągnięcie całkowitej remisji, co oznacza zniknięcie lub znaczne zmniejszenie komórek białaczkowych w twoim organizmie.

Będą wykonywane specjalne badania genetyczne, aby określić czy w twoim szpiku kostnym nadal znajdują się komórki białaczkowe na poziomie molekularnym.

Ocena odpowiedzi na leczenie będzie dokonywana regularnie, szczególnie do 24 tygodnia od rozpoczęcia terapii.

Zakończenie aktywnego leczenia i obserwacja

Leczenie może zostać zakończone z różnych powodów: osiągnięcia maksymalnej korzyści, wystąpienia nieakceptowalnych skutków ubocznych, postępu choroby lub na twoje życzenie.

Po zakończeniu aktywnego leczenia będziesz nadal objęty obserwacją w ramach badania.

Wizyty kontrolne będą odbywały się w regularnych odstępach czasu, aby monitorować twój stan zdrowia i sprawdzać, czy choroba nie powróciła.

Ta faza obserwacji jest bardzo ważna dla oceny długoterminowych efektów leczenia i będzie kontynuowana zgodnie z protokołem badania.

Długoterminowa obserwacja i badania dodatkowe

Nawet po zakończeniu aktywnego leczenia będziesz pozostawał uczestnikiem badania przez określony czas.

Będą wykonywane badania krwi oraz inne niezbędne badania w celu długoterminowej oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Zespół badawczy będzie również analizował mechanizmy oporności - czyli sposób, w jaki komórki białaczkowe mogą stać się odporne na leczenie.

Wszystkie zebrane dane pomogą w lepszym zrozumieniu tej terapii i mogą przyczynić się do poprawy leczenia przyszłych pacjentów.