Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie zmniejszania doustnych kortykosteroidów u dorosłych z uogólnioną miastenią gravis leczonych ravulizumabem, prednizonem i prednizolonem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Generalized Myasthenia Gravis jest rzadką chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo‑mięśniowe, co prowadzi do osłabienia mięśni i zmęczenia. W badaniu stosuje się lek podawany dożylnie o nazwie ravulizumab oraz doustny lek przeciwzapalny znany jako prednisone. Oral corticosteroids (doustne kortykosteroidy) pomagają zmniejszyć objawy, ale ich długotrwałe używanie może wywoływać skutki uboczne, takie jak podwyższony poziom cukru we krwi czy zmiany wagi.

Celem badania jest sprawdzenie, czy ustalony plan stopniowego zmniejszania dawki adrenal insufficiency (niedoboru hormonów nadnerczy) jest skuteczny u osób z Generalized Myasthenia Gravis leczonych ravulizumab i prednisone. Uczestnicy otrzymują regularne infuzje ravulizumabu, a następnie dawka prednisone jest stopniowo obniżana zgodnie z wytycznym. W trakcie kilku kolejnych tygodni monitoruje się, czy pacjenci mogą całkowicie odstawić lek lub utrzymać bardzo niską dawkę bez pogorszenia siły mięśni i bez objawów niedoboru hormonów nadnerczy. Dodatkowo rejestrowane są zmiany w jakości życia, wyniki prostych testów sprawności oraz ewentualne działania niepożądane.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po dołączeniu do badania pacjent przechodzi wstępne badania, które obejmują wywiad medyczny, badania laboratoryjne oraz wypełnienie kwestionariuszy oceniających jakość życia i nasilenie objawów.

    Wszystkie informacje są zbierane przed podaniem jakichkolwiek leków.

  2. Krok 2

    Pierwsza infuzja <b>ravulizumab</b>

    Pacjent otrzymuje dożylną infuzję leku ravulizumab w dawce 3600 mg, podawaną w roztworze do infuzji.

    Infuzja odbywa się w placówce medycznej i trwa zazwyczaj od jednej do dwóch godzin.

    Dawka jest jednorazowa w tym momencie; kolejne infuzje planowane są co 8 tygodni przez cały okres badania.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania <b>prednisone</b>

    Bezpośrednio po pierwszej infuzji pacjent zaczyna przyjmować lek prednisone doustnie w dawce 100 mg dziennie.

    Lek podawany jest codziennie rano, popijany szklanką wody.

    Rozpoczyna się ustalony harmonogram stopniowego zmniejszania dawki, zwany taperingiem kortykosteroidów.

  4. Krok 4

    Tapering (stopniowe zmniejszanie) <b>prednisone</b>

    Dawka prednisone jest zmniejszana o określoną ilość co tydzień, zgodnie z protokołem badania, aż do osiągnięcia 0 mg/dzień lub maksymalnie 5 mg/dzień, jeśli dalsze zmniejszanie jest niemożliwe z powodu podejrzenia niewydolności kory nadnerczy.

    Każde zmniejszenie dawki jest monitorowane podczas wizyt kontrolnych, które odbywają się co 4 tygodnie.

  5. Krok 5

    Regularne wizyty kontrolne

    Co 4 tygodnie pacjent przychodzi na kontrolę, podczas której lekarz ocenia objawy myasthenia gravis, sprawdza wyniki badań laboratoryjnych (m.in. poziom kortyzolu porannego, glukozy, lipidów) oraz monitoruje ewentualne objawy niewydolności kory nadnerczy.

    W razie wystąpienia objawów sugerujących niewydolność kory nadnerczy zmniejszanie dawki prednisone jest wstrzymywane.

  6. Krok 6

    Kolejne infuzje <b>ravulizumab</b>

    Co 8 tygodni pacjent otrzymuje kolejną dożylną infuzję leku ravulizumab w tej samej dawce 3600 mg.

    Infuzje są przeprowadzane w placówce medycznej i nie wymagają zmian w schemacie przyjmowania prednisone.

  7. Krok 7

    Ocena zakończenia taperingu

    Po osiągnięciu docelowej dawki (0 mg/dzień lub ≤5 mg/dzień) pacjent utrzymuje tę dawkę przez co najmniej 4 tygodnie bez pogorszenia objawów myasthenia gravis.

    W tym okresie przeprowadzane są końcowe oceny kliniczne, laboratoryjne oraz kwestionariusze jakości życia.

  8. Krok 8

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po spełnieniu kryteriów zakończenia taperingu oraz po ostatniej kontroli pacjent kończy udział w badaniu.

    Wszystkie zebrane dane są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa zastosowanego schematu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek co najmniej 18 lat w momencie zapisu do badania.
  • Potwierdzona przez lekarza diagnoza ogólnej miastenii gravis (choroby, w której mięśnie szybko się męczą).
  • Stosowanie leku ravulizumab przed rozpoczęciem badania, zgodnie z zaleceniami lekarza.
  • Przyjmowanie doustnych kortykosteroidów (leków przeciwzapalnych) w dawce równoważnej przynajmniej 7,5 mg prednizonu lub prednizolonu dziennie przez co najmniej 4 tygodnie przed zapisem. Dopuszczalne jest przyjmowanie leku co drugi dzień, pod warunkiem że średnia dzienna dawka wynosi co najmniej 7,5 mg i uczestnik zgodzi się przejść na codzienne przyjmowanie przy pierwszej wizycie.
  • Można wcześniej przyjmować inne kortykosteroidy, np. metylprednizolon, pod warunkiem że uczestnik zgodzi się przejść na codzienne przyjmowanie prednizonu lub prednizolonu przy pierwszej wizycie.
  • Uczestnik może być mężczyzną lub kobietą przypisaną przy urodzeniu.
  • Zgoda na przestrzeganie wytycznych dotyczących kontracetpcji (środków zapobiegających ciąży) określonych w protokole badania.
  • Jeśli uczestnik może zajść w ciążę, musi mieć negatywny, bardzo czuły test ciążowy (z krwi lub moczu) przed rozpoczęciem zmniejszania dawki kortykosteroidów, a także spełnić dodatkowe wymagania testowe w późniejszych wizytach.
  • Gotowość do podpisania świadomej zgody – dokumentu, w którym uczestnik potwierdza, że rozumie badanie i zgadza się w nim uczestniczyć.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Udział jednocześnie w innym badaniu klinicznym, które testuje nowy lek lub metodę (badanie interwencyjne).
  • Historia przewlekłego niedoboru hormonów nadnerczy (hipoadrenalizm), znana także jako choroba Addisona.
  • Stosowanie doustnych kortykosteroidów (OCS) w leczeniu innych chorób oprócz miastenii gravis (choroby współistniejące).
  • Otrzymanie leku biologicznego przeznaczonego do leczenia miastenii gravis (np. efgartigimod, rozanolixizumab, inebilizumab, rituximab, immunoglobulina podawana dożylnie) w okresie krótszym niż pięć okresów półtrwania – czyli pięć razy czas, w którym połowa leku zostaje usunięta z organizmu – przed rozpoczęciem badania.
  • Bycie w ciąży, karmienie piersią lub planowanie poczęcia dziecka w trakcie trwania badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Prednisone

    to doustny lek przeciwzapalny, który hamuje reakcję układu odpornościowego. W badaniu jest podawany pacjentom z miastenią gravis, aby pomóc kontrolować objawy choroby. Celem próby jest stopniowe zmniejszanie dawki tego leku, ponieważ długotrwałe stosowanie może wywoływać działania niepożądane, takie jak przyrost masy ciała, podwyższone ciśnienie czy osłabienie kości.

  • Prednisolone

    również doustny lek przeciwzapalny, bardzo podobny do prednisone. Działa w ten sam sposób, hamując nadmierną aktywność układu odpornościowego. W badaniu może być używany zamiast prednisone i podlega takiej samej procedurze stopniowego zmniejszania dawki, aby ograniczyć ryzyko działań niepożądanych.

  • Ravulizumab

    to lek podawany dożylnie, będący przeciwciałem monoklonalnym. Działa poprzez blokowanie części układu dopełniacza (białka C5), co zmniejsza nieprawidłową reakcję immunologiczną u osób z miastenią gravis. W badaniu pacjenci otrzymują ten lek w formie infuzji, a jego skuteczność jest oceniana w połączeniu z stopniowym zmniejszaniem dawek doustnych kortykosteroidów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Prednisone

    lek podawany doustnie w postaci tabletek, stosowany jest w celu stopniowego zmniejszania dawek kortykosteroidów u pacjentów z miastenią. Jest to lek szeroko znany i od lat wykorzystywany w praktyce medycznej, szczególnie w chorobach autoimmunologicznych. Działa poprzez wiązanie się z receptorem glukokortykoidowym, co hamuje reakcje zapalne i osłabia nadmierną aktywność układu odpornościowego. Należy do grupy glukokortykosteroidów.

  • Prednisolone

    podawane doustnie w formie tabletek, używane jest jako alternatywa lub zamiennik prednizonu przy leczeniu miastenii i innych stanów zapalnych. Jest lekiem dobrze udokumentowanym i powszechnie stosowanym w medycynie. Działa podobnie jak prednizon, wiążąc się z receptorem glukokortykoidowym i zmniejszając reakcje immunologiczne. Należy do klasyfikacji glukokortykosteroidów.

  • Ravulizumab

    lek podawany dożylnie jako roztwór do infuzji, stosowany jest w terapii rzadkich chorób układu dopełniacza, w tym w badaniu u pacjentów z ogólną miastenią. Jest to nowoczesny lek zatwierdzony do leczenia niektórych schorzeń krwi i aktualnie badany w literaturze medycznej pod kątem skuteczności w miastenii. Działa, wiążąc się z białkiem C5, co blokuje aktywację układu dopełniacza i ogranicza uszkodzenia nerwowo-mięśniowe. Należy do grupy inhibitorów dopełniacza, będąc monoklonalnym przeciwciałem.

Badane choroby

Miastenia uogólniona - Generalized Myasthenia Gravis jest przewlekłym schorzeniem autoimmunologicznym, w którym układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo‑mięśniowe. Objawia się osłabieniem mięśni, które nasila się przy wysiłku i poprawia po odpoczynku. Najczęściej dotyczy mięśni twarzy, oczu, gardła i kończyn. Osłabienie może postępować stopniowo, w miarę nasilenia reakcji immunologicznej. Choroba może przechodzić przez okresy nasilenia i łagodniejsze fazy, które trwają tygodnie lub miesiące.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522555-26-00Kod protokołuALX-MG-502Planowana liczba uczestników72 osobySponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).