Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie stosowania empasiprubart i efgartigimodu alfa u pacjentów z umiarkowaną lub ciężką postacią miastenii w postaci z przeciwciałami przeciw receptorom acetylocholiny.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na Miastenię rzekomogranulomatous, czyli Myasthenia Gravis. Jest to choroba, która powoduje osłabienie mięśni, w tym mięśni odpowiedzialnych za widzenie, mówienie, przełykanie i oddychanie. W tym konkretnym przypadku analizowana jest postać zwana AChR-Ab seropozytywną uogólnioną miastenią, co oznacza, że w organizmie obecne są specyficzne przeciwciała, które atakują połączenia między nerwami a mięśniami.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych sposobów leczenia. W badaniu wykorzystywane są dwa leki podawane w drodze infuzji dożylnej, czyli poprzez podanie płynu bezpośrednio do żyły. Pierwszym z nich jest efgartigimod alfa, a drugim badany preparat o kodzie ARGX-117, którego substancją czynną jest empasiprubart. Część osób będzie otrzymywać oba te leki jednocześnie, aby sprawdzić, czy połączenie ich przynosi lepsze rezultaty u pacjentów, u których dotychczasowe leczenie nie przyniosło pełnej poprawy.

Przebieg badania polega na monitorowaniu tego, jak organizm reaguje na podawane substancje oraz czy następuje poprawa w codziennym funkcjonowaniu. Podczas trwania obserwacji sprawdzane są parametry zdrowotne, takie jak ciśnienie krwi czy wyniki badań laboratoryjnych, aby upewnić się, że stosowane schematy leczenia są dobrze tolerowane przez organizm.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Podczas badania otrzymywane są dwa rodzaje leków podawanych w formie infuzji dożylnej (leki podawane bezpośrednio do żyły).

    Pierwszym lekiem jest efgartigimod alfa (ARGX-113) w dawce 1200 mg podawany drogą dożylną.

    Drugim lekiem, stosowanym jako terapia uzupełniająca, jest empasiprubart (ARGX-117) podawany w formie infuzji dożylnej.

  2. Krok 2

    Obserwacja i ocena stanu zdrowia

    W trakcie trwania badania monitorowane są parametry życiowe oraz wyniki badań laboratoryjnych.

    Wykonywane jest badanie EEG (elektrokardiogram), który służy do sprawdzenia pracy serca.

    Oceniane są wszelkie zdarzenia niepożądane, czyli niepokojące objawy lub zmiany w stanie zdrowia.

  3. Krok 3

    Ocena wpływu na codzienne funkcjonowanie

    Postępy w leczeniu miastenii rzekomoporaźnej (choroby osłabiającej mięśnie) są mierzone za pomocą specjalnych zestawów pytań dotyczących codziennych czynności (skala mg-adl).

    Ocenia się stopień nasilenia objawów choroby oraz to, czy pacjent osiąga stan minimalnego objawiania się symptomów.

    W części B badania, oceny są przeprowadzane w 4. tygodniu oraz w 18. tygodniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone co najmniej 18 lat lub osiągnąć wiek wymagany przez lokalne prawo do wyrażenia zgody na udział w badaniach.
  • Osoba musi posiadać rozpoznanie miastenii (choroby powodującej osłabienie mięśni), której objawy są zgodne z kryteriami przyjętymi w badaniu.
  • Jeśli pacjent przyjmuje jakiekolwiek leki na miastenię, takie jak sterydy, leki immunosupresyjne (leki obniżające odporność) lub inhibitory acetylocholinoesterazy (leki poprawiające przekaźnictwo między nerwami a mięśniami), dawka tych leków musi być stała i niezmieniona przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi być seropozytywny w kierunku przeciwciał AChR, co oznacza, że w badaniu krwi stwierdzono obecność przeciwciał atakujących receptory acetylocholiny (białka odpowiedzialne za kontakt nerwu z mięśniem).
  • Choroba musi mieć postać uogólnionej miastenii (gMG), a jej stopień zaawansowania musi odpowiadać klasom II, III, IVa lub IVb według skali MGFA (skali oceniającej nasilenie objawów choroby).
  • Pacjent musi posiadać udokumentowane szczepienie przeciwko bakteriom (Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae) wykonane w ciągu ostatnich 5 lat lub wyrazić zgodę na przyjęcie szczepionki co najmniej 14 dni przed podaniem pierwszego leku badanego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Wykrycie innej znanej choroby autoimmunologicznej (sytuacji, w której układ odpornościowy błędnie atakuje własne komórki organizmu) lub innego stanu medycznego, który mógłby utrudnić dokładną ocenę objawów miastenii lub stwarzać zbyt duże ryzyko dla zdrowia.
  • Zdiagnozowanie miastenii w stopniu piątym według skali MGFA (jest to najcięższa postać choroby, w której pacjent może wymagać pomocy oddechowej).
  • Rozpoznanie tocznia rumieniowatego układowego (poważnej choroby autoimmunologicznej, która atakuje różne tkanki i narządy organizmu).
  • Występowanie jakiegokolwiek znanego niedoboru dopełniacza (brak lub niewłaściwe działanie specjalnych białek we krwi, które pomagają układowi odpornościowemu zwalczać infekcje).
  • Przyjmowanie obecnie leków hamujących działanie dopełniacza lub przyjmowanie leków zilucoplan lub eculizumab w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed podaniem pierwszego leku z badania.
  • Przyjmowanie leku ravulizumab w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed podaniem pierwszego leku z badania.
  • Potwierdzona oporność na efgartigimod, co oznacza, że lek ten nie przyniósł znaczącej poprawy w codziennym funkcjonowaniu pacjenta, mierzonej specjalną skalą MG-ADL (narzędzie do oceny, jak bardzo objawy choroby utrudniają codzienne czynności).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Empasiprubart

    to badany lek podawany w formie kroplówki dożylnej, który ma być stosowany jako terapia uzupełniająca w celu poprawy wyników leczenia.

  • Efgartigimod alfa

    to lek podawany w formie kroplówki dożylnej, który stanowi podstawę leczenia w tym badaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Empasiprubart

    Ten lek jest podawany dożylnie w formie skoncentrowanego roztworu przeznaczonego do infuzji. Obecnie znajduje się on w fazie badań klinicznych i jest badany jako nowoczesna terapia wspomagająca w leczeniu miastenii, czyli choroby osłabiającej mięśnie. Mechanizm jego działania polega na precyzyjnym blokowaniu konkretnych białek odpowiedzialnych za nieprawidłowe reakcje układu odpornościowego, co pomaga ograniczyć atakowanie własnych tkanek organizmu. Jest to substancja należąca do grupy przeciwciał monoklonalnych, które celują w specyficzne elementy układu immunologicznego.

  • Efgartigimod alfa

    Lek ten jest podawany pacjentom w formie kroplówki dożylnej i jest już znanym preparatem stosowanym w leczeniu rzadkich chorób autoimmunologicznych, takich jak miastenia. Jego działanie polega na usuwaniu z organizmu szkodliwych przeciwciał, które błędnie atakują połączenia między nerwami a mięśniami, co pozwala na poprawę siły mięśniowej. Substancja ta należy do klasy leków modyfikujących odpowiedź immunologiczną, działając poprzez selektywne ograniczanie poziomu białek wywołujących stan zapalny. Jest to lek sierocy, co oznacza, że został stworzony z myślą o pomocy osobom cierpiącym na bardzo rzadkie schorzenia.

Badane choroby

Miastenia - Jest to choroba układu odpornościowego, w której organizm błędnie atakuje własne połączenia między nerwami a mięśniami. Prowadzi to do osłabienia zdolności mięśni do kontrolowanego ruchu. Objawy zazwyczaj objawiają się jako narastające zmęczenie mięśni podczas aktywności fizycznej. Stan ten może dotyczyć różnych grup mięśniowych, wpływając na widzenie, mowę lub przełykanie. Wraz z upływem czasu objawy mogą stawać się bardziej wyraźne w ciągu dnia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-522492-28-00Kod protokołuARGX-999-2-MG-20001Planowana liczba uczestników70 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).