Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie trametynibu i winblastyny u dzieci i młodych dorosłych z nowo zdiagnozowanym glejakiem niskiego stopnia z dzikim typem genu BRAF

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodych dorosłych z nowo zdiagnozowanym niskozłośliwym guzem mózgu, znanym jako glejak. W szczególności badane są przypadki, w których nie występuje mutacja genu BRAF. Celem badania jest porównanie dwóch metod leczenia: codziennego przyjmowania leku trametinib (znanego również jako Mekinist) oraz cotygodniowego podawania leku winblastyna. Trametinib to lek, który działa jako inhibitor MEK, co oznacza, że blokuje pewne szlaki sygnałowe w komórkach nowotworowych, co może spowolnić ich wzrost. Winblastyna to lek stosowany w chemioterapii, który działa poprzez zakłócanie podziału komórek nowotworowych.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy trametinib jest skuteczniejszy niż winblastyna w leczeniu tego typu glejaków. Uczestnicy badania będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: jedna grupa będzie przyjmować trametinib codziennie, a druga winblastynę raz w tygodniu. Leczenie będzie trwało 18 miesięcy, co odpowiada 72 tygodniom. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym reakcja guza na leczenie oraz ewentualne skutki uboczne. Badanie ma na celu poprawę obecnych standardów leczenia i oczekuje się, że trametinib może przynieść lepsze wyniki w porównaniu do winblastyny.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przypisany do jednej z dwóch grup: grupa eksperymentalna lub grupa kontrolna.

    Grupa eksperymentalna otrzymuje trametinib w postaci tabletek powlekanych do stosowania doustnego codziennie przez 18 miesięcy.

    Grupa kontrolna otrzymuje winblastynę w postaci proszku do sporządzania roztworu do infuzji dożylnej raz w tygodniu przez 18 miesięcy.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Pacjenci w grupie eksperymentalnej przyjmują trametinib codziennie w dawkach 2 mg lub 0,5 mg, w zależności od zaleceń lekarza.

    Pacjenci w grupie kontrolnej otrzymują winblastynę dożylnie raz w tygodniu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta oraz skuteczności leczenia.

    Ocena odpowiedzi na leczenie odbywa się po 24 tygodniach i 72 tygodniach, zgodnie z międzynarodowymi kryteriami RANO.

    Badania obejmują ocenę funkcji wzrokowych, badania obrazowe oraz ocenę jakości życia za pomocą specjalnych kwestionariuszy.

  4. Krok 4

    Zakończenie leczenia

    Po zakończeniu 18-miesięcznego okresu leczenia, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Dalsze monitorowanie obejmuje ocenę przeżycia oraz ewentualne wystąpienie nowych objawów lub progresji choroby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

21 kryteriów

  • Wiek: od 1 miesiąca do 25 lat.
  • Dozwolone lokalizacje guza: nadnamiotowe, wzdłuż drogi wzrokowej, w linii środkowej i w kręgosłupie.
  • Stan zdrowia oceniany w skali Karnofsky'ego lub Lansky'ego musi wynosić co najmniej 50%. To skale oceniające ogólną sprawność pacjenta.
  • Kryteria leczenia pooperacyjnego: ciężkie objawy wzrokowe lub neurologiczne przy diagnozie, pogorszenie tych objawów lub postęp guza widoczny na badaniach obrazowych. Postęp guza oznacza wzrost jego części stałej o więcej niż 25% w porównaniu do wcześniejszych badań MRI przez co najmniej 3 miesiące lub pojawienie się nowych przerzutów.
  • Niemowlęta poniżej roku z guzem w okolicy skrzyżowania nerwów wzrokowych lub podwzgórza będą leczone natychmiast po operacji, niezależnie od rozwoju objawów neurologicznych lub wzrokowych.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu. Muszą również mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia. Chłopcy muszą stosować prezerwatywy i rozważyć antykoncepcję dla partnerki podczas leczenia i przez 4 miesiące po jego zakończeniu.
  • Pacjenci muszą mieć odpowiednią funkcję szpiku kostnego: liczba neutrofili co najmniej 1500/µL, liczba płytek krwi co najmniej 100 000/µL, hemoglobina co najmniej 9,0 g/dl.
  • Pacjenci muszą mieć odpowiednią funkcję wątroby: bilirubina w normie dla wieku, enzymy wątrobowe (ALT, AST) nie przekraczają 2,5 razy normy, fosfataza alkaliczna nie przekracza 4 razy normy, wskaźniki krzepnięcia (INR/PTT) poniżej 1,5 razy normy.
  • Pacjenci muszą mieć odpowiednią funkcję nerek: poziom kreatyniny w normie dla wieku i klirens kreatyniny powyżej 60 ml/min na 1,73 m².
  • Funkcja serca musi być prawidłowa: skorygowany odstęp QT (QTcF) poniżej 480 ms, frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) w normie.
  • Ciśnienie krwi musi być kontrolowane i nie przekraczać 95. percentyla dla wieku, wzrostu i płci pacjenta.
  • Podpisana pisemna zgoda na udział w badaniu od opiekunów prawnych i pacjenta, jeśli jest w stanie zrozumieć wpływ badania klinicznego. Dla pacjentów powyżej 18 lat wymagana jest ich własna zgoda.
  • Pacjenci muszą być chętni i zdolni do uczestnictwa w zaplanowanych wizytach, przestrzegania planu leczenia, wykonywania badań laboratoryjnych i procedur badawczych.
  • Opiekunowie (w przypadku pacjentów poniżej 18 lat) lub pacjent, jeśli ma powyżej 18 lat, muszą być ubezpieczeni zdrowotnie.
  • Pacjent może być pod opieką prawną lub kuratelą. W takim przypadku zgoda jest udzielana przez przedstawiciela prawnego pacjenta.
  • Histologicznie potwierdzony guz typu glioma stopnia 1, mieszane guzy glio-neuronalne lub pleomorficzny ksantoastrocytoma (PXA), potwierdzone przez lokalnego i centralnego patologa.
  • Brak mutacji BRAFv600 potwierdzony metodami immunohistochemicznymi lub molekularnymi.
  • Określenie statusu duplikacji 7q34 lub fuzji KIAA1549-BRAF.
  • Guzy w linii środkowej bez mutacji histonu H3.
  • Rozlane guzy glioma bez mutacji IDH1.
  • Zbieranie świeżo zamrożonych tkanek guza i/lub próbek zatopionych w parafinie do dalszych badań biomarkerów molekularnych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innego rodzaju nowotworu niż glejak stopnia 1 lub mieszane guzy glio-neuronalne lub pleomorficzny ksantoastrocytoma (PXA). Glejak to rodzaj guza mózgu, a pleomorficzny ksantoastrocytoma to rzadki typ guza mózgu.
  • Pacjent nie może mieć mutacji genu BRAF. Gen BRAF jest częścią DNA, który może wpływać na wzrost komórek nowotworowych.
  • Pacjent nie może być w wieku poniżej 2 lat lub powyżej 18 lat.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Trametinib

    Jest to lek podawany doustnie codziennie, który działa jako inhibitor MEK. W badaniu klinicznym jest stosowany w celu leczenia dzieci i młodych dorosłych z nowo zdiagnozowanym glejakiem niskiego stopnia, który nie jest związany z neurofibromatozą typu 1 (NF1) i ma dziki typ genu BRAF. Celem stosowania tego leku jest poprawa skuteczności leczenia w porównaniu do standardowej terapii.

  • Winblastyna

    Jest to lek podawany dożylnie raz w tygodniu, który jest częścią standardowej terapii w leczeniu glejaków niskiego stopnia u dzieci i młodych dorosłych. W badaniu klinicznym winblastyna jest stosowana jako porównanie do nowego leku, aby ocenić, czy nowa terapia jest bardziej skuteczna.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Trametinib

    Trametinib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu niektórych nowotworów, takich jak niskozłośliwe glejaki u dzieci i młodych dorosłych. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych jako alternatywa dla standardowej chemioterapii. Trametinib działa poprzez hamowanie białek MEK, które są częścią szlaku sygnałowego odpowiedzialnego za wzrost komórek nowotworowych. Należy do klasy inhibitorów kinazy MEK.

  • Winblastyna

    Winblastyna jest lekiem podawanym dożylnie, stosowanym w chemioterapii do leczenia różnych rodzajów nowotworów, w tym niskozłośliwych glejaków. Jest to standardowa terapia, która działa poprzez zakłócanie podziału komórek nowotworowych, co prowadzi do zahamowania ich wzrostu. Winblastyna należy do klasy alkaloidów roślinnych, które działają jako inhibitory mitozy.

Badane choroby

Glejaki stopnia 1 i guzy mieszane glio-neuronalne lub pleomorficzny gwiaździak młodzieńczy (PXA) – Są to nowotwory mózgu, które zazwyczaj rozwijają się powoli i mają łagodny charakter. Glejaki stopnia 1 to najniższy stopień złośliwości wśród glejaków, co oznacza, że rosną wolniej i rzadziej dają przerzuty. Guzy mieszane glio-neuronalne zawierają zarówno komórki glejowe, jak i neuronalne, co czyni je unikalnymi w strukturze. Pleomorficzne ksantoastrocytoma (PXA) to rzadki typ glejaka, który często występuje u młodych dorosłych i dzieci, charakteryzujący się pleomorficznymi komórkami i obecnością ksantynowych (żółtych) komórek. Mimo że te guzy są zazwyczaj łagodne, mogą powodować objawy neurologiczne w zależności od ich lokalizacji w mózgu. W miarę postępu mogą prowadzić do wzrostu ciśnienia wewnątrzczaszkowego i innych powikłań neurologicznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508531-30-00Kod protokołu7830Planowana liczba uczestników134 osobySponsorLes Hopitaux Universitaires De Strasbourg

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).