Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie larotrektynibu w leczeniu dzieci z nowo zdiagnozowanym glejakiem wysokiego stopnia z fuzją NTRK

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z nowo zdiagnozowanym glejakiem wysokiego stopnia (HGG), w tym rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIPG), które mają specyficzną zmianę genetyczną zwaną fuzją NTRK. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku larotrektynib w leczeniu tych nowotworów. Larotrektynib to lek, który może być podawany w postaci roztworu doustnego lub kapsułek i jest przeznaczony do stosowania u dzieci. W badaniu oceniane będzie, jak dobrze lek kontroluje chorobę po dwóch cyklach leczenia oraz jak bezpieczne jest jego stosowanie w połączeniu z chemioterapią i po radioterapii.

W badaniu stosowane będą również inne leki chemioterapeutyczne, takie jak cyklofosfamid, metotreksat, karboplatyna, winkrystyna i etopozyd. Leki te są podawane dożylnie i mają na celu wspomaganie leczenia nowotworów. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze te leki działają w połączeniu z larotrektynibem oraz jakie są ich skutki uboczne. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem reakcji na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych.

Przebieg badania obejmuje podawanie larotrektynibu jako monoterapii przez dwa cykle, a następnie w połączeniu z chemioterapią. Po zakończeniu radioterapii, larotrektynib będzie podawany w celu oceny jego bezpieczeństwa. Badanie ma na celu zrozumienie, jak skutecznie leki te mogą kontrolować rozwój nowotworu i jakie są ich potencjalne skutki uboczne. Uczestnicy będą regularnie oceniani, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje pisemną zgodę na udział, którą musi podpisać.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek poniżej 21 lat oraz odpowiednie funkcje organów, aby móc uczestniczyć w badaniu.

  2. Krok 2

    Monoterapia larotrektynibem

    Pacjent rozpoczyna leczenie larotrektynibem, które jest podawane doustnie w formie roztworu lub kapsułki.

    Celem tej fazy jest ocena skuteczności leczenia po dwóch cyklach terapii.

  3. Krok 3

    Terapia skojarzona z chemioterapią

    Po zakończeniu monoterapii, pacjent może rozpocząć terapię skojarzoną, która obejmuje larotrektynib w połączeniu z chemioterapią.

    Chemioterapia może obejmować leki takie jak cyklofosfamid, metotreksat, karboplatyna, winkrystyna i etopozid, które są podawane dożylnie.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa po radioterapii

    Po zakończeniu terapii skojarzonej, pacjent może przejść radioterapię ogniskową.

    Po radioterapii, pacjent kontynuuje przyjmowanie larotrektynibu, a jego bezpieczeństwo jest monitorowane.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena wyników

    Podczas całego badania, pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Ocena wyników obejmuje kontrolę stanu choroby po zakończeniu drugiego cyklu leczenia oraz monitorowanie działań niepożądanych przez 30 dni po zakończeniu leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi mieć nie więcej niż 21 lat w momencie przystąpienia do badania.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję neurologiczną. Osoby z zaburzeniami napadowymi mogą uczestniczyć, jeśli przyjmują leki przeciwdrgawkowe i ich stan jest dobrze kontrolowany.
  • Pacjent oraz jego rodzice lub prawni opiekunowie muszą podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu. W razie potrzeby, zgodnie z wytycznymi instytucji, zostanie uzyskana zgoda pacjenta.
  • Pacjent musi mieć nowo zdiagnozowany wysokiego stopnia glejak (HGG), w tym rozlany glejak pnia mózgu (DIPG), z potwierdzoną obecnością zmiany genetycznej NTRK w laboratorium certyfikowanym przez CLIA/CAP lub równoważnym.
  • Pacjent z rozprzestrzenionym DIPG lub HGG może uczestniczyć tylko wtedy, gdy planowane jest leczenie wyłącznie chemioterapią, bez radioterapii całego kręgosłupa. W przypadku podejrzenia rozprzestrzenienia choroby, lekarze prowadzący muszą wykonać MRI kręgosłupa.
  • Pacjent musi mieć odpowiedni poziom sprawności: Karnofsky ≥ 50% dla osób powyżej 16 lat i Lansky ≥ 50% dla osób do 16 lat. Osoby, które nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku, są uznawane za mobilne.
  • Pacjent nie może wcześniej otrzymywać chemioterapii przeciwnowotworowej. Dopuszcza się wcześniejsze stosowanie kortykosteroidów.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję szpiku kostnego: liczba neutrofili ≥ 1000/mm³, liczba płytek krwi ≥ 100 000/µL (bez transfuzji przez co najmniej 7 dni przed przystąpieniem do badania), hemoglobina > 8 g/dL (można otrzymywać transfuzje).
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję nerek: poziom kreatyniny w normie lub klirens kreatyniny ≥ 70 ml/min/1,73 m².
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję wątroby: całkowity poziom bilirubiny ≤ 2,5 razy powyżej normy, poziom AST/ALT ≤ 2,5 razy powyżej normy.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję płuc: saturacja tlenem > 94% w powietrzu atmosferycznym, jeśli istnieje kliniczna potrzeba określenia (np. duszność w spoczynku).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma nowo zdiagnozowanego glejaka wysokiego stopnia (HGG), w tym rozlanego glejaka pnia mózgu (DIPG).
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma fuzji NTRK, co oznacza specyficzną zmianę genetyczną w komórkach nowotworowych.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku odpowiednim dla badania, które obejmuje dzieci.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przyjąć leku larotrektynib lub nie może być poddany terapii skojarzonej z chemioterapią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przejść terapii po radioterapii ogniskowej, co oznacza leczenie promieniowaniem skierowanym na określony obszar ciała.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Larotrektynib to lek stosowany w leczeniu dzieci z nowo zdiagnozowanym glejakiem wysokiego stopnia, który ma fuzję NTRK. Jego głównym celem jest kontrola choroby, co oznacza osiągnięcie pełnej odpowiedzi, kontynuowanej pełnej odpowiedzi, częściowej odpowiedzi lub stabilizacji choroby po dwóch cyklach monoterapii. Lek ten jest również badany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności, gdy jest podawany w połączeniu z chemioterapią oraz po terapii radiacyjnej.

Co już wiadomo o tej terapii

Larotrektynib – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu dzieci z nowo zdiagnozowanym glejakiem wysokiego stopnia, w tym glejakiem pnia mózgu, z fuzją NTRK. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w połączeniu z chemioterapią oraz po radioterapii. Główne wskazania terapeutyczne obejmują kontrolę choroby poprzez uzyskanie odpowiedzi całkowitej, częściowej lub stabilizacji choroby. Mechanizm działania larotrektynibu polega na blokowaniu receptorów kinazy tropomiozyny (TRK), co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy TRK.

Badane choroby

Nowo zdiagnozowany glejak o wysokim stopniu złośliwości (HGG), w tym rozlany glejak mostu (DIPG) – Glejak o wysokim stopniu złośliwości to agresywny nowotwór mózgu, który szybko rośnie i rozprzestrzenia się w tkance mózgowej. Rozlany glejak mostu (DIPG) to szczególny typ glejaka, który występuje w pniu mózgu, co czyni go trudnym do leczenia. Choroba ta często prowadzi do pogorszenia funkcji neurologicznych, takich jak problemy z równowagą, mową i koordynacją. Objawy mogą się nasilać w miarę postępu choroby, wpływając na codzienne funkcjonowanie pacjenta. Wczesne objawy mogą obejmować bóle głowy, nudności i wymioty, które są wynikiem zwiększonego ciśnienia wewnątrzczaszkowego. Choroba ta jest rzadkością, co utrudnia jej badanie i zrozumienie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508953-16-00Kod protokołuCONNECT1903Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorNationwide Childrens Hospital

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).