Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie stosowania ulixertinibu, tovorafenibu oraz witastyny siarczanu u dzieci z postępującym, nawrotowym lub opornym na leczenie glejakiem o niskim stopniu złośliwości.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na pediatric low-grade glioma, czyli niskoziarnistyak dziecięcy, który jest nowotworem mózgu. Choroba ta dotyczy pacjentów, u których guz się rozwija, powraca po leczeniu lub nie reaguje na dotychczas stosowane metody terapeutyczne. Celem badania jest ustalenie najbardziej obiecujących schematów leczenia przy użyciu pojedynczych leków lub ich połączeń, aby znaleźć optymalną dawkę zapewniającą bezpieczeństwo i skuteczność.

W ramach badania analizowane są różne opcje terapeutyczne. Stosowane mogą być leki takie jak vinblastine sulfate podawany w formie zastrzyku dożylnego, a także leki przyjmowane doustnie w postaci tabletek: ulixertinib oraz tovorafenib. Badanie ma charakter parasolowy, co oznacza, że pacjenci mogą być przydzielani do różnych grup otrzymujących różne kombinacje preparatów w zależności od potrzeb.

Udział w badaniu wiąże się z regularnym przyjmowaniem leków oraz monitorowaniem przebiegu choroby. Podczas procesu leczenia dawkę preparatów może się stopniowo zmieniać, aby sprawdzić, jaka ilość leku jest najlepiej tolerowana przez organizm. Całość procesu obejmuje systematyczne sprawdzanie, jak organizm reaguje na podawane substancje oraz jak zmienia się stan zdrowia pacjenta w czasie.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, proces leczenia będzie oparty na indywidualnym dopasowaniu dawki leku w celu zapewnienia bezpieczeństwa oraz skuteczności.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków

    Podawanie leków może odbywać się za pomocą różnych metod. Stosowane będą leki podawane w formie zastrzyku dożylnego (bezpośrednio do żyły), czyli winblastyny siarczanu, oraz leki w formie tabletek do przyjmowania doustnego, czyli ulixertynibu oraz tovorafenibu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie odpowiedzi na leczenie

    Ocena skuteczności leczenia będzie przeprowadzana co 8 tygodni.

    Badania będą trwały maksymalnie do 12 cykli w celu określenia najlepszej reakcji organizmu na podawane leki.

Kto może wziąć udział w badaniu?

21 kryteriów

  • Pacjent musi być w wieku od 6 do 21 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Choroba musi zostać potwierdzona jako niedźwięczniak o niskim stopniu złośliwości (pLGG), czyli rodzaj guza mózgu, który postępuje, nawraca lub nie reaguje na dotychczasowe leczenie.
  • W badaniu mogą uczestniczyć osoby, które przeszły już pierwszą lub maksymalnie drugą linię leczenia, taką jak chemioterapia (leki niszczące komórki nowotworowe), terapia celowana (leki uderzające w konkretne cechy komórek rakowych) lub radioterapia (leczenie promieniowaniem).
  • Wynik badania genetycznego musi potwierdzić obecność konkretnej zmiany w genach, czyli tzw. mutacji lub fuzji RAF, która aktywuje procesy wzrostu guza.
  • Diagnoza musi być potwierdzona badaniem metylacji DNA, czyli specjalną analizą genetyczną pozwalającą na dokładne określenie typu guza.
  • Choroba musi być mierzalna według określonych kryteriów medycznych (RAPNO-LGG), co pozwala lekarzom śledzić jej wielkość.
  • Pacjenci przyjmujący sterydy (leki przeciwzapalne) muszą przyjmować stałą dawkę przez co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Przewidywana długość życia musi wynosić co najmniej 3 miesiące.
  • Stan ogólny pacjenta musi być odpowiedni, oceniany za pomocą skal Lansky lub Karnofsky'ego (skale te określają, jak bardzo chory pacjent jest w stanie samodzielnie wykonywać codzienne czynności).
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć połykać i zatrzymywać w organizmie leki przyjmowane doustnie.
  • Parametry krwi muszą być w normie, w tym odpowiednia liczba granulocytów (komórki odpornościowe), płytek krwi (odpowiadają za krzepnięcie) oraz hemoglobiny (białko transportujące tlen).
  • Funkcje narządów (wątroby i nerek) muszą być prawidłowe, co sprawdza się poprzez poziomy takich substancji jak bilirubina, enzymy wątrobowe (AST, ALT) oraz kreatynina (wskaźnik pracy nerek).
  • Badanie EKG (elektrokardiogram, czyli zapis pracy serca) musi wykazać prawidłowy czas trwania odcinka QTc, co oznacza, że rytm serca jest stabilny.
  • Powierzchnia ciała pacjenta (BSA) musi wynosić co najmniej 0,9 metra kwadratowego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu na ciążę.
  • Kobiety i mężczyźni aktywni seksualnie muszą stosować odpowiednie metody antykoncepcji (zapobiegania ciąży) podczas trwania badania oraz przez określony czas po jego zakończeniu.
  • Pacjent lub jego opiekun prawny musi mieć zdolność do zrozumienia charakteru badania oraz jego indywidualnych konsekwencji.
  • Brak przeszkód psychologicznych, rodzinnych lub geograficznych, które mogłyby utrudnić przestrzeganie planu badania (regularne wizyty i przyjmowanie leków).
  • Konieczne jest uzyskanie pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu oraz na przetwarzanie danych i próbek biologicznych.
  • Jeśli pacjent jest zapisany do grupy wymagającej biopsji, musi być ona wykonana zgodnie ze standardami medycznymi.
  • W przypadku zapisu krótko po operacji guza, konieczne jest wykonanie rezonansu magnetycznego (MRI) w ciągu 72 godzin od zabiegu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

17 kryteriów

  • Osoby cierpiące na glejaki o wysokim stopniu złośliwości lub guzy, których stopień złośliwości nie jest znany, w tym guzy z konkretnymi zmianami genetycznymi, takimi jak mutacja histonu H3, mutacja izocytrynianu dehydrogenazy (IDH) 1/2 lub wycięcie fragmentu genu CDKN2A/B.
  • Osoby przyjmujące w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia silne leki wpływające na enzymy wątrobowe (CYP2C8, CYP3A4, CYP1A2, CYP2D6), które mogą zmieniać działanie badanego leku, lub leki wpływające na białko BCRP, które ma wąski zakres bezpiecznego stosowania.
  • Stosowanie tradycyjnych leków ziołowych, ponieważ mogą one nieprzewidywalnie wchodzić w reakcje z badanym lekiem i utrudniać ocenę jego bezpieczeństwa.
  • Osoby z historią nadwrażliwości (alergii) na badany lek, leki o podobnej budowie chemicznej lub na jakiekolwiek substancje pomocnicze (składniki, które nie są lekiem, ale pomagają w przygotowaniu tabletki, np. benzamid).
  • Kobiety w trakcie ciąży lub karmienia piersią.
  • Osoby przebywające w instytucji na mocy nakazu prawnego lub urzędowego.
  • Osoby, które są zależne finansowo od sponsora badania, lekarza prowadzącego lub ośrodka badawczego.
  • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych.
  • Osoby, które brały już udział w tym konkretnym badaniu wcześniej.
  • Pacjenci z rozpoznaną lub podejrzewaną chorobą NF-1 (zespół neurofibromatozy typu 1).
  • Osoby z guzami ośrodkowego układu nerwowego lub przerzutami, u których występuje niestabilność neurologiczna (np. niekontrolowane drgawki), mimo stosowania odpowiedniego leczenia.
  • Osoby, u których istnieją przeciwwskazania do przyjmowania leków doustnych lub które cierpią na silne nudności i wymioty, zaburzenia wchłaniania lub przeszły operację usunięcia części jelita cienkiego, co uniemożliwiłoby prawidłowe przyswajanie leku.
  • Osoby z poważną, niekontrolowaną chorobą serca.
  • Osoby, które w ciągu 2 tygodni lub w czasie odpowiadającym 5 okresom półtrwania (czasowi, po którym stężenie leku w organizmie spada o połowę) od podania badanego leku, otrzymywały jakąkolwiek inną terapię przeciwnowotworową (np. chemioterapię lub immunoterapię).
  • Osoby, które w ciągu 12 tygodni przed podaniem badanego leku poddawano się radioterapii (naświetlaniu).
  • Osoby, które były wcześniej leczone lekiem o nazwie ulixertinib.
  • Osoby, które w ciągu 21 dni przed przydziałem do grupy badawczej przeszły poważną operację chirurgiczną niezwiązaną z niską glejakowością, lub u których przewiduje się konieczność takiej operacji w trakcie leczenia. Zabiegi takie jak gastrostomia (założenie otworu do żołądka), wkłucie wewnątrzbrzuszne, biopsja guza czy założenie cewnika do żyły nie są uznawane za poważne operacje, ale wymagają zachowania 48-godzinnej przerwy przed pierwszą dawką leku.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Wiblastyna

    to lek podawany w formie zastrzyku bezpośrednio do żyły, który jest stosowany w celu walki z komórkami nowotworowymi.

  • Uliksertynib

    to lek przyjmowany w formie doustnej (tabletki), który ma za zadanie hamować procesy sprzyjające rozwojowi choroby.

  • Toworafenib

    to lek podawany doustnie w postaci tabletek, który jest stosowany w celu celowanego działania na komórki nowotworowe.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Vinblastine sulfate

    Ten lek stosuje się w formie zastrzyku podawanego bezpośrednio do żyły. Jest to dobrze znany środek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu różnych rodzajów raka. Działa on poprzez blokowanie procesów podziału komórek nowotworowych, co uniemożliwia im dalsze namnażanie się. Lek ten należy do grupy leków cytostatycznych, które niszczą szybko rosnące komórki.

  • Ulixertinib

    Ten lek przyjmuje się w formie doustnej za pomocą tabletek. Obecnie znajduje się on w fazie badań klinicznych, co oznacza, że naukowcy sprawdzają jego skuteczność i bezpieczeństwo. Mechanizm jego działania polega na blokowaniu specyficznych białek wewnątrz komórki, które wysyłają sygnały do wzrostu nowotworu. Jest to substancja należąca do grupy inhibitorów kinaz, czyli leków celujących w konkretne procesy biologiczne.

  • Tovorafenib

    Lek ten podaje się w formie tabletek do połknięcia. Jest to nowoczesny preparat będący przedmiotem intensywnych badań medycznych nad leczeniem nowotworów. Jego zadaniem jest wyłączanie konkretnych sygnałów chemicznych wewnątrz komórek, które napędzają rozwój raka. W klasyfikacji medycznej uznaje się go za inhibitor kinaz, co oznacza, że precyzyjnie uderza w mechanizmy odpowiedzialne za chorobę.

Badane choroby

Glejak o niskim stopniu złośliwości u dzieci - Jest to rodzaj nowotworu złośliwego, który rozwija się w obrębie ośrodkowego układu nerwowego u dzieci. Choroba ta charakteryzuje się powolnym wzrostem komórek nowotworowych. W przebiegu schorzenia może ono przyjmować postać postępującą, nawracającą lub oporną na dotychczasowe działania. Proces chorobowy polega na stopniowym zajmowaniu kolejnych obszarów tkanki mózgowej lub rdzenia kręgowego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-516896-34-00Kod protokołuKiTZ-EPILOGUE-2024Planowana liczba uczestników56 osóbSponsorUniversitaetsklinikum Heidelberg AöR

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).