Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Leczenie ostrej białaczki promielocytowej u dzieci i młodzieży: tretinoina, arsenowy trójtlenek i gemtuzumab ozogamycyny

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy acute promyelocytic leukemia (APL) u dzieci i młodzieży, czyli rodzaju białaczki, w której szpik kostny wytwarza nieprawidłowe komórki krwi. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia opartego na połączeniu ATRA i ATO, a w części przypadków także GO. ATRA to tretinoina, lek podawany doustnie, ATO to arsenic trioxide, lek podawany dożylnie, a GO to gemtuzumab ozogamicin, lek podawany dożylnie.

W zależności od postaci choroby leczenie może obejmować różne leki z tej grupy, w tym cytarabine, methotrexate oraz methylprednisolone acetate lub methylprednisolone sodium succinate, które mogą być podawane do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego. Takie podanie oznacza wstrzyknięcie leku do miejsca, z którego dociera on do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy. Leczenie jest prowadzone etapami i zwykle zaczyna się od początkowej fazy mającej opanować chorobę, a potem obejmuje kolejne cykle leczenia podtrzymującego, aby zmniejszyć ryzyko nawrotu.

W badaniu uczestniczą dzieci i młodzież z nowo rozpoznaną APL. Przebieg obejmuje kilka etapów leczenia i kontrolne badania wykonywane w trakcie terapii, aby sprawdzić stan zdrowia i bezpieczeństwo stosowanych leków. Część pacjentów otrzymuje leczenie standardowego ryzyka, a część leczenie dla wyższego ryzyka, z uwzględnieniem dodatkowego leku GO.

Przebieg badania

"[{\"timeline\":[{\"step\":\"rozpoczęcie udziału w badaniu\",\"step_number\":\"1\",\"details\":[\"Uczestniczysz w badaniu dotyczącym leczenia ostrej białaczki promielocytowej u dzieci i młodzieży, czyli nowotworu krwi. Leczenie jest prowadzone etapami.\",\"W badaniu stosuje się leki podawane doustnie, dożylnie lub dokanałowo. Dokanałowo oznacza podanie leku do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy.\" ]},{\"step\":\"leczenie początkowe\",\"step_number\":\"2\",\"details\":[\"W pierwszym etapie możesz otrzymywać tretinoinę doustnie w dawce 25 mg/m2 raz na dobę. Lek ten ma postać miękkich kapsułek.\",\"W tym samym badaniu możesz otrzymywać także arsenowy trójtlenek w dawce 0,15 mg/kg dożylnie. Dożylnie oznacza podanie do żyły.\",\"Jeżeli leczenie wymaga podania do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy, mogą być stosowane leki dokanałowe: cytarabina w dawce 30 mg, metotreksat w dawce 12 mg oraz metyloprednizolon w dawce 10 mg.\",\"W dokumentacji leków dokanałowych występują różne postacie tych samych substancji, ale dawki pozostają takie same: cytarabina 30 mg, metotreksat 12 mg i metyloprednizolon 10 mg.\" ]},{\"step\":\"leczenie uzupełniające w kolejnych cyklach\",\"step_number\":\"3\",\"details\":[\"Po leczeniu początkowym mogą być prowadzone kolejne cykle leczenia podtrzymującego lub uzupełniającego, zgodnie z planem badania.\",\"W tych etapach mogą ponownie być stosowane te same leki i dawki: tretinoina 25 mg/m2 doustnie raz na dobę, arsenowy trójtlenek 0,15 mg/kg dożylnie, cytarabina 30 mg dokanałowo, metotreksat 12 mg dokanałowo oraz metyloprednizolon 10 mg dokanałowo.\",\"W badaniu wymieniono też gemtuzumab ozogamycyny w dawce 3 mg/m2 dożylnie. Jeżeli zostanie zastosowany, jest podawany przez żyłę.\",\"W opisach leków nie podano dokładnych długości wszystkich etapów ani liczby powtórzeń. Tam, gdzie brak takich danych, czas trwania pozostaje nieokreślony w dostępnych informacjach.\" ]},{\"step\":\"obserwacja odpowiedzi na leczenie\",\"step_number\":\"4\",\"details\":[\"W trakcie udziału oceniana jest odpowiedź na leczenie. Sprawdza się, czy po leczeniu początkowym uzyskano całkowitą remisję krwi, czyli stan, w którym cechy choroby w badaniach krwi ustępują.\",\"Ocenia się także, czy po trzech cyklach konsolidacji uzyskano remisję molekularną, czyli brak wykrywalnych oznak choroby w bardzo czułym badaniu laboratoryjnym.\",\"Monitorowana jest również częstość nawrotu choroby, przeżycie, działania niepożądane oraz potrzeby związane z leczeniem wspomagającym.\",\"W badaniu śledzi się także liczbę dni hospitalizacji podczas terapii.\" ]},{\"step\":\"zakończenie udziału i ocena wyniku po czasie obserwacji\",\"step_number\":\"5\",\"details\":[\"Końcowa ocena obejmuje okres obserwacji do 2 lat od rozpoznania w analizie głównego wyniku badania.\",\"Wynik badania oceniany jest również po 3 latach, aby sprawdzić skuteczność leczenia i bezpieczeństwo stosowanych schematów.\",\"W tej ocenie bierze się pod uwagę brak całkowitej remisji po leczeniu początkowym, brak remisji molekularnej po trzech cyklach konsolidacji, nawrót choroby oraz zgon.\" ]}]}]"

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Nowo rozpoznana ostra białaczka promielocytowa (APL), czyli białaczka wykryta niedawno.
  • Rozpoznanie musi być potwierdzone obecnością genu fuzyjnego PML/RARα, czyli połączonego materiału genetycznego charakterystycznego dla tej choroby.
  • Wiek poniżej 18 lat.
  • Pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych na udział w badaniu.
  • Jeśli dotyczy to pacjentki, ujemny test ciążowy wykonany badaniem beta-HCG, czyli badaniem krwi lub moczu wykrywającym ciążę.
  • Jeśli pacjent może mieć dzieci, musi być gotowy nie zachodzić w ciążę ani nie spłodzić dziecka podczas udziału w badaniu.
  • Osoba taka musi skontaktować się z lekarzem, aby ustalić najlepszy sposób zapobiegania ciąży od chwili włączenia do badania oraz przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoby, u których początkowo rozpoznano APL, ale później okazało się, że nie mają przemieszczenia genowego PML/RARα, muszą zostać wykluczone i leczone według innego schematu.
  • Znaczne problemy z wątrobą, czyli poziom bilirubiny we krwi powyżej 3 mg/dL lub enzymy wątrobowe ALT/AST ponad 5‑krotność normy, wykluczają udział w badaniu.
  • Poziom kreatyniny we krwi ponad dwukrotność normy dla wieku (oznaczający słabe funkcjonowanie nerek) jest kryterium wykluczającym.
  • Poważne zaburzenia rytmu serca lub nieprawidłowości w badaniu EKG, takie jak wrodzony zespół długiego QT, częste szybkie bicie serca w komorach lub przedsionkach, bardzo wolne bicie serca (<50 uderzeń/min), QTc powyżej 450 ms, a także inne problemy sercowe (np. frakcja wyrzutowa lewej komory LV‑FS poniżej 28 % lub frakcja wyrzutowa lewej komory L‑FEV poniżej 50 %) wykluczają uczestnictwo.
  • Neuropatia – uszkodzenie nerwów powodujące mrowienie, drętwienie lub ból – jest kryterium wykluczającym.
  • Jednoczesny aktywny nowotwór (inny nowotwór niż APL) wyklucza pacjenta.
  • Nie kontrolowane, zagrażające życiu infekcje również wykluczają udział w badaniu.
  • Ciąża lub karmienie piersią (kobiety w ciąży lub karmiące) są wykluczające.
  • Pacjenci, którzy już wcześniej otrzymali inne leczenie (np. nie podejrzewano APL lub nie mieli dostępu do leków ATRA i ATO) nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Cytarabina

    lek przeciwnowotworowy podawany do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy. W tym badaniu służy do leczenia i ochrony układu nerwowego przed komórkami białaczkowymi.

  • Metyloprednizolon

    lek steroidowy podawany do płynu mózgowo-rdzeniowego, aby zmniejszyć stan zapalny i ograniczyć działania niepożądane związane z leczeniem podawanym do ośrodkowego układu nerwowego.

  • Metotreksat

    lek przeciwnowotworowy podawany do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy. W badaniu pomaga leczyć białaczkę i chronić układ nerwowy przed jej szerzeniem się.

  • Arsenowy trójtlenek

    lek podawany dożylnie, ważna część leczenia ostrej białaczki promielocytowej. Pomaga niszczyć komórki białaczkowe i jest jednym z głównych leków badanej terapii.

  • Tretinoina

    lek doustny, który pomaga komórkom białaczkowym dojrzewać w prawidłowy sposób. W tym badaniu jest stosowana jako podstawowy element terapii ostrej białaczki promielocytowej.

  • Gemtuzumab ozogamycyna

    lek przeciwnowotworowy podawany dożylnie. W badaniu jest dodawany u części pacjentów z większym ryzykiem choroby, aby lepiej zwalczać komórki białaczkowe.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Cytarabine

    Cytarabine to lek przeciwnowotworowy podawany do kanału kręgowego albo dożylnie w postaci roztworu do wstrzykiwań lub infuzji, zależnie od schematu leczenia. Jest nadal szeroko stosowany w leczeniu białaczek i dobrze opisany w literaturze medycznej, zwłaszcza w chorobach układu krwiotwórczego. Najczęściej używa się go w ostrej białaczce oraz do leczenia i zapobiegania zajęciu układu nerwowego przez komórki nowotworowe. Działa tak, że blokuje tworzenie nowego materiału genetycznego w komórkach, przez co komórki białaczkowe przestają się dzielić i obumierają; należy do leków przeciwnowotworowych z grupy antymetabolitów, a dokładniej analogów pirymidyny.

  • Methylprednisolone acetate

    Methylprednisolone acetate to steryd przeciwzapalny podawany zwykle w postaci zawiesiny do wstrzyknięć, w tym w badaniu także przez podanie do kanału kręgowego. W medycynie jest lekiem dobrze znanym i nadal stosowanym, głównie do zmniejszania stanu zapalnego i obrzęku oraz łagodzenia niektórych działań ubocznych leczenia. W tym rodzaju terapii może wspierać leczenie chorób nowotworowych przez zmniejszenie reakcji zapalnej i podrażnienia układu nerwowego. Działa przez hamowanie wytwarzania substancji wywołujących stan zapalny, a jego klasyfikacja to glikokortykosteroid, czyli lek steroidowy.

  • Methotrexate

    Methotrexate to lek przeciwnowotworowy podawany do kanału kręgowego w postaci roztworu do wstrzykiwań. Jest nadal ważnym i często opisywanym lekiem w medycynie, stosowanym zarówno w nowotworach, jak i w niektórych chorobach zapalnych. Najczęściej używa się go w białaczkach, chłoniakach oraz do ochrony lub leczenia ośrodkowego układu nerwowego w chorobie nowotworowej. Hamuje działanie enzymu potrzebnego komórkom do tworzenia nowych części DNA, przez co komórki nowotworowe mają trudność z wzrostem i podziałem; należy do antymetabolitów, a dokładniej do leków hamujących kwas foliowy.

  • Arsenic trioxide

    Arsenic trioxide to lek podawany dożylnie w postaci koncentratu do infuzji. Współcześnie jest uznanym lekiem przeciwnowotworowym i ma ważne miejsce w medycynie, zwłaszcza w leczeniu ostrej białaczki promielocytowej. Jego główne zastosowanie dotyczy tej właśnie postaci białaczki, często w skojarzeniu z innymi lekami, takimi jak tretinoina. Na poziomie komórkowym uszkadza komórki białaczkowe, uruchamiając ich samounicestwienie i zaburzając procesy potrzebne im do przeżycia; należy do leków przeciwnowotworowych z grupy związków nieorganicznych.

  • Tretinoin

    Tretinoin to lek podawany doustnie w postaci miękkich kapsułek. Jest dobrze znanym lekiem w medycynie, szczególnie w leczeniu ostrej białaczki promielocytowej, a także opisywanym w dermatologii w innych zastosowaniach. W tym badaniu jest używany jako ważna część leczenia APL u dzieci i młodzieży, zwykle razem z innymi lekami przeciwnowotworowymi. Działa przez wiązanie się z białkami sterującymi dojrzewaniem komórek i pomaga niedojrzałym komórkom białaczkowym przekształcić się w bardziej dojrzałe formy, które łatwiej przestają się namnażać; należy do retinoidów, czyli pochodnych witaminy A.

  • Gemtuzumab ozogamicin

    Gemtuzumab ozogamicin to lek podawany dożylnie w postaci infuzji. Jest nadal stosowany i opisywany w leczeniu białaczek, zwłaszcza wybranych przypadków ostrej białaczki szpikowej, w tym ostrej białaczki promielocytowej w terapii skojarzonej. Jego główne zastosowanie obejmuje nowotwory krwi, gdy potrzebne jest precyzyjne działanie na komórki nowotworowe. Jest to przeciwciało, które rozpoznaje określone białko na powierzchni komórek białaczkowych i dostarcza do nich silną substancję niszczącą komórki; należy do leków przeciwnowotworowych zwanych przeciwciałami połączonymi z lekiem.

Badane choroby

Ostra białaczka promielocytowa - Jest to rodzaj białaczki, czyli nowotworu krwi i szpiku kostnego, w którym w organizmie gromadzą się bardzo niedojrzałe komórki krwi zwane promielocytami. Choroba rozwija się, gdy szpik zaczyna wytwarzać zbyt wiele nieprawidłowych komórek zamiast zdrowych krwinek. Z czasem te nieprawidłowe komórki wypierają prawidłowe komórki krwi i zaburzają ich powstawanie. U dzieci i młodzieży może pojawiać się nagle i nasilać się szybko.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-518669-83-00Kod protokołuICC APL Study 02Planowana liczba uczestników99 osóbSponsorAssociazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).