Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie stosowania iadademstatu u dorosłych pacjentów z truly chorobą truly obturacyjną (essential thrombocythemia), u których leczenie hydroxyureą nie przynosi efektów lub jest źle tolerowane.

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na essential thrombocythemia, czyli trombocythemię samoistną. Jest to choroba krwi polegająca na nadmiernej produkcji płytek krwi przez organizm, co może prowadzić do problemów z krzepnięciem. W tym badaniu oceniane jest działanie substancji o nazwie iadademstat, podawanej w formie roztworu do picia. Leczenie jest przeznaczone dla pacjentów, u których dotychczas stosowany lek, hydroxyurea, nie przyniósł oczekiwanych rezultatów lub był źle tolerowany przez organizm.

Celem badania jest sprawdzenie, czy iadademstat skutecznie obniża liczbę płytek krwi u dorosłych osób oraz czy jest bezpieczny dla organizmu. Podczas udziału w badaniu pacjenci będą przyjmować przygotowany lek, a ich stan zdrowia będzie monitorowany pod kątem ewentualnych skutków ubocznych. Proces ten ma na celu ustalenie, czy nowa metoda może pomóc w kontrolowaniu poziomu płytek krwi w organizmie.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Podczas badania otrzymywana jest iadademstat, która jest badanym lekiem podawanym w postaci roztworu do przyjmowania doustnie.

    Celem przyjmowania leku jest obniżenie liczby płytek krwi (komórek odpowiedzialnych za krzepnięcie krwi) do poziomu ≤400x10⁹/L.

  2. Krok 2

    Okres obserwacji i monitorowania

    Leczenie oraz obserwacja trwają przez okres 24 tygodni.

    W tym czasie monitorowane jest bezpieczeństwo oraz tolerancja leku, czyli to, jak organizm reaguje na przyjmowanie preparatu.

    Podczas trwania badania sprawdzana jest obecność zdarzeń niepożądanych, czyli nieplanowanych reakcji organizmu na stosowane leczenie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

15 kryteriów

  • Wiek musi wynosić co najmniej 18 lat.
  • Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w badaniu i być zdolnym do przestrzegania wszystkich zasad, w tym do pobierania krwi oraz szpiku kostnego (pobieranie tkanki z wnętrza kości w celu jej zbadania).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu na ciążę oraz stosować skuteczną antykoncepcję (metody zapobiegania ciąży) od momentu podpisania zgody aż do 4 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki leku.
  • Mężczyźni muszą stosować skuteczną antykoncepcję od początku leczenia do 4 miesięcy po ostatniej dawce leku.
  • Obowiązuje zakaz dawania lub mrożenia komórek jajowych lub plemników w trakcie badania oraz przez 4 miesiące po jego zakończeniu.
  • Pacjenci mogą mieć inne choroby nowotworowe, pod warunkiem że nie wpłyną one na bezpieczeństwo lub ocenę działania badanego leku.
  • Masa ciała musi wynosić co najmniej 50 kg.
  • Potwierdzone musi być rozpoznanie trombocytemii samoistnej (choroba polegająca na nadprodukcji płytek krwi) o wysokim ryzyku, co oznacza wystąpienie zakrzepicy (powstanie skrzepu krwi) w przeszłości lub bycie osobą powyżej 60 roku życia z obecną mutacją genu JAK2.
  • Pacjent musi być osobą, która wcześniej stosowała lek o nazwie hydroksyurea (HU), ale nie tolerowała go lub u której lek nie przyniósł odpowiednich efektów, czyli poziom płytek krwi (komórki odpowiedzialne za krzepnięcie) pozostał zbyt wysoki.
  • Wcześniejsze leczenie musi zostać przerwane na określony czas: 24 godziny dla leków anagrelida lub hydroksyurea, 4 tygodnie dla interferonu oraz 7 dni dla wszystkich innych leków.
  • Przed rozpoczęciem badania poziom płytek krwi musi być wyższy niż 450x10⁹/L, liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek walczących z infekcjami) musi wynosić co najmniej 0,5x10⁹/L, a poziom hemoglobiny (białko w krwi przenoszące tlen) musi wynosić co najmniej 10 g/dL.
  • Liczba blastów (niedojrzałych, nieprawidłowych komórek krwi) w badanej krwi musi być niższa niż 1%.
  • Wynik badania szpiku musi wykazać niski stopień zwłóknienia (bliznowacenia tkanki szpiku), określany jako stopień niższy niż 2.
  • Przewidywana długość życia musi wynosić więcej niż 9 miesięcy.
  • Pacjent musi być w stanie połykać leki przyjmowane doustnie.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

25 kryteriów

  • Konieczność regularnych transfuzji, czyli podawania krwi, rozumiana jako przyjmowanie 2 lub więcej jednostek paczki czerwonych krwinek (komórek przenoszących tlen) miesięcznie przez ponad 3 miesiące lub poziom hemoglobiny (białka w krwi odpowiedzialnego za tlen) poniżej 8g/dL w ciągu ostatnich 8 tygodni.
  • Obecna diagnoza nadciśnienia płucnego, czyli wysokiego ciśnienia w tętnicach płucnych, które wymaga stosowania tlenoterapii (podawania tlenu).
  • Niewydolność serca w stopniu 3 lub 4 według skali NYHA (skala określająca stopień ciężkości objawów niewydolności serca).
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF), czyli miara tego, jak dobrze serce pompuje krew, wynosząca poniżej 45% w badaniu echokardiogramem (USG serca).
  • Wartość mQTcF (wskaźnik czasu przewodzenia impulsów elektrycznych w sercu) przekraczająca 450ms podczas badania kwalifikacyjnego.
  • Niekontrolowana lub nieleczona infekcja wirusem HIV (wirus nosiciel niedoboru odporności) lub wirusami HBV i HCV (wirusowe zapalenia wątroby typu B i C). Pacjenci z HIV leczonym skutecznie i z niewykrywalną ilością wirusa lub z HBV pod kontrolą leków mogą brać udział w badaniu. Osoby po przebyciu HCV muszą być wyleczone lub mieć niewykrywalną ilość wirusa podczas leczenia.
  • Stosowanie zakazanych leków, takich jak leki niszczące komórki, czynniki wzrostu krwi lub leki z grupy MAOI (leki wpływające na gospodarkę neuroprzekaźników), lub planowanie ich użycia. Wymagany jest czas przerwy od tych leków przed badaniem.
  • Znana nadwrażliwość lub nietypowa reakcja alergiczna na leki pokrewne z grupą MAOI.
  • Problemy z układem pokarmowym, które mogą utrudniać wchłanianie leku, takie jak przewlekła biegunka lub przebyta operacja obejścia żołądka.
  • Używanie innych leków badanych przed przystąpieniem do tego badania bez zachowania odpowiedniego okresu przerwy.
  • Brak skuteczności dotychczasowego leczenia lekami z grupy inhibitorów LSD-1 (leki hamujące konkretny enzym) w leczeniu trombocytemii (nadmiernej produkcji płytek krwi).
  • Wynik w skali ECOG (skala oceniająca sprawność pacjenta w codziennych czynnościach) wynoszący 3 lub więcej.
  • Znana uczulenie na lek iadademstat.
  • Stosowanie obecnie narkotyków lub alkoholu.
  • Inne schorzenia, które zdaniem lekarza znacząco zwiększają ryzyko udziału w badaniu (z wyjątkiem stabilnych nowotworów skóry niezwiązanych z czerniakiem).
  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży lub karmienia w trakcie trwania badania.
  • Niezdolność do przestrzegania zasad badania określonych w dokumentacji.
  • Przyjmowanie żywych szczepionek (można stosować szczepionki nieżywą, np. przeciw grypie lub koronawirusowi).
  • Historia splenektomii, czyli operacji usunięcia śledziony.
  • Przeszedł dużą operację w ciągu ostatnich 4 tygodni lub nie doszedł do zdrowia po jej skutkach.
  • Nierozwiązane toksyczności (szkodliwe skutki) po wcześniejszych terapiach.
  • Dowody na zwiększone ryzyko krwawienia, w tym nieprawidłowe wyniki badań krwi takich jak aPTT lub INR (wskaźniki czasu krzepnięcia krwi), historia bardzo niskiej liczby płytek krwi lub znane zaburzenia krzepnięcia (np. hemofilia).
  • Znaczna niewydolność nerek (potwierdzona niskim poziomem GFR – wskaźnika filtracji nerek lub wysokim poziomem kreatyniny) lub niewydolność wątroby (podwyższone poziomy AST, ALT lub bilirubiny – barwnika żółciowego, oraz historia marskości wątroby).
  • Aktywna, niekontrolowana infekcja (bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza) w ciągu 72 godzin przed rozpoczęciem leczenia.
  • Wystąpienie gorączki powyżej 38,5°C w tygodniu poprzedzającym podanie pierwszego leku.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Iadademstat to lek przyjmowany w formie płynu do picia, którego zadaniem jest pomoc w obniżeniu zbyt wysokiego poziomu płytek krwi u osób chorych na skłonność do nadmiernej produkcji tych komórek.

Co już wiadomo o tej terapii

Iadademstat - Ten lek podawany jest doustnie w formie roztworu i jest obecnie badany w ramach testów klinicznych, ponieważ nie jest jeszcze powszechnie stosowany w medycynie. Jest przeznaczony do leczenia osób cierpiących na essential thrombocythemia, czyli chorobę polegającą na nadmiernej produkcji płytek krwi, u których inne leki nie przyniosły efektu. Jako substancja z grupy inhibitorów enzymów, działa on na poziomie komórkowym poprzez blokowanie konkretnych procesów w organizmie, co pomaga kontrolować poziom płytek krwi.

Badane choroby

Nadpłytkowość samoistna - Jest to choroba szpiku kostnego, w której organizm produkuje zbyt dużą liczbę płytek krwi. Proces ten wynika z nieprawidłowego działania komórek macierzystych w szpiku. Z czasem liczba płytek we krwi może stale rosnąć, co wpływa na procesy krzepnięcia. Choroba ma charakter przewlekły i postępuje stopniowo. Nadmierna obecność tych komórek zmienia naturalną równowagę w układzie krwiotwórczym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523864-19-00Kod protokołuCL06-ORY-1001Planowana liczba uczestników36 osóbSponsorOryzon Genomics S.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).