Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie sposobu wchłaniania i wydalania substancji AZ-3102 u zdrowych mężczyzn w kontekście chorób spichrzeniowych lizosomów

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy grupy rzadkich schorzeń znanych jako lizosomalne choroby magazynowania glikosfingolipidów. Są to zaburzenia genetyczne, w których w komórkach organizmu dochodzi do gromadzenia się nieprawidłowych substancji, co może prowadzić do uszkodzenia różnych narządów. Celem badania jest sprawdzenie, w jaki sposób organizm wchłania, przetwarza i usuwa substancję leczniczą o nazwie AZ-3102.

W trakcie badania uczestnicy otrzymają jedną dawkę leku AZ-3102 w formie kapsułki do połknięcia. Naukowcy będą monitorować, jak substancja ta przemieszcza się w organizmie oraz jak szybko jest on z niej usuwany. Proces ten obejmuje badanie farmakokinetyki, czyli sposobu, w jaki lek wchodzi do krwiobiegu, rozprzestrzenia się w ciele i jest eliminowany.

Udział w badaniu wiąże się z regularnym przekazywaniem próbek moczu oraz kału, aby dokładnie zbadać proces wydalania substancji. Dodatkowo będą przeprowadzane badania krwi oraz pomiary EKG, czyli badania aktywności elektrycznej serca, w celu zapewnienia bezpieczeństwa i monitorowania reakcji organizmu na podany preparat.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podanie leku

    Podanie jednej dawki leku badanego w formie kapsułki podawanej drogą doustną.

    Dawka wynosi 9 mg.

  2. Krok 2

    Monitorowanie i badania

    Obserwacja stanu zdrowia oraz monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych, czyli nieprawidłowych reakcji organizmu na podany preparat.

    Przeprowadzanie badań parametrów życiowych (takich jak ciśnienie krwi czy tętno) oraz badania elektrokardiogramu (EKG), który sprawdza pracę serca.

    Wykonywanie badań laboratoryjnych w celu oceny funkcjonowania organizmu.

    Pobieranie próbek osocza (płynnej części krwi), moczu oraz kału w celu zbadania, w jaki sposób organizm wchłania, przetwarza i usuwa substancję z organizmu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi być w stanie i wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz przestrzegać wszystkich jego zasad i ograniczeń.
  • Wyniki testów na obecność substancji psychoaktywnych w moczu muszą być ujemne w momencie kwalifikacji oraz na dzień przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi umieć się porozumiewać z lekarzem prowadzącym badanie oraz rozumieć i stosować się do wymagań projektu.
  • Uczestnikiem może być zdrowy mężczyzna w wieku od 18 do 65 lat w momencie badania kwalifikacyjnego.
  • Mężczyzna posiadający partnerkę zdolną do zajścia w ciążę może wziąć udział w badaniu, jeśli zgodzi się stosować zalecenia dotyczące antykoncepcji (metod zapobiegania ciąży) w trakcie badania oraz do 14 tygodni po opuszczeniu kliniki.
  • Pacjent musi zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania nasienia w trakcie badania oraz przez 14 tygodni po jego zakończeniu.
  • Wyniki badania fizykalnego (ogólnego stanu zdrowia sprawdzonego przez lekarza) nie mogą wykazywać istotnych klinicznie nieprawidłowości.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI), czyli stosunek wagi do wzrostu, musi mieścić się w przedziale od 18,0 do 30,5 kg/m2.
  • Ciśnienie skurczowe (pierwsza, wyższa wartość ciśnienia) musi wynosić od 90 do 140 mmHg, a ciśnienie rozkurczowe (druga, niższa wartość) od 45 do 90 mmHg.
  • Tętno (liczba uderzeń serca na minutę) musi mieścić się w przedziale od 40 do 100 uderzeń na minutę.
  • Wynik badania elektrokardiogramu (EKG), czyli zapisu pracy serca, nie może wykazywać istotnych nieprawidłowości.
  • Wyniki badań krwi (m.in. morfologia, czyli badanie składu krwi, oraz układ krzepnięcia, czyli zdolność krwi do tworzenia skrzepów) oraz badanie ogólne moczu muszą mieścić się w granicach normy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

23 kryteria

  • Udział w innym badaniu, w którym pacjent został poddany działaniu promieniowania jonizującego (rodzaj energii, która może przenikać przez ciało, jak np. w przypadku prześwietleń).
  • Przeszłość medyczna obejmująca przewlekłe choroby skóry, które wymagały regularnej opieki lekarza.
  • Historia nadżerek rogówki (uszkodzeń powierzchni oka), degeneracji (powolnego niszczenia tkanek) lub aktywnego bądź nawracającego zapalenia rogówki.
  • Brak odpowiednich żył w obu rękach do wkłucia dożylnego (podania leku bezpośrednio do krwi przez igłę), na przykład żyły trudne do znalezienia, mające problem z dostępem lub mające tendencję do pękania.
  • Poprzednie przyjmowanie leku, który jest badany w tym badaniu.
  • Stosowanie innego leku badanego (leku, który nie jest jeszcze dopuszczony do obrotu) w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub udział w więcej niż czterech badaniach klinicznych w ciągu ostatniego roku.
  • Historia lub dowody na alkoholizm lub nadużywanie narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat.
  • Spożywanie nadmiernej ilości kofeiny, czyli 800 mg lub więcej dziennie (odpowiada to bardzo dużej liczbie kaw lub napojów energetycznych).
  • Palenie tytoniu w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub brak możliwości zaprzestania palenia na czas trwania badania.
  • Stosowanie jakichkolwiek leków na receptę, leków bez recepty, preparatów ziołowych lub witamin w okresie od 7 do 14 dni przed badaniem (wyjątkiem jest paracetamol, który można przyjąć do momentu przyjęcia do kliniki).
  • Znaczna utrata krwi w ciągu ostatnich 3 miesięcy, utrata osocza (płynna część krwi) w ciągu ostatnich 7 dni lub utrata płytek krwi (elementów odpowiedzialnych za krzepnięcie) w ciągu ostatnich 42 dni.
  • Podatność na promieniowanie w ciągu ostatniego roku, z wyjątkiem zwykłych zdjęć zębów lub klatki piersiowej.
  • Dodatni wynik testów w kierunku zapalenia wątroby (choroba wątroby), chyba że osoba była szczepiona lub choroba została w pełni wyleczona.
  • Dodatni wynik testu na obecność wirusa HIV (wirusa wywołującego osłabienie układu odpornościowego).
  • Jakiekolwiek inne okoliczności, które według lekarza mogą uniemożliwić pełny udział w badaniu lub wpłynąć na wiarygodność wyników.
  • Brak pełnej zdolności prawnej do podejmowania decyzji.
  • Znana nadwrażliwość (alergia) na badany lek lub leki należące do tej samej grupy chemicznej.
  • Wszelkie choroby lub stany po operacjach, które mogą wpływać na to, jak organizm wchłania, rozprzestrzenia, przetwarza lub usuwa lek (operacja usunięcia wyrostka robaczkowego lub przepukliny jest dozwolona, ale operacja usunięcia pęcherzyka żółciowego jest zabroniona).
  • Klirens kreatyniny (wskaźnik pokazujący, jak dobrze nerki filtrują krew) poniżej 90 mL/min.
  • Rzadkie wypróżnianie (średnio mniej niż raz na 2 dni) w ciągu 2 tygodni przed podaniem leku.
  • Niedawna historia nietypowych wypróżnień, takich jak biegunka lub luźne stolce, w ciągu 2 tygodni przed podaniem leku.
  • Historia omdleń, nagłego upadku z powodu utraty przytomności lub niedociśnienia ortostatycznego (nagły spadek ciśnienia przy zmianie pozycji ciała) w ciągu ostatniego roku, jeśli lekarz uzna to za ryzykowne.
  • Historia występowania napadów drgawkowych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AZ-3102 to badany lek podawany doustnie w formie kapsułki, którego celem w tym badaniu jest sprawdzenie, w jaki sposób organizm go wchłania, przetwarza oraz w jaki sposób go usuwa przez układ moczowy i pokarmowy.

Co już wiadomo o tej terapii

AZ-3102 - Ten lek podawany jest doustnie w formie kapsułki i znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności. Substancja ta jest opracowywana jako nowoczesna terapia mająca na celu leczenie rzadkich chorób spichrzeniowych, w których organizm nie radzi sobie z prawidłowym przetwarzaniem tłuszczów komórkowych. Działa ona na poziomie cząsteczkowym poprzez wspieranie procesów metabolicznych wewnątrz komórek, aby zapobiec gromadzeniu się szkodliwych substancji. Jest klasyfikowany jako eksperymentalny lek sierocy, przeznaczony do walki z rzadkimi zaburzeniami metabolicznymi.

Badane choroby

Choroby spichrzeniowe lizosomalne glikosfingolipidów - Są to grupa rzadkich chorób genetycznych, które wynikają z braku lub niewłaściwego działania konkretnych enzymów wewnątrz komórek. Powoduje to gromadzenie się substancji zwanych glikosfingolipidami w lizosomach, czyli małych narządach odpowiedzialnych za oczyszczanie komórek. Z czasem nagromadzone materiały zaburzają prawidłowe funkcjonowanie komórek w różnych częściach ciała. Proces ten może wpływać na układ nerwowy, narządy wewnętrzne oraz inne tkanki. Postęp choroby zależy od rodzaju brakującego enzymu i stopnia jego niedoboru.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-504916-14-00Kod protokołuAZA-001-31-02Planowana liczba uczestników7 osóbSponsorAzafaros B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).