Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Badanie metody podawania terapii genowej AAV2-GDNF oraz gadoterolu u pacjentów z chorobą Parkinsona w celu ulepszenia dostarczania leku do mózgu

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na chorobę Parkinsona. Jest to schorzenie układu nerwowego, które wpływa na ruchność i kontrolę mięśni. Celem badania jest sprawdzenie sposobu podawania terapii genowej o nazwie AB-1005 bezpośrednio do konkretnej części mózgu. Do produkcji tej terapii wykorzystywany jest wektor wirusowy AAV2-GDNF, czyli specjalnie zmodyfikowany, bezpieczny wirus, który służy jako nośnik do dostarczenia substancji leczniczej do komórek.

Podawanie leku odbywa się poprzez wstrzyknięcie preparatu do putamen, czyli części mózgu odpowiedzialnej za kontrolę ruchową. Podczas zabiegu wykorzystuje się specjalny algorytm, który ma zapewnić dokładne rozprzestrzenienie się substancji w tym obszarze. W pierwszym etapie proces ten jest monitorowany za pomocą MRI, czyli rezonansu magnetycznego, który pozwala na obrazowanie wnętrza mózgu w czasie rzeczywistym. Do badania wykorzystywany jest również gadoteridol, czyli kontrast ułatwiający lepszą widoczność struktur mózgowych podczas obrazowania.

Przebieg badania obejmuje dwa etapy. W pierwszym etapie lekarze monitorują podawanie leku za pomocą obrazowania MRI, aby upewnić się, że substancja dociera we właściwe miejsce. Drugi etap skupia się na sprawdzeniu, czy proces ten można przeprowadzić skutecznie przy użyciu standardowych metod chirurgicznych, bez konieczności stałego podglądu obrazem podczas samego wlewu. Całość ma na celu ustalenie najbezpieczniejszej i najbardziej precyzyjnej metody dostarczania leku do mózgu.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podanie leku badanego

    Podczas zabiegu chirurgicznego zostanie podany lek badany o nazwie AAV2-GDNF w formie roztworu do wstrzyknięcia.

    Lek ten jest formą terapii genowej, co oznacza, że ma on za zadanie dostarczyć instrukcje do komórek w celu produkcji białka wspomagającego komórki nerwowe.

    Podanie leku nastąpi drogą podskórną do umieszczonej w mózgu części zwanej putamen (jest to obszar mózgu odpowiedzialny za kontrolę ruchową).

    Dawka leku wyniesie 12000000000000 jednostek.

  2. Krok 2

    Monitorowanie podczas zabiegu

    W pierwszym etapie badania podawanie leku będzie odbywać się pod kontrolą rezonansu magnetycznego (iMRI), który pozwala na bieżąco śledzić proces wewnątrz mózgu.

    W drugim etapie zabieg będzie wykonywany przy użyciu standardowego systemu stereotaktycznego (urządzenia precyzyjnie naprowadzającego narzędzia do konkretnego miejsca w mózgu) bez stałego podglądu rezonansem podczas samego podawania.

    Podczas zabiegu może zostać użyty dodatkowy środek kontrastowy o nazwie prohance, który pomaga w obrazowaniu struktur mózgu podczas badania rezonansem magnetycznym.

  3. Krok 3

    Obserwacja po zabiegu

    Po zakończeniu podawania leku będą przeprowadzane badania neurologiczne i fizykalne, aby ocenić stan zdrowia.

    Będą monitorowane parametry życiowe (takie jak ciśnienie krwi czy tętno) oraz przeprowadzane będą badania laboratoryjne krwi.

    Będą realizowane testy poznawcze, mające na celu ocenę funkcji umysłowych, oraz skale oceny nastroju, aby sprawdzić samopoczucie psychiczne.

    Będą sprawdzane reakcje układu odpornościowego na podany lek.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek uczestnika musi wynosić od 45 do 75 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Od momentu rozpoznania choroby Parkinsona (przewlekłej choroby układu nerwowego wpływającej na ruch) musi minąć więcej niż 10 lat.
  • U pacjenta musi występować bradykinezja, czyli spowolnienie ruchów, oraz przynajmniej jeden z dodatkowych objawów: sztywność mięśni, drżenie spoczynkowe (drżenie rąk lub nóg podczas odpoczynku) lub niestabilność postawy (problemy z utrzymaniem równowagi).
  • Stopień zaawansowania choroby musi odpowiadać etapom III lub IV w skali Hoehn i Yahr, co oznacza znaczną niepełnosprawność, ale zdolność do samodzielnego poruszania się lub przebywania w pozycji stojącej. Ocena ta musi być dokonana w stanie OFF, czyli w momencie, gdy leki nie działają.
  • Wynik w części III specjalnej skali oceniania choroby Parkinsona (MDS-UPDRS Part III), która bada sprawność ruchową, musi być wyższy niż 40 punktów w stanie OFF.
  • Pacjent musi stosować stałą dawkę leków na chorobę Parkinsona przez okres nie dłuższy niż 4 tygodnie przed badaniem.
  • Po podaniu lewodopy (leku stosowanego w leczeniu tej choroby), sprawność ruchowa mierzona skalą MDS-UPDRS Part III musi poprawić się o co najmniej 30%.
  • Pacjent musi stosować się do standardowych zasad dotyczących antykoncepcji (zapobiegania ciąży).
  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział zarówno w procedurze podania leku, jak i w długoterminowej obserwacji po badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Istnienie dowodów na wtórny lub atypowy parkinsonizm, czyli inne rodzaje chorób, które dają objawy podobne do choroby Parkinsona, ale mają inną przyczynę.
  • Stosowanie przewlekłej terapii immunosupresyjnej, czyli długotrwałego przyjmowania leków, które osłabiają układ odpornościowy organizmu.
  • Wcześniejsze poddanie się terapii komórkowej lub genowej.
  • Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (np. krwi), które mogą wpływać na bezpieczeństwo badania.
  • Obecność lub historia psychozy (zaburzenia postrzegania rzeczywistości) lub zaburzeń kontroli impulsów (trudności z powstrzymaniem nagłych reakcji).
  • Obecność nieleczonej lub leczonej w sposób niewystarczający depresji, ocenianej za pomocą specjalnego testu (skala BDI-II).
  • Występowanie myśli samobójczych, ocenianych za pomocą specjalnej skali medycznej (C-SSRS).
  • Istotne klinicznie upośledzenie funkcji poznawczych, czyli problemy z pamięcią, koncentracją lub myśleniem, oceniane testem MoCA.
  • Obecność lub historia nowotworu, z wyjątkiem łagodniejszych typów raka skóry (rak płaskonabłonkowy lub raka podstawnokomórkowego).
  • Przeciwwskazania do wykonania rezonansu magnetycznego (MRI), operacji lub znieczulenia (szczególnie w pozycji leżącej na brzuchu).
  • Stosowanie pomp podających leki (np. żeli do jelit lub apomorfinę podskórnie) w celu łagodzenia objawów choroby Parkinsona.
  • Przebyte wcześniej operacje mózgu, w tym zabieg głębokiej stymulacji mózgu (DBS), polegający na wszczepieniu elektrod do mózgu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AAV2-GDNF to terapia genowa, która polega na podaniu specjalnie zmodyfikowanego, bezpiecznego wirusa bezpośrednio do mózgu. Jego zadaniem jest dostarczenie do komórek instrukcji, które pozwolą organizmowi produkować białko wspierające przetrwanie i funkcjonowanie komórek nerwowych.

Co już wiadomo o tej terapii

  • AAV2-GDNF

    Ten lek eksperymentalny w formie roztworu do wstrzykiwania, który podaje się bezpośrednio do mózgu podczas zabiegu operacyjnego. Obecnie znajduje się on w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze ogólnie dostępny w lecznictwie. Substancja ta ma na celu wspieranie przetrwania i regeneracji komórek nerwowych w chorobie Parkinsona poprzez dostarczanie specjalnego białka wspomagającego wzrost nerwów. Jest klasyfikowany jako terapia genowa wykorzystująca zmodyfikowany, bezpieczny wirus jako nośnik do naprawy komórek.

  • ProHance

    Jest to preparat w postaci roztworu do wstrzykiwania, stosowany jako środek kontrastowy podczas badań obrazowych. Lek ten jest powszechnie stosowany w medycynie do poprawy widoczności struktur wewnątrz ciała podczas rezonansu magnetycznego. Jego działanie polega na przyciąganiu cząsteczek magnetycznych, co pozwala lekarzom lepiej zobaczyć detale tkanek na obrazie urządzenia. W klasyfikacji farmakologicznej zalicza się go do grupy środków kontrastowych wykorzystywanych w diagnostyce obrazowej.

Badane choroby

Choroba Parkinsona - Jest to choroba układu nerwowego, która wynika z postępującego zaniku komórek w mózgu. Proces ten prowadzi do zmniejszenia produkcji substancji odpowiedzialnej za przekazywanie sygnałów między komórkami nerwowymi. W przebiegu choroby pojawiają się stopniowe trudności w kontrolowaniu ruchów ciała. Może to objawiać się drżeniem, sztywnością mięśni oraz spowolnieniem działań fizycznych. Z czasem zmiany te stają się coraz bardziej wyraźne i wpływają na codzienną aktywność.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-522441-21-00Kod protokołuASK-PD5-CS202Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorAskbio Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).