Badanie skuteczności wenetoklaksu i azacytydyny u dorosłych pacjentów z ostrą białaczką szpikową z mutacją NPM1, u których wystąpił nawrót molekularny

Badanie dotyczy ostrej białaczki szpikowej z obecną mutacją genu NPM1. Jest to choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, w której dochodzi do nieprawidłowego namnażania się niedojrzałych komórek krwi w szpiku kostnym. W ramach badania stosowane będą dwa leki: wenetoklaks w postaci tabletek przyjmowanych doustnie oraz azacytydyna podawana w formie zastrzyków podskórnych.

Celem badania jest sprawdzenie skuteczności połączenia tych dwóch leków w zapobieganiu nawrotowi choroby u dorosłych pacjentów, u których wykryto oznaki molekularnego nawrotu lub progresji choroby podczas standardowego leczenia chemioterapią lub w trakcie późniejszej obserwacji. Leczenie jest przewidziane dla pacjentów, którzy znajdują się w pierwszej remisji choroby (okres bez objawów choroby), ale u których wykryto obecność minimalnej choroby resztkowej w szpiku kostnym.

Pacjenci będą otrzymywać kombinację obu leków przez okres do 168 dni. Wenetoklaks będzie podawany w maksymalnej dawce dobowej 400 mg, natomiast azacytydyna w dawce do 75 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała. Podczas badania będzie oceniana skuteczność leczenia poprzez regularne badania szpiku kostnego oraz monitorowanie stanu zdrowia pacjentów.