Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności iptacopanu u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną uogólnioną miastenią rzekomoporaźną (gMG). Jest to schorzenie, które wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie i zmęczenie. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku o nazwie iptacopan w porównaniu z placebo. Iptacopan jest podawany w formie twardych kapsułek żelatynowych.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej iptacopan lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób "podwójnie ślepy", co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Po zakończeniu tej części badania, wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymania iptacopanu w fazie otwartej.

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy iptacopan może pomóc w zmniejszeniu objawów miastenii, ocenianych za pomocą skali aktywności codziennej życia (MG-ADL) po 6 miesiącach leczenia. Badanie będzie również monitorować wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych i innych testach medycznych.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca iptacopan lub grupa otrzymująca placebo. Proces ten jest nazywany randomizacją i jest przeprowadzany w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje jakie leczenie.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje kapsułki doustnie. Kapsułki mogą zawierać iptacopan lub placebo. Dawkowanie, częstotliwość i czas trwania przyjmowania leku są określone przez badaczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany. Obejmuje to ocenę skuteczności leczenia poprzez zmiany w skali Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) po 6 miesiącach (180 dni) leczenia.

    Dodatkowe oceny mogą obejmować zmiany w innych skalach, takich jak Quantitative MG (QMG) i Myasthenia Gravis Composite (MGC), a także monitorowanie jakości życia i występowania działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Faza otwarta

    Po zakończeniu początkowej fazy badania, uczestnik może mieć możliwość kontynuacji leczenia w fazie otwartej, gdzie wszyscy uczestnicy otrzymują iptacopan. Celem tej fazy jest dalsza ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Pacjenci dorośli z uogólnioną miastenią (w wieku 18-75 lat).
  • Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał AChR+ podczas badania przesiewowego.
  • Klasa II-IV uogólnionej miastenii według Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) i prawdopodobnie brak potrzeby użycia respiratora w trakcie badania, według oceny badacza.
  • Potwierdzenie diagnozy uogólnionej miastenii powinno być udokumentowane i poparte co najmniej jednym z trzech testów:
    • Historia nieprawidłowego przewodzenia nerwowo-mięśniowego wykazana przez elektromiografię jednowłóknową lub stymulację nerwu.
    • Historia pozytywnego testu z edrofonium chlorkiem.
    • Pacjent wykazał poprawę objawów miastenii po zastosowaniu doustnych inhibitorów acetylocholinoesterazy, ocenioną przez lekarza prowadzącego.
    • Początkowy wynik w skali MG-ADL wynoszący co najmniej 6, z co najmniej 50% całkowitego wyniku wynikającego z objawów innych niż oczne.
    • Uczestnicy, u których objawy nie są optymalnie kontrolowane przez co najmniej 6 miesięcy za pomocą:
      • tylko jednego NSIST; lub
      • dwóch lub więcej NSIST; lub
      • częstych (przynajmniej co kwartał) plazmaferez, wymiany osocza lub dożylnego podawania immunoglobulin w celu kontrolowania objawów pomimo leczenia sterydami i NSIST; lub
      • jednego z następujących sposobów leczenia uogólnionej miastenii:
        • antagonista FcRN zatwierdzony dla uogólnionej miastenii
        • rytuksymab
        • inne zatwierdzone terapie dla uogólnionej miastenii z wyłączeniem inhibitorów dopełniacza
        • Zgodnie z innymi badaniami nad iptacopanem, uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae. Dodatkowo, uczestnicy będą zaszczepieni przeciwko Haemophilus influenzae, w zależności od lokalnych przepisów i dostępności tej szczepionki w krajach, w których prowadzone jest badanie. Szczepienie zostanie przeprowadzone co najmniej 2 tygodnie przed pierwszym podaniem iptacopanu, obejmując jak najwięcej serotypów. Jeśli leczenie iptacopanem rozpocznie się wcześniej niż 2 tygodnie po szczepieniu, należy rozpocząć profilaktyczne leczenie antybiotykami i kontynuować je do 2 tygodni po szczepieniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby z niekontrolowanymi problemami zdrowotnymi, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub skuteczność leczenia, nie mogą brać udziału.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Iptacopan to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z uogólnioną miastenią (gMG). Lek ten jest testowany w celu sprawdzenia, czy może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby, mierzonej za pomocą skali aktywności życia codziennego w miastenii (MG-ADL) po 6 miesiącach leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Iptacopan – Iptacopan jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie III badań klinicznych. Jest badany pod kątem skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z uogólnioną miastenią (gMG). Głównym celem terapeutycznym jest zmniejszenie objawów miastenii, co ocenia się za pomocą skali MG-ADL. Mechanizm działania iptacopanu polega na hamowaniu białka w układzie dopełniacza, co pomaga zmniejszyć stan zapalny i uszkodzenie mięśni. Klasyfikowany jest jako inhibitor układu dopełniacza.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, prowadząc do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie, opadanie powiek, podwójne widzenie oraz trudności w mówieniu, żuciu i połykaniu. Choroba może wpływać na różne grupy mięśniowe, a nasilenie objawów może się zmieniać w ciągu dnia. Często objawy nasilają się po wysiłku fizycznym i poprawiają się po odpoczynku. Miastenia rzekomoporaźna może dotyczyć osób w różnym wieku, ale najczęściej diagnozowana jest u młodych dorosłych i osób starszych. Choroba jest uważana za rzadką, co oznacza, że dotyka niewielki procent populacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-507064-39-00Kod protokołuCLNP023Q12301Planowana liczba uczestników146 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).