Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i tolerancji leczenia skojarzonego ponatynibem i azacytydyną u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie akceleracji lub przełomu blastycznego

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia przewlekłej białaczki szpikowej w fazie akceleracji lub w przełomie blastycznym. Jest to choroba nowotworowa krwi, w której dochodzi do niekontrolowanego wzrostu niedojrzałych komórek krwi. W ramach badania stosowane jest połączenie dwóch leków: ponatynibu (podawanego doustnie w tabletkach) oraz azacytydyny (podawanej we wstrzyknięciach podskórnych).

Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczne jest połączenie tych dwóch leków w leczeniu zaawansowanych postaci przewlekłej białaczki szpikowej. Leczenie może trwać do 24 miesięcy. Ponatynib jest podawany w dawce do 45 mg dziennie w formie tabletek powlekanych, natomiast azacytydyna jest podawana we wstrzyknięciach w dawce 75 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała przez 7 dni.

W trakcie badania pacjenci będą regularnie poddawani badaniom kontrolnym w celu oceny skuteczności leczenia oraz monitorowania ewentualnych działań niepożądanych. Lekarze będą sprawdzać, jak choroba reaguje na leczenie poprzez badanie krwi i szpiku kostnego. Szczególna uwaga będzie zwrócona na to, czy leczenie pozwala na przywrócenie prawidłowej produkcji komórek krwi i zmniejszenie liczby komórek nowotworowych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz dwa leki: azacytydynę (w formie zastrzyków podskórnych) oraz ponatynib (w formie tabletek powlekanych).

    Przed rozpoczęciem leczenia zostanie wykonane badanie EKG oraz podstawowe badania laboratoryjne.

  2. Krok 2

    Schemat leczenia

    Azacytydyna będzie podawana w formie zastrzyku podskórnego w dawce 25 mg/ml.

    Ponatynib będziesz przyjmować doustnie w postaci tabletek powlekanych w dawce 15 mg lub 30 mg.

    Lekarz określi dokładny harmonogram przyjmowania leków oraz ich dawkowanie.

  3. Krok 3

    Regularne kontrole

    W trakcie badania będą wykonywane regularne badania krwi i szpiku kostnego.

    Lekarz będzie monitorować skuteczność leczenia poprzez ocenę odpowiedzi hematologicznej, cytogenetycznej i molekularnej.

    Wszystkie działania niepożądane będą dokumentowane według skali CTCAE wersja 4.0.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Całkowity czas obserwacji w badaniu wynosi 2 lata.

    W tym czasie będzie oceniane całkowite przeżycie oraz czas bez zdarzeń niepożądanych.

    W przypadku kwalifikacji do przeszczepu szpiku, będziesz nadal obserwowany pod kątem przeżycia i ewentualnych nawrotów choroby.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się po 2 latach od rozpoczęcia leczenia lub wcześniej w przypadku wystąpienia określonych zdarzeń medycznych.

    Planowana data zakończenia całego badania klinicznego to czerwiec 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek powyżej 18 lat
  • Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres udziału w badaniu (dotyczy płodnych kobiet i mężczyzn)
  • Całkowite wyleczenie (stopień ≤1 lub powrót do stanu wyjściowego) z ostrych skutków wcześniejszej terapii przeciwnowotworowej
  • Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu
  • Rozpoznana białaczka szpikowa Philadelphia-dodatnia w fazie kryzysu blastycznego (≥20% blastów w szpiku kostnym i/lub krwi obwodowej lub obecność choroby pozaszpikowej)
  • Stan sprawności według skali ECOG (skala oceny sprawności pacjenta) od 0 do 3
  • Prawidłowa funkcja nerek: poziom kreatyniny w surowicy ≤1,5 × górnej granicy normy
  • Prawidłowa funkcja wątroby:
    • Bilirubina całkowita ≤1,5 × górnej granicy normy
    • Enzymy wątrobowe (ALT i AST) ≤2,5 × górnej granicy normy lub ≤5 × górnej granicy normy jeśli związane z chorobą
    • Prawidłowa funkcja trzustki: lipaza i/lub amylaza ≤1,5 × górnej granicy normy
    • Prawidłowy odstęp QTcF w EKG (badanie pracy serca): ≤450 ms u mężczyzn lub ≤470 ms u kobiet
    • Ujemny test ciążowy przed rozpoczęciem badania (dotyczy kobiet w wieku rozrodczym)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z nadwrażliwością (uczuleniem) na ponatynib lub 5-azacytydynę nie mogą brać udziału
  • Pacjenci z niewydolnością wątroby (zaburzenia funkcjonowania wątroby) są wykluczeni z badania
  • Osoby z ciężką niewydolnością nerek (poważne zaburzenia pracy nerek) nie mogą uczestniczyć
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu
  • Pacjenci z niekontrolowanymi lub poważnymi chorobami współistniejącymi (innymi chorobami występującymi jednocześnie) są wykluczeni
  • Osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni nie mogą brać udziału
  • Pacjenci z zaburzeniami krzepnięcia krwi (problemami z prawidłowym krzepnięciem krwi) są wykluczeni
  • Osoby z aktywnym zakażeniem (trwającą infekcją) nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokim ciśnieniem krwi, które nie reaguje na leczenie) są wykluczeni
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ponatinib to lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu białaczki. Działa poprzez blokowanie specyficznych białek odpowiedzialnych za wzrost komórek nowotworowych. Jest szczególnie skuteczny u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi, które mogą powodować oporność na inne terapie. 5-azacytydyna to lek stosowany w leczeniu chorób krwi i szpiku kostnego. Działa poprzez wpływanie na DNA komórek, pomagając w prawidłowym dojrzewaniu komórek krwi. Jest często stosowany w leczeniu różnych typów białaczki i zespołów mielodysplastycznych. Lek ten może pomóc w kontrolowaniu rozwoju choroby i poprawie produkcji prawidłowych komórek krwi. Połączenie tych dwóch leków jest badane w celu sprawdzenia, czy ich wspólne działanie może być bardziej skuteczne w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej w fazie akceleracji lub w przełomie blastycznym niż stosowanie ich osobno.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Ponatinib

    Doustny lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej w fazie akceleracji lub przełomu blastycznego. Należy do grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej, działając poprzez blokowanie specyficznych białek odpowiedzialnych za niekontrolowany wzrost komórek nowotworowych. Lek jest szczególnie skuteczny u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi, w tym mutacją T315I, która często powoduje oporność na inne terapie.

  • 5-Azacytydyna

    Lek przeciwnowotworowy podawany w formie iniekcji podskórnych lub dożylnych, należący do grupy leków hipometylujących DNA. Stosowany jest w leczeniu zespołów mielodysplastycznych oraz białaczek, działając poprzez modyfikację ekspresji genów w komórkach nowotworowych. Mechanizm działania polega na blokowaniu metylacji DNA, co prowadzi do przywrócenia prawidłowej funkcji genów supresrorowych i hamowania wzrostu komórek nowotworowych.

Badane choroby

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) - Przewlekła białaczka szpikowa to choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, która rozwija się w szpiku kostnym. Charakteryzuje się nadmiernym wytwarzaniem nieprawidłowych komórek białych krwi, głównie granulocytów. Choroba zazwyczaj przebiega w trzech fazach: przewlekłej, akceleracji i kryzy blastycznej. W fazie akceleracji (AP-CML) dochodzi do zwiększenia liczby niedojrzałych komórek białaczkowych w krwi i szpiku. W fazie kryzy blastycznej (MBC-CML) następuje gwałtowny wzrost liczby komórek blastycznych, czyli najbardziej niedojrzałych komórek białaczkowych. W obu tych fazach obserwuje się postępujące zaburzenia w funkcjonowaniu układu krwiotwórczego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516048-24-00Kod protokołuPONAZA_P16/23Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorCentre Hospitalier De Versailles

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).