Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa tocilizumabu w leczeniu ostrego zespołu klatki piersiowej u dzieci i dorosłych z anemią sierpowatokrwinkową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy anemii sierpowatej, choroby genetycznej, która wpływa na kształt czerwonych krwinek, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. Jednym z powikłań tej choroby jest ostry zespół klatki piersiowej, który objawia się gorączką i problemami z oddychaniem. W badaniu oceniana jest skuteczność leku tocilizumab w leczeniu tego zespołu u dzieci i dorosłych z anemią sierpowatą. Tocilizumab to lek podawany dożylnie, który może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego w organizmie.

Celem badania jest sprawdzenie, czy tocilizumab jest skuteczniejszy niż placebo w skróceniu czasu potrzebnego na odstawienie dodatkowego tlenu i wsparcia oddechowego u pacjentów z ostrym zespołem klatki piersiowej. Pacjenci otrzymają jednorazową infuzję dożylną tocilizumabu w dawce zależnej od ich wagi. Badanie obejmuje zarówno dzieci, jak i dorosłych, którzy są hospitalizowani z powodu tego zespołu i wymagają dodatkowego tlenu lub wsparcia oddechowego.

W trakcie badania pacjenci będą monitorowani pod kątem poprawy ich stanu zdrowia, w tym zdolności do samodzielnego oddychania bez potrzeby dodatkowego tlenu. Badanie ma na celu ocenę, jak szybko pacjenci mogą wrócić do normalnego oddychania po podaniu tocilizumabu. Tocilizumab jest porównywany z placebo, aby sprawdzić jego rzeczywistą skuteczność w leczeniu ostrego zespołu klatki piersiowej u pacjentów z anemią sierpowatą.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Pacjent z chorobą sierpowatokrwinkową, który spełnia kryteria włączenia, zostaje przyjęty do badania klinicznego.

    Kryteria włączenia obejmują m.in. wiek powyżej 2 lat, hospitalizację z powodu ostrego zespołu klatki piersiowej oraz konieczność stosowania dodatkowego tlenu lub wsparcia oddechowego.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje tocilizumab w formie pojedynczej infuzji dożylnej.

    Dawkowanie zależy od masy ciała: 8 mg/kg dla pacjentów ważących 30 kg lub więcej (maksymalnie 800 mg) oraz 12 mg/kg dla pacjentów ważących mniej niż 30 kg.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Po podaniu leku pacjent jest monitorowany pod kątem skuteczności leczenia i bezpieczeństwa.

    Celem jest ocena czasu do skutecznego odstawienia zarówno dodatkowego tlenu, jak i wsparcia oddechowego.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Oceniane są wyniki, takie jak czas do uzyskania saturacji tlenowej (SpO2) na poziomie 95% bez dodatkowego tlenu przez 24 godziny oraz oddychanie spontaniczne bez wsparcia oddechowego przez 48 godzin.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent z anemią sierpowatą dowolnego typu (SS, SC, S/β0 i S/β+).
  • Wiek co najmniej 2 lata.
  • Hospitalizacja z powodu ostrego zespołu klatki piersiowej, co oznacza gorączkę i/lub nagłe problemy z oddychaniem oraz nowe zmiany w płucach widoczne na zdjęciu rentgenowskim, ultrasonografii płuc lub tomografii komputerowej.
  • Potrzeba dodatkowego tlenu co najmniej 2 litry na minutę, aby utrzymać poziom tlenu we krwi na poziomie co najmniej 95%, lub potrzeba wsparcia oddechowego (np. specjalne maski lub urządzenia do oddychania) przez mniej niż 48 godzin.
  • Negatywny wynik testu ciążowego dla dziewcząt lub kobiet w wieku rozrodczym (15-50 lat).
  • Dobrowolna, świadoma i pisemna zgoda pacjenta lub jego prawnych przedstawicieli.
  • Posiadanie ubezpieczenia zdrowotnego lub przynależność do systemu zabezpieczenia społecznego.
  • Stosowanie skutecznej antykoncepcji do 6 miesięcy po podaniu leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma anemii sierpowatej. To choroba krwi, w której czerwone krwinki mają nietypowy kształt.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma ostrego zespołu klatki piersiowej. To stan, w którym występują problemy z oddychaniem i ból w klatce piersiowej.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie potrzebuje dodatkowego tlenu lub wspomagania oddychania. To oznacza, że pacjent musi mieć trudności z oddychaniem, które wymagają pomocy.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tocilizumab to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności w leczeniu zespołu ostrej klatki piersiowej u pacjentów z anemią sierpowatą. Lek ten podawany jest w formie pojedynczej infuzji dożylnej. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy tocilizumab może pomóc w szybszym odstawieniu dodatkowego tlenu oraz wsparcia oddechowego u dzieci i dorosłych z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Tocilizumab – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu zespołu ostrej klatki piersiowej u pacjentów z anemią sierpowatą. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych, aby ocenić jego skuteczność w porównaniu z placebo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują skrócenie czasu potrzebnego na odstawienie dodatkowego tlenu i wsparcia oddechowego u pacjentów pediatrycznych i dorosłych. Działa poprzez blokowanie receptorów interleukiny-6, co zmniejsza stan zapalny. Klasyfikowany jest jako lek immunosupresyjny.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przyjmują kształt sierpa zamiast typowego okrągłego. Te zniekształcone krwinki mogą blokować przepływ krwi w naczyniach, co prowadzi do bólu i uszkodzenia tkanek. Choroba ta może powodować epizody ostrego bólu, zwane kryzysami, oraz przewlekłe zmęczenie. Z czasem może prowadzić do powikłań, takich jak uszkodzenie narządów. U pacjentów z tą chorobą może wystąpić zespół ostrej klatki piersiowej, który charakteryzuje się bólem w klatce piersiowej, kaszlem i trudnościami w oddychaniu. Choroba wymaga stałej opieki medycznej i monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505109-17-00Kod protokołuAPHP220797Planowana liczba uczestników130 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).