Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy anemii sierpowatokrwinkowej, która jest chorobą dziedziczną polegającą na nieprawidłowej budowie hemoglobiny, białka znajdującego się w czerwonych krwinkach i odpowiedzialnego za przenoszenie tlenu w organizmie. U osób z tą chorobą czerwone krwinki mają nieprawidłowy, sierpowaty kształt, co prowadzi do ich szybszego rozpadu oraz blokowania przepływu krwi w naczyniach. Objawami choroby mogą być między innymi nawracające epizody silnego bólu zwane przełomami bólowymi, problemy z oddychaniem, uszkodzenia różnych narządów oraz niedokrwistość. W badaniu będą stosowane dwa rodzaje leczenia: preparat DREAM01 oraz w niektórych przypadkach lek imatinib. Preparat DREAM01 to rodzaj terapii genowej, w której komórki macierzyste pobrane od pacjenta są modyfikowane w laboratorium przy użyciu specjalnego wektora wirusowego. Modyfikacja polega na wprowadzeniu prawidłowego genu hemoglobiny oraz dodatkowego elementu genetycznego, który blokuje produkcję wadliwej hemoglobiny. Lek imatinib może być podawany przed głównym leczeniem u niektórych pacjentów w celu zmniejszenia stanu zapalnego w organizmie.
Celem badania jest sprawdzenie, czy przeszczepienie genetycznie zmodyfikowanych komórek macierzystych jest bezpieczne i skuteczne w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej, oraz czy podanie leku imatinib przed głównym leczeniem u pacjentów z nasilonym stanem zapalnym wpływa na wyniki terapii. Badanie ma wykazać, czy taka modyfikacja genetyczna pozwala przywrócić prawidłową produkcję czerwonych krwinek i zmniejszyć objawy choroby. Przebieg badania obejmuje kilka etapów. Najpierw od pacjenta pobiera się komórki macierzyste, które następnie są modyfikowane w laboratorium. W niektórych przypadkach, gdy stwierdzi się nasilony stan zapalny, przed głównym leczeniem może być podawany lek imatinib. Przed podaniem zmodyfikowanych komórek pacjent otrzymuje leki przygotowujące szpik kostny do przyjęcia nowych komórek, co nazywa się kondycjonowaniem. Następnie zmodyfikowane komórki są podawane dożylnie w formie infuzji dożylnej. Po zabiegu pacjenci są obserwowani przez długi czas, aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.
W trakcie obserwacji będzie sprawdzane, jak często występują epizody bólu wymagające hospitalizacji, czy zmniejsza się potrzeba przetoczeń krwi, jaki jest poziom prawidłowej i wadliwej hemoglobiny we krwi, oraz jak funkcjonują różne narządy, które mogą być dotknięte chorobą, takie jak mózg, serce, nerki, wątroba czy płuca. Oceniana będzie również jakość życia pacjentów oraz ich zdolności fizyczne. Badanie będzie trwało kilka lat, aby móc dokładnie ocenić długoterminowe efekty terapii i jej bezpieczeństwo.
To badanie ma 13 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
10 kryteriów
1 kryterium
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Rekrutacja w tokuDołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
to eksperymentalna terapia genowa przeznaczona dla pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową. W tej terapii pobiera się własne komórki macierzyste pacjenta (komórki CD34+), które następnie są modyfikowane genetycznie w laboratorium przy użyciu specjalnego wektora wirusowego. Ten wektor wprowadza do komórek prawidłową wersję genu hemoglobiny oraz dodatkowy element, który blokuje wadliwą hemoglobinę powodującą chorobę. Po modyfikacji komórki są przeszczepiane z powrotem pacjentowi, aby przywrócić prawidłową produkcję czerwonych krwinek.
to lek przeciwzapalny, który może być podany niektórym pacjentom przed główną terapią genową, jeśli wykryje się u nich poważny stan zapalny podczas fazy kwalifikacji do badania.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?
Inne badania w tej chorobie – rozejrzyj się, zanim podejmiesz decyzję
Badanie bezpieczeństwa i działania etawopiwabu u dzieci z anemią sierpowatokrwinkową
FrancjaBadanie porównujące morfiny z lidokainą w leczeniu bólu podczas kryzysu niedokrwiennego u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową
BelgiaBadanie lidokainy w leczeniu bólu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową podczas kryzysu naczyniowo-zatorowego
FrancjaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa rilzabrutinibu u pacjentów w wieku 10-65 lat z anemią sierpowatą
BelgiaBadanie nad BMS-986470 u zdrowych ochotników i pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową
FrancjaBadanie skuteczności etavopivatu u młodzieży i dorosłych z anemią sierpowatokrwinkową
BelgiaOpowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
