Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad BMS-986470 u zdrowych ochotników i pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To jest badanie kliniczne dotyczące leku BMS-986470 u osób z chorobą sierpowatokrwinkową. Choroba sierpowatokrwinkowa jest dziedziczną chorobą krwi, w której czerwone krwinki mają nieprawidłowy kształt przypominający sierp zamiast normalnego okrągłego kształtu. Te zniekształcone krwinki mogą blokować przepływ krwi w naczyniach krwionośnych, powodując ból i uszkodzenia narządów. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek BMS-986470 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów, a także znalezienie odpowiedniej dawki do dalszych badań.

Badanie będzie przeprowadzane w dwóch fazach i będzie obejmowało zarówno zdrowe osoby, jak i pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową. Uczestnicy będą losowo przydzielani do grup, które otrzymają albo badany lek w różnych dawkach, albo placebo. Podczas badania lekarze będą monitorować bezpieczeństwo leku, sprawdzać jak organizm go przetwarza oraz obserwować czy występują jakiekolwiek działania niepożądane. Będą również badać poziomy różnych rodzajów hemoglobiny we krwi, która jest białkiem przenoszącym tlen w czerwonych krwinkach.

W trakcie badania będą sprawdzane inne wskaźniki związane z chorobą sierpowatokrwinkową, aby ocenić czy lek może przynosić korzyści pacjentom. Lekarze będą regularnie badać uczestników i zbierać informacje o ich stanie zdrowia, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny i aby lepiej zrozumieć jego działanie. Badanie ma charakter kontrolowany, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo, do momentu zakończenia badania.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja i randomizacja

    Po spełnieniu wszystkich kryteriów uczestnictwa zostaniesz zakwalifikowany do badania.

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z grup badawczych - otrzymasz albo BMS-986470 albo placebo (tabletki bez substancji czynnej).

    Ani ty, ani lekarze prowadzący badanie nie będziecie wiedzieli, którą substancję otrzymujesz - jest to badanie zaślepione.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku badanego

    Otrzymasz tabletki powlekane zawierające BMS-986470 lub placebo.

    Tabletki będziesz przyjmować zgodnie z ustalonym harmonogramem dawkowania.

    Dokładna dawka będzie zależała od grupy, do której zostaniesz przydzielony - badanie sprawdza różne dawki, aby znaleźć najlepszą.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Będziesz regularnie uczestniczył w wizytach kontrolnych w ośrodku badawczym.

    Podczas każdej wizyty lekarz sprawdzi twoje samopoczucie i zapyta o ewentualne działania niepożądane (skutki uboczne).

    Zostaniesz poproszony o dokładne opisanie wszelkich objawów, które odczuwasz.

  4. Krok 4

    Pobieranie krwi do badań

    Regularnie będą pobierane próbki twojej krwi do analiz laboratoryjnych.

    Badania obejmą sprawdzenie poziomu hemoglobiny (białka przenoszącego tlen w krwi) - szczególnie hemoglobiny płodowej i hemoglobiny sierpowatej.

    Sprawdzone zostaną również inne wskaźniki związane z chorobą sierpowatokrwinkową, takie jak liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek), płytek krwi i retykulocytów (młode czerwone krwinki).

  5. Krok 5

    Monitorowanie stężenia leku

    Badane będzie, jak twój organizm przetwarza lek badany - ile go wchłania i jak szybko go usuwa.

    Te informacje pomogą lekarzom zrozumieć, jak lek działa w twoim organizmie.

  6. Krok 6

    Ocena skuteczności leczenia

    Lekarze będą sprawdzać, czy lek wpływa na objawy twojej choroby sierpowatokrwinkowej.

    Szczególną uwagę zwrócą na częstość występowania kryzów naczyniowo-okluzyjnych (epizody silnego bólu spowodowane zatykaniem naczyń krwionośnych przez sierpowate krwinki).

    Monitorowane będą również inne markery związane z twoją chorobą, aby ocenić, czy następuje poprawa.

  7. Krok 7

    Ciągłe monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania twoje zdrowie będzie dokładnie monitorowane.

    Wszystkie działania niepożądane będą rejestrowane, włączając w to poważne działania niepożądane i te, które mogą wymagać przerwania leczenia.

    Jeśli wystąpią niepokojące objawy, lekarz może zdecydować o przerwaniu twojego udziału w badaniu.

  8. Krok 8

    Zakończenie leczenia

    Po zakończeniu okresu przyjmowania leku badanego będziesz nadal obserwowany przez lekarzy.

    Końcowe badania sprawdzą długoterminowe efekty leczenia i bezpieczeństwo.

    Na podstawie wyników ze wszystkich uczestników badania lekarze określą zalecaną dawkę do fazy 2 dla przyszłych badań.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 18 lat
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę choroby sierpowatokrwinkowej (choroba, w której czerwone krwinki mają nieprawidłowy kształt) z określonym typem genetycznym: HbSS, HbSβ0-thal lub HbSβ+-thal
  • Uczestnik musi mieć co najmniej 4 kryzys bólowe naczyniowo-zamykające (epizody silnego bólu spowodowanego blokadą naczyń krwionośnych przez nieprawidłowe krwinki) w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub co najmniej 2 takie kryzysy w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Uczestnik nie może odpowiadać na zatwierdzone leczenie choroby sierpowatokrwinkowej, nie może tolerować takiego leczenia lub nie kwalifikuje się do niego
  • Uczestnik musi mieć określone wartości w badaniach krwi:
  • Hemoglobina (białko przenoszące tlen w krwi) między 5,5 a 12 g/dL u mężczyzn lub między 5,5 a 10,6 g/dL u kobiet
  • Bezwzględna liczba neutrofili (typ białych krwinek walczących z infekcjami) co najmniej 1500 na mikrolitr
  • Płytki krwi (komórki pomagające w krzepnięciu krwi) co najmniej 100 tysięcy na mikrolitr
  • Bezwzględna liczba retikulocytów (młode czerwone krwinki) powyżej 100 tysięcy na mikrolitr lub powyżej 50 tysięcy na mikrolitr, jeśli uczestnik przyjmuje hydroksymocznik (lek stosowany w leczeniu choroby sierpowatokrwinkowej)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią - badanie może wpływać na rozwój dziecka lub przedostawać się do mleka matki
  • Osoby z ostrym kryzysem sierpowatokrwinkowym w ciągu ostatnich 14 dni - nagły epizod silnego bólu wymagający leczenia szpitalnego
  • Pacjenci z poważnymi problemami z wątrobą lub nerkami - organy te muszą prawidłowo funkcjonować, aby bezpiecznie przetwarzać lek
  • Osoby z aktywną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami - organizm musi być zdrowy przed rozpoczęciem badania
  • Pacjenci przyjmujący hydroksymocznik przez mniej niż 3 miesiące - lek używany do leczenia choroby sierpowatej, który musi być stabilnie przyjmowany
  • Osoby z nietypową hemoglobinopatią - zaburzenia dotyczące białka przenoszącego tlen we krwi, inne niż choroba sierpowata
  • Pacjenci z przeszczepem szpiku kostnego w wywiadzie - procedura medyczna polegająca na zastąpieniu uszkodzonego szpiku kostnego zdrowym
  • Osoby z poważnymi problemami sercowymi w ciągu ostatnich 6 miesięcy - zawał serca, niestabilna dławica piersiowa lub niewydolność serca
  • Pacjenci z hemolizą wymagającą transfuzji krwi w ciągu ostatnich 30 dni - niszczenie czerwonych krwinek prowadzące do konieczności przetoczenia krwi
  • Osoby z aktywnym nowotworem lub leczeniem przeciwnowotworowym w ciągu ostatnich 2 lat
  • Pacjenci z problemami z krzepnięciem krwi lub przyjmujący leki przeciwzakrzepowe
  • Osoby z niekontroleowanym wysokim ciśnieniem krwi
  • Pacjenci z upośledzeniem układu odpornościowego - osłabiona zdolność organizmu do walki z infekcjami
  • Osoby przyjmujące leki wpływające na badany preparat w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z problemami psychicznymi uniemożliwiającymi zrozumienie badania i wyrażenie świadomej zgody
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BMS-986470 to eksperymentalna terapia badana w tym badaniu klinicznym. Jest to nowy lek, który jest testowany po raz pierwszy u ludzi. Badacze sprawdzają, czy ten lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z anemią sierpowatą, która jest genetyczną chorobą krwi powodującą nieprawidłowy kształt czerwonych krwinek. Celem tego leku jest potencjalne leczenie objawów anemii sierpowatej. Naukowcy badają również, jak organizm przetwarza ten lek i jaka dawka może być najbardziej skuteczna dla przyszłych badań.

Co już wiadomo o tej terapii

BMS-986470 – BMS-986470 to eksperymentalny lek doustny znajdujący się obecnie w pierwszej fazie badań klinicznych, który jest testowany jako potencjalne leczenie choroby sierpowatokrwinkowej. Mechanizm działania tego leku polega na blokowaniu białka zwanego P-selektyną, które odpowiada za przyklejanie się czerwonych krwinek do ścian naczyń krwionośnych, co jest główną przyczyną bolesnych kryzysów u pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową. Lek należy do grupy antagonistów P-selektyny i ma na celu zmniejszenie częstotliwości i nasilenia epizodów bólowych poprzez zapobieganie zatykaniu się małych naczyń krwionośnych przez zniekształcone czerwone krwinki. Obecnie BMS-986470 jest badany pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji oraz wstępnej skuteczności u zdrowych ochotników i pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową w celu określenia optymalnej dawki do dalszych badań.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Choroba genetyczna spowodowana mutacją w genie kodującym hemoglobinę, która powoduje zmianę kształtu czerwonych krwinek z normalnego okrągłego na sierpowaty. Zmutowana hemoglobinaS sprawia, że krwinki czerwone stają się sztywne i mogą blokować przepływ krwi w małych naczyniach krwionośnych. Choroba charakteryzuje się okresowymi napadami bólu, które mogą występować w różnych częściach ciała, szczególnie w kościach, stawach i narządach wewnętrznych. Sierpowate krwinki są bardziej kruche niż normalne i łatwiej ulegają zniszczeniu, co prowadzi do niedokrwistości. Choroba może powodować uszkodzenie różnych narządów na skutek niedotlenienia spowodowanego zablokowanym przepływem krwi. Objawy mogą pojawiać się już w dzieciństwie i nasilać wraz z wiekiem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-510283-12-00Kod protokołuCA230-1019Planowana liczba uczestników38 osóbSponsorBristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).