Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i działania etawopiwabu u dzieci z anemią sierpowatokrwinkową

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby sierpowatokrwinkowej, która jest dziedzicznym schorzeniem krwi powodującym nieprawidłowy kształt czerwonych krwinek. W badaniu będzie stosowany lek etavopivat, który jest dostępny w postaci granulatu do przyjmowania doustnie. Lek ten został oznaczony jako produkt sierocy, co oznacza że jest przeznaczony do leczenia rzadkich chorób.

Celem badania jest ocena sposobu, w jaki organizm dzieci przetwarza lek etavopivat, a także sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez młodych pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową. Badanie obejmie dzieci w różnym wieku, od niemowląt powyżej sześciu miesięcy do młodzieży poniżej osiemnastu lat, które zostaną podzielone na grupy według wieku. Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać badany lek przez dwadzieścia cztery tygodnie w ramach podstawowego okresu leczenia, a następnie będą mieli możliwość kontynuowania przyjmowania leku w okresie przedłużonym.

Podczas badania będą obserwowane działania niepożądane oraz oceniana bezpieczeństwo stosowania leku. Badacze będą również sprawdzać, czy lek wpływa na poziom hemoglobiny, która jest białkiem odpowiedzialnym za przenoszenie tlenu we krwi, oraz czy zmniejsza liczbę epizodów bólowych związanych z chorobą, zwanych kryzysami bólowymi. U uczestników badania będzie także oceniane zmęczenie oraz, u dzieci powyżej dwóch lat, przepływ krwi w naczyniach mózgowych za pomocą badania ultrasonograficznego. Pacjenci mogą uczestniczyć w badaniu, jeśli już przyjmują inne leki na chorobę sierpowatokrwinkową, takie jak hydroksymocznik, crizanlizumab lub L-glutamina, pod warunkiem że dawki tych leków są stabilne przez odpowiedni okres czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia badanym preparatem

    Rozpoczniesz przyjmowanie leku etavopivat w formie granulek do podawania doustnego.

    Lek będziesz przyjmować przez 24 tygodnie, co stanowi podstawowy okres leczenia.

    Dokładna dawka leku zostanie dostosowana indywidualnie do Twojego wieku i stanu zdrowia.

  2. Krok 2

    Badania krwi i ocena farmakokinetyki

    W trakcie badania będą pobierane próbki krwi w celu oceny, jak Twój organizm przetwarza lek (farmakokinetyka).

    Badania obejmą pomiar maksymalnego stężenia leku we krwi oraz czasu utrzymywania się leku w organizmie.

    Oceniane będzie zarówno stężenie po pojedynczej dawce, jak i stężenie w stanie równowagi podczas regularnego przyjmowania leku.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne i badania

    W 12. tygodniu leczenia zostanie wykonane badanie poziomu hemoglobiny (białka przenoszącego tlen we krwi).

    W 24. tygodniu leczenia ponownie zostanie oceniony poziom hemoglobiny.

    Jeśli masz więcej niż 2 lata, może zostać wykonane badanie ultrasonograficzne przepływu krwi w mózgu (TCD), które ocenia prędkość przepływu krwi w tętnicach mózgowych.

    Jeśli masz od 5 do 18 lat, zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego uczucia zmęczenia.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres 24 tygodni będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

    Będzie oceniana liczba epizodów bólowych związanych z chorobą (VOC - epizody zakrzepowo-niedokrwienne), które mogą wystąpić podczas leczenia.

    Lekarz będzie sprawdzał, czy konieczne jest przerwanie leczenia, zmniejszenie dawki lub inne modyfikacje terapii.

  5. Krok 5

    Możliwość przedłużenia leczenia

    Po zakończeniu 24-tygodniowego podstawowego okresu leczenia możesz kwalifikować się do okresu przedłużonego.

    W okresie przedłużonym będziesz kontynuować przyjmowanie leku etavopivat.

    Nadal będą prowadzone regularne badania kontrolne i monitorowanie bezpieczeństwa.

  6. Krok 6

    Kontynuacja dotychczasowego leczenia

    Jeśli przed rozpoczęciem badania przyjmowałeś hydroksymocznik, będziesz kontynuować jego przyjmowanie w tej samej dawce przez cały okres badania.

    Jeśli przyjmowałeś crizanlizumab lub L-glutaminę przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem, będziesz kontynuować to leczenie w niezmienionej dawce.

    Lekarz nie będzie planował zmian w dawkowaniu tych leków podczas Twojego udziału w badaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Rodzic, opiekun prawny lub przedstawiciel prawny pacjenta musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, a pacjent musi wyrazić zgodę odpowiednią do swojego wieku
  • Wiek powyżej 6 miesięcy i poniżej 18 lat w momencie włączenia do badania
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę choroby sierpowatokrwinkowej (jest to choroba krwi, w której czerwone krwinki mają nieprawidłowy kształt) na podstawie wcześniejszych badań laboratoryjnych
  • Hemoglobina (białko w czerwonych krwinkach przenoszące tlen) musi wynosić od 5,5 do poniżej 10,5 g/dL
  • Pacjent musi mieć ciężką postać choroby sierpowatokrwinkowej, co oznacza co najmniej jeden z następujących warunków: od 2 do 15 epizodów udokumentowanych kryzysów bólowych w ciągu ostatnich 12 miesięcy, hospitalizacja z powodu jakiegokolwiek powikłania choroby w ciągu ostatnich 12 miesięcy, białkomocz (obecność białka w moczu) wskazujący na wczesną chorobę nerek, lub historia warunkowego wyniku badania TCD (badanie przepływu krwi w mózgu) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Jeśli pacjent przyjmuje lek hydroksymocznik, dawka musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem badania, bez konieczności zmiany dawki podczas badania
  • Pacjenci przyjmujący leki krizanlizumab lub L-glutaminę mogą być zakwalifikowani, jeśli przyjmują stabilną dawkę od co najmniej 12 miesięcy
  • Pacjentki, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować odpowiednie metody antykoncepcji i zgodzić się nie oddawać komórek jajowych od rozpoczęcia badania do 90 dni po ostatniej dawce leku, a pacjenci płci męskiej muszą stosować odpowiednie metody antykoncepcji i zgodzić się nie oddawać nasienia przez ten sam okres

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych danych dotyczących tego badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Etavopivat to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest to lek przeznaczony dla dzieci chorych na anemię sierpowatokrwinkową. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm dziecka przetwarza ten lek i jak długo pozostaje on w organizmie. Lek ten jest również oceniany pod kątem bezpieczeństwa stosowania u młodych pacjentów przez okres 24 tygodni leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Etavopivat – Etavopivat to lek w fazie badań klinicznych, przeznaczony do leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, podawany w formie doustnej. Substancja ta działa jako aktywator enzymu kinazy pirogronianowej w czerwonych krwinkach, co prowadzi do poprawy ich metabolizmu energetycznego i zmniejszenia procesu sierpowacenia komórek. Mechanizm działania polega na zwiększeniu produkcji ATP w erytrocytach, co stabilizuje hemoglobinę i zapobiega jej nieprawidłowemu kształtowaniu się. Lek jest obecnie testowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów pediatrycznych z chorobą sierpowatokrwinkową.

Badane choroby

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Choroba dziedziczna, w której czerwone krwinki przyjmują nieprawidłowy, sierpowaty kształt zamiast normalnego okrągłego. Zmienione krwinki są sztywne i mogą blokować przepływ krwi w naczyniach krwionośnych, powodując epizody bólu zwane kryzysami naczyniowo-niedokrwiennymi. Nieprawidłowe krwinki są również bardziej podatne na rozpad, co prowadzi do niedokrwistości, czyli niedoboru czerwonych krwinek w organizmie. Choroba objawia się między innymi przewlekłym zmęczeniem, bólami oraz zwiększoną podatnością na infekcje. Zablokowanie przepływu krwi może uszkadzać różne narządy w organizmie na przestrzeni czasu. Jest to choroba rzadka, która występuje od urodzenia i towarzyszy pacjentowi przez całe życie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2024-519881-32-00Kod protokołu4202-HEM-202Planowana liczba uczestników95 osóbSponsorNovo Nordisk A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).