Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa SYNB1934 u pacjentów z fenyloketonurią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z fenyloketonurią (PKU), czyli chorobą genetyczną, która wpływa na zdolność organizmu do przetwarzania aminokwasu zwanego fenyloalaniną. Wysoki poziom fenyloalaniny we krwi może prowadzić do problemów zdrowotnych, w tym uszkodzenia mózgu. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku o nazwie SYNB1934v1. Lek ten zawiera zmodyfikowane bakterie Escherichia coli, które pomagają w obniżeniu poziomu fenyloalaniny we krwi.

W badaniu uczestnicy będą przyjmować SYNB1934v1 w formie proszku do sporządzania zawiesiny doustnej. Dodatkowo, niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, czyli substancję nieaktywną, która wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnych składników. W trakcie badania uczestnicy będą również przyjmować inne leki, takie jak ondansetron (lek przeciwwymiotny) i esomeprazol (lek zmniejszający wydzielanie kwasu żołądkowego), aby ocenić ich wpływ na leczenie.

Badanie składa się z kilku etapów, w tym okresu otwartego, w którym wszyscy uczestnicy otrzymują SYNB1934v1, oraz okresu, w którym część uczestników zostanie losowo przydzielona do grupy otrzymującej lek lub placebo. Celem jest ocena, jak dobrze SYNB1934v1 działa w porównaniu do placebo oraz jak bezpieczny jest dla pacjentów. Badanie potrwa maksymalnie 41 dni dla każdego uczestnika, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy SYNB1934v1 może być skutecznym leczeniem dla osób z fenyloketonurią.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie kliniczne rozpoczyna się od fazy otwartej, w której uczestnik przyjmuje lek SYNB1934v1. Celem tej fazy jest ocena zmiany poziomu fenyloalaniny we krwi.

    Lek jest podawany doustnie w formie proszku do zawiesiny. Dawkowanie jest indywidualnie dostosowywane w zależności od wyników badań krwi.

  2. Krok 2

    Okres randomizowanego wycofania

    Po zakończeniu fazy otwartej uczestnik przechodzi do okresu randomizowanego wycofania. W tej fazie ocenia się skuteczność leku SYNB1934v1 w porównaniu z placebo.

    Uczestnik może być losowo przydzielony do grupy otrzymującej lek lub placebo. Celem jest ocena zmiany poziomu fenyloalaniny we krwi po 4 tygodniach.

  3. Krok 3

    Przedłużenie otwartego badania

    Po zakończeniu okresu randomizowanego wycofania uczestnik może kontynuować udział w badaniu w fazie przedłużenia otwartego.

    Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku SYNB1934v1 przy długotrwałym stosowaniu.

  4. Krok 4

    Podawanie dodatkowych leków

    W trakcie badania mogą być podawane dodatkowe leki, takie jak ondansetron i esomeprazole, w formie proszku do zawiesiny doustnej, w celu zarządzania objawami ubocznymi lub innymi potrzebami zdrowotnymi.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania regularnie monitorowane są poziomy fenyloalaniny we krwi oraz inne parametry zdrowotne, takie jak wyniki badań laboratoryjnych i pomiary parametrów życiowych.

    Celem jest zapewnienie bezpieczeństwa uczestnika oraz ocena skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat. Osoby w wieku od 12 do 17 lat mogą być włączone do badania po zakończeniu udziału pierwszych 20 uczestników, za zgodą komisji monitorującej badanie.
  • Musisz być w stanie i chcieć dobrowolnie przejść proces świadomej zgody (dla dorosłych; rodziców/opiekunów) lub świadomej zgody dla nieletnich.
  • Musisz mieć zdiagnozowaną fenyloketonurię (PKU) i nie być w stanie utrzymać zalecanych poziomów fenyloalaniny (Phe) we krwi przy obecnym leczeniu (sapropteryna, sepiapteryna i/lub dieta z ograniczeniem Phe), co jest wykazane przez niekontrolowany poziom Phe we krwi > 360 µmol/L podczas obecnej terapii w dowolnym momencie podczas badania przesiewowego oraz niekontrolowany poziom Phe we krwi > 360 µmol/L przy średniej z 3 ostatnich poziomów Phe z historii medycznej uczestnika (w tym wartości przesiewowe). Wszystkie wartości przesiewowe muszą być uzyskane w odstępie większym niż 7 dni, zgodnie z wynikami laboratorium centralnego lub lokalnego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i na końcu pierwszej części badania, aby przejść do drugiej części, oraz na końcu drugiej części, aby przejść do trzeciej części, i muszą być gotowe do przeprowadzenia dodatkowych testów ciążowych podczas badania.
  • Seksualnie aktywne kobiety w wieku rozrodczym muszą być gotowe do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez 2 tygodnie po ostatniej dawce.
  • Musisz mieć stabilną dietę, w tym stabilny schemat stosowania formuły medycznej (jeśli jest stosowana) przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
  • Jeśli stosujesz sapropterynę lub sepiapterynę, musisz być na stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące.
  • Musisz być gotowy i zdolny do kontynuowania obecnej diety, stosowania sapropteryny, sepiapteryny i dużych neutralnych aminokwasów bez zmian podczas badania przesiewowego, pierwszej i drugiej części badania oraz do uczestnictwa we wszystkich działaniach związanych z badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SYNB1934 to eksperymentalny lek badany w leczeniu pacjentów z fenyloketonurią (PKU). Fenyloketonuria to choroba genetyczna, która powoduje nagromadzenie fenyloalaniny we krwi, co może prowadzić do problemów zdrowotnych. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania SYNB1934 w obniżaniu poziomu fenyloalaniny we krwi. Lek ten jest testowany w różnych fazach badania, aby sprawdzić jego działanie i tolerancję u pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

SYNB1934 – Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie fenyloketonurii, rzadkiej choroby genetycznej. SYNB1934 działa poprzez zmniejszenie poziomu fenyloalaniny we krwi, co jest kluczowe dla pacjentów z fenyloketonurią. Należy do klasy leków modyfikujących metabolizm aminokwasów. Obecnie jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z placebo.

Badane choroby

Fenyloketonuria – Jest to wrodzona choroba metaboliczna, która polega na niezdolności organizmu do prawidłowego przetwarzania aminokwasu o nazwie fenyloalanina. W wyniku tego dochodzi do jej gromadzenia się we krwi, co może prowadzić do uszkodzenia mózgu i innych problemów zdrowotnych. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. Objawy fenyloketonurii mogą obejmować opóźnienie rozwoju, problemy z zachowaniem oraz specyficzny zapach moczu. Wczesne wykrycie i odpowiednia dieta mogą zapobiec poważnym powikłaniom. Choroba jest często diagnozowana w okresie noworodkowym dzięki badaniom przesiewowym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502932-37-00Kod protokołuSYNB1934-CP-003Planowana liczba uczestników150 osóbSponsorSynlogic Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).