Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ibutamorenu mesylatu u dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badania dotyczą dzieci przed okresem dojrzewania, u których stwierdzono niedobór hormonu wzrostu (ang. Growth Hormone Deficiency). Stan ten polega na tym, że organizm nie wytwarza wystarczającej ilości substancji niezbędnej do prawidłowego rozwoju i wzrostu dziecka. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności oraz bezpieczeństwa stosowania nowego leku o nazwie LUM 201.

W trakcie trwania projektu badani będą przyjmować codziennie doustnie kapsułki zawierające substancję czynną ibutamoren mesylate lub placebo. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani osoby uczestniczące, ani personel medyczny nie będą wiedzieć, który preparat jest podawany. Cały proces potrwa 12 miesięcy i polega na regularnym przyjmowaniu leku w celu monitorowania zmian w tempie wzrostu.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po przystąpieniu do badania, przez okres 12 miesięcy, należy przyjmować codziennie doustnie jedną kapsułkę.

    Podawany preparat to ibutamoren mesilate w dawce 1,60 mg na każdy kilogram masy ciała lub placebo, czyli substancja bez działania leczniczego, która wygląda identycznie jak lek.

  2. Krok 2

    Monitorowanie efektów i bezpieczeństwa

    W trakcie trwania 12-miesięcznego okresu leczenia będą oceniane parametry związane z niedoborem hormonu wzrostu.

    Ocenie podlega m.in. wzrost całkowity oraz zmiany w poziomach konkretnych białek i hormonów we krwi, takich jak IGF-1 (czynnik wzrostu), IGFBP-3 (białko wiążące czynnik wzrostu) oraz wzrost ciała.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Rodzic lub prawny opiekun musi podpisać zgodę pisemną na udział w badaniu, a dziecko (zależnie od wieku) powinno wyrazić swoją zgodę lub przyzwolenie.
  • Rodzice i dziecko muszą być gotowi i zdolni do przestrzegania wszystkich zasad i procedur badania.
  • Funkcja tarczycy musi być prawidłowa, co oznacza, że poziomy hormonów TSH oraz wolnego T4 muszą mieścić się w normie.
  • Osoby z chorobą tarczycy, czyli niedoczynnością tarczycy, muszą mieć potwierdzony stan eutyreozy (czyli prawidłową pracę tarczycy) przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania.
  • Poziom hormonu IGF-1 (hormon podobny do insuliny typu 1, który pomaga w wzroście) musi być niski, o wskaźnik SDS mniejszy lub równy -1,0 w porównaniu do norm dla danego wieku i płci.
  • Podczas testu PEM (testu stymulacji) stężenie IGF-1 musi wynosić powyżej 30,0 ng/mL, a maksymalny wyrzut hormonu wzrostu (GH) musi być co najmniej 5,0 ng/mL.
  • Dziecko nie może być wcześniej leczone na ten problem i musi znajdować się w okresie przedpubertalnym (oznacza to brak cech dojrzewania, ocenianych przez stopień rozwoju narządów płciowych, czyli stopień Tannera I).
  • W ciągu ostatnich 12 miesięcy dziecko musi mieć wykonane dwa testy stymulacji hormonu wzrostu, które wykazały, że maksymalny wyrzut tego hormonu jest mniejszy niż 10 ng/mL.
  • Wzrost dziecka musi być znacząco niższy od przeciętnego dla jego wieku i płci, o co określa się poprzez wynik o co najmniej 2 odchylenia standardowe (SD) poniżej średniej według tabel WHO (Światowej Organizacji Zdrowia).
  • Poziom kortyzolu (hormonu produkowanego przez nadnercza) rano lub w dowolnym momencie musi wynosić co najmniej 7,0 µg/dL; jeśli jest niższy, konieczne jest wykonanie dodatkowego testu stymulowanego, aby potwierdzić prawidłową pracę nadnerczy.
  • Dziecko musi mieć ukończone co najmniej 3 lata, a wiek nie może przekraczać 10 lat u dziewczynek lub 11 lat u chłopców.
  • Należy potwierdzić, że tempo przyrostu wzrostu dziecka w ciągu ostatnich 6 miesięcy jest niskie i znajduje się poniżej 25. percentyla (oznacza to, że wzrost jest niższy niż u 75% dzieci w tym samym wieku).
  • Należy przeprowadzić badanie wieku kostnego (ocena dojrzałości kości), które powinno wykazać opóźnienie rozwoju kości o co najmniej 12 miesięcy w stosunku do wieku rzeczywistego.
  • Dziewczynki muszą przejść testy genetyczne, aby wykluczyć zespół Turnera (chorobę genetyczną wpływającą na wzrost) oraz wykluczyć nieprawidłowości w genie SHOX (gen odpowiedzialny za prawidłowy rozwój kości).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

27 kryteriów

  • Wszelkie schorzenia medyczne lub genetyczne, które mogą być niezależną przyczyną niskiego wzrostu lub ograniczać reakcję na leczenie, takie jak cukrzyca, niedobór genu SHOX, chondrodysplazja (choroba dotycząca rozwoju kości) lub inne zespoły chorobowe.
  • Podejrzenie nadciśnienia wewnątrzczaszkowego, czyli zbyt wysokiego ciśnienia płynu wewnątrz czaszki, co zostanie sprawdzone podczas badania dna oka.
  • Nieprawidłowe wyniki badań krwi dotyczących wątroby, czyli zbyt wysoki poziom aminotransferazy ALT, aspartatowej aminotransferazy AST lub bilirubiny (substancji barwiącej żółć).
  • Występowanie wielu niedoborów hormonów przysadki (gruczołu w mózgu odpowiedzialnego za wiele funkcji organizmu).
  • Wcześniejsze stosowanie czynników wzrostu, takich jak hormon wzrostu (GH) lub IGF-1.
  • Podejrzenie braku pracy przysadki, potwierdzone niskim poziomem hormonu wzrostu (GH) podczas specjalnego testu pobudzającego wykonanego w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Niedożywienie stwierdzone przez lekarza na podstawie stanu zdrowia i wyników badań.
  • Masa ciała mniejsza lub równa 14,0 kg.
  • Wskaźnik BMI (masy ciała względem wzrostu) odbiegający znacznie od normy przyjętej przez Światową Organizację Zdrowia (WHO).
  • Masa urodzeniowa dziecka w stosunku do wieku ciążowego znajdująca się poniżej 3. percentyla (wynik wskazujący na bardzo niską wagę urodzeniową).
  • Udział w badaniach nad nowymi lekami w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Stosunek rozpiętości ramion do wzrostu znacznie niższy od normy, co może sugerować hipochondroplazję (rodzaj zaburzenia wzrostu kości).
  • Znana lub podejrzewana alergia na lek LUM-201, placebo (substancję obojętną) lub któryś z jej składników pomocniczych.
  • Brak zgody na randomizację, czyli przydzielenie dziecka do konkretnej grupy badawczej (z leczniczą lub nieleczniczą) drogą losowania.
  • Przyjmowanie leków, które wpływają na działanie enzymów wątrobowych, takich jak cytochrom P450 (CYP) 3A/4, lub leków wpływających na białko P-glikoproteina (P-gp), które odpowiadają za usuwanie substancji z organizmu.
  • Historia stosowania naświetlania (radioterapii) kręgosłupa, czaszki lub całego ciała.
  • Historia lub obecność choroby nowotworowej lub jakichkolwiek zmian o charakterze guza.
  • Niski wzrost o podłożu psychospołecznym (wynikający z czynników emocjonalnych lub środowiskowych).
  • Zamknięte nasady kości, co oznacza, że proces wzrostu kości w organizmie naturalnie się zakończył.
  • Zdiagnozowany zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD).
  • Jakiekolwiek schorzenie, które według lekarza wiązałoby się ze zbyt dużym ryzykiem przy stosowaniu leku LUM-201.
  • Stosowanie leków, które mogą powodować niski wzrost lub utrudniać działanie hormonów wzrostu.
  • Obecne choroby zapalne wymagające długotrwałego stosowania steroidów (leki przeciwzapalne) lub silnych leków wziewnych.
  • Stosowanie terapii zastępczej hormonami (z wyjątkiem stabilnego leczenia niedoczynności tarczycy).
  • Nieprawidłowy wynik EKG (badania pracy serca) stwierdzony podczas wizyty kwalifikacyjnej.
  • Wszelkie okoliczności, które mogłyby uniemożliwić prawidłowe ukończenie badania.
  • Podejrzenie obecności lub przebytych guzów wewnątrz czaszki, potwierdzone badaniami obrazowymi mózgu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ibutamoren jest podawany doustnie w formie kapsułek i ma na celu stymulowanie wzrostu u dzieci cierpiących na niedobór hormonu wzrostu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Ibutamoren Mesylate

    Ten lek w formie kapsułek przyjmuje się doustnie raz dziennie. Jest to substancja badana obecnie w zaawansowanych testach klinicznych, która ma pomóc dzieciom cierpiącym na niedobór hormonu wzrostu. Działa ona poprzez stymulowanie naturalnych mechanizmów organizmu do zwiększania produkcji własnego hormonu wzrostu na poziomie komórkowym. Należy go klasyfikować jako selektywny modulator receptorów dla greliny, który ma na celu poprawę wzrostu u dzieci.

  • Placebo

    Jest to substancja podawana doustnie w formie kapsułek, która nie zawiera żadnego aktywnego leku leczniczego. W badaniach medycznych stosuje się ją jako punkt odniesienia, aby sprawdzić, czy badany lek rzeczywiście przynosi realne efekty zdrowotne. Placebo nie ma żadnego działania biologicznego na poziomie cząsteczkowym i służy jedynie do porównania wyników z grupą otrzymującą prawdziwy preparat. Jest to standardowe narzędzie stosowane w badaniach naukowych w celu zapewnienia rzetelności testów.

Badane choroby

Niedobór hormonu wzrostu - Jest to stan, w którym organizm produkuje zbyt małą ilość hormonu wzrostu. Niedobór ten może wynikać z problemów z przysadką mózgową. W przebiegu choroby tempo wzrostu dziecka jest znacznie wolniejsze niż u jego rówieśników. Może to prowadzić do mniejszego wzrostu ciała w stosunku do normy dla danego wieku. Choroba ta objawia się przede wszystkim wyraźnym zahamowaniem rozwoju fizycznego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-523820-26-00Kod protokołuLUM-201-10Planowana liczba uczestników159 osóbSponsorLumos Pharma Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).