Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością efpegerglukagonu u dzieci z wrodzoną hiperinsulinizmem

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy wrodzonej hiperinsulinizmu (CHI), rzadkiej choroby, w której organizm produkuje zbyt dużo insuliny, co prowadzi do niskiego poziomu cukru we krwi. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie kodowej HM15136, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u dzieci z CHI.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać lek HM15136 przez osiem tygodni. Lek będzie podawany podskórnie, co oznacza, że będzie wstrzykiwany pod skórę. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm reaguje na lek, w tym jak szybko i w jakiej ilości lek jest wchłaniany oraz jak długo pozostaje w organizmie.

Badanie ma również na celu ocenę, czy lek HM15136 jest dobrze tolerowany przez pacjentów, co oznacza, że będzie monitorowane, czy nie występują niepożądane reakcje. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby sprawdzić ich stan zdrowia i reakcję na leczenie. W badaniu może być również używany placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy mogą otrzymywać substancję nieaktywną, aby porównać jej działanie z działaniem leku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest zgoda na udział w badaniu, którą pacjent lub jego opiekunowie muszą podpisać przed rozpoczęciem jakiejkolwiek czynności związanej z badaniem.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek HM15136 w formie roztworu do wstrzykiwań w gotowej do użycia strzykawce. Lek podawany jest podskórnie.

    Podawanie leku trwa 8 tygodni. W tym czasie pacjent otrzymuje regularne dawki leku zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas trwania badania, stan zdrowia pacjenta jest regularnie monitorowany. Obejmuje to badania laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych takich jak ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów i temperatura ciała.

    Przeprowadzane są również badania elektrokardiograficzne (EKG) w celu monitorowania czynności serca.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku HM15136. Obejmuje to monitorowanie występowania działań niepożądanych, w tym poważnych działań niepożądanych, oraz wszelkich zmian w wynikach badań laboratoryjnych.

    Badacze oceniają również, czy lek wywołuje reakcje immunologiczne.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie zmian w częstości i liczbie epizodów hipoglikemii (niskiego poziomu cukru we krwi) w porównaniu do stanu początkowego.

    Analizowane są również parametry farmakokinetyczne, takie jak maksymalne stężenie leku we krwi i czas potrzebny do osiągnięcia tego stężenia.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 8-tygodniowego okresu leczenia, pacjent może zostać zaproszony do udziału w opcjonalnym przedłużonym okresie leczenia, jeśli nie wystąpiły żadne istotne klinicznie działania niepożądane.

    Decyzja o kontynuacji leczenia podejmowana jest na podstawie oceny badaczy i sponsora badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby z wrodzonym hiperinsulinizmem (CHI) i utrzymującą się hipoglikemią, co oznacza, że doświadczają co najmniej 3 epizodów niskiego poziomu cukru we krwi na tydzień, mimo obecnego leczenia.
  • Stabilna terapia lekami standardowej opieki (SoC) lub brak reakcji na te leki, z lub bez suplementacji żywieniowej. Suplementacja żywieniowa obejmuje karmienie dojelitowe, takie jak węglowodany podawane doustnie, przez sondę nosowo-żołądkową lub gastrostomię.
  • Osoby w wieku 12 lat i starsze na stabilnej terapii diazoksydem lub analogiem somatostatyny (np. oktreotydem i lanreotydem) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem.
  • Dzieci w wieku od 2 do 11 lat na stabilnej terapii diazoksydem lub oktreotydem przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem; jeśli stosują lanreotyd, stabilność powinna trwać co najmniej 3 miesiące przed badaniem.
  • Osoby przyjmujące inne leki, takie jak sirolimus lub nifedypina, mogą być włączone po konsultacji z badaczem i monitorem medycznym.
  • Osoby na długo działającym analogu somatostatyny mogą być włączone do badania, jeśli otrzymują stabilne miesięczne zastrzyki przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem.
  • Poziom HbA1c poniżej 7%. HbA1c to badanie krwi, które pokazuje średni poziom cukru we krwi w ciągu ostatnich kilku miesięcy.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być nieciężarne i niekarmiące piersią. Muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i do 60 dni po ostatniej dawce leku. Mężczyźni muszą zgodzić się na używanie prezerwatyw jako środka antykoncepcyjnego przez cały czas trwania badania i do 60 dni po ostatniej dawce leku.
  • Po otrzymaniu ustnych i pisemnych informacji o badaniu, uczestnik (dzieci) musi wyrazić zgodę, a jeden lub oboje rodziców lub opiekunów muszą podpisać zgodę na udział przed rozpoczęciem jakiejkolwiek czynności związanej z badaniem. Dorośli uczestnicy muszą podpisać zgodę na udział. Dorośli, którzy nie mogą wyrazić zgody i wymagają, aby ich prawny przedstawiciel wyraził zgodę, nie będą włączeni do badania.
  • Jeśli uczestnik nie doświadczył żadnych istotnych klinicznie działań niepożądanych w opinii badacza i sponsora podczas 8-tygodniowego okresu leczenia, będzie miał możliwość uczestnictwa w opcjonalnym przedłużonym okresie leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na jakiekolwiek składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma choroby serca, które mogą zwiększać ryzyko powikłań podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

HM15136 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z wrodzoną hiperinsulinizmem. Lek ten jest podawany przez 8 tygodni, a badanie ma na celu zrozumienie, jak organizm przetwarza ten lek oraz jakie efekty może on wywołać.

Co już wiadomo o tej terapii

HM15136 – HM15136 jest lekiem podawanym w formie zastrzyków, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2. Jego głównym celem jest leczenie wrodzonego hiperinsulinizmu (CHI), rzadkiego schorzenia charakteryzującego się nadmiernym wydzielaniem insuliny. Mechanizm działania HM15136 polega na regulacji poziomu insuliny w organizmie, co pomaga w utrzymaniu prawidłowego poziomu cukru we krwi. Lek ten jest klasyfikowany jako środek farmakologiczny działający na układ hormonalny.

Badane choroby

Wrodzony Hiperinsulinizm – Jest to zaburzenie, w którym trzustka produkuje zbyt dużo insuliny, co prowadzi do niskiego poziomu cukru we krwi (hipoglikemii). Choroba ta może występować od urodzenia i jest wynikiem nieprawidłowego działania komórek beta trzustki. Objawy mogą obejmować drżenie, osłabienie, senność, a w cięższych przypadkach drgawki. Wrodzony hiperinsulinizm może prowadzić do poważnych problemów neurologicznych, jeśli nie jest odpowiednio kontrolowany. Choroba ta może mieć różne formy, w tym postać ogniskową i rozproszoną, co wpływa na sposób jej przebiegu. W niektórych przypadkach może być konieczna interwencja chirurgiczna w celu usunięcia części trzustki.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515290-98-00Kod protokołuHM-GCG-201Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorHanmi Pharm. Co. Ltd.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).