Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa remibrutynibu u pacjentów z uogólnioną miastenią w porównaniu z placebo

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy uogólnionej miastenii gravis, która jest chorobą, w której układ odpornościowy atakuje połączenia między nerwami a mięśniami, powodując osłabienie mięśni. Choroba może wpływać na różne czynności życia codziennego, takie jak poruszanie się, mówienie czy połykanie. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie kodowej LOU064, który zawiera substancję czynną remibrutinib. Remibrutinib to związek, który działa poprzez hamowanie kinazy tyrozynowej Brutona, co może pomóc w kontrolowaniu nadmiernej aktywności układu odpornościowego. Część uczestników będzie otrzymywać badany lek, a część placebo, czyli tabletkę nie zawierającą substancji czynnej. Wszyscy uczestnicy będą jednocześnie kontynuować swoje dotychczasowe leczenie miastenii.

Celem badania jest sprawdzenie, czy remibrutinib jest skuteczny w zmniejszaniu objawów uogólnionej miastenii gravis u osób, które są już leczone standardowymi metodami. Skuteczność będzie oceniana głównie na podstawie zmiany w skali oceniającej codzienne czynności życiowe związane z miastenią po sześciu miesiącach leczenia. Badanie będzie również oceniać bezpieczeństwo leku oraz jego wpływ na jakość życia pacjentów.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części, która trwa sześć miesięcy, uczestnicy będą losowo przydzieleni do grupy otrzymującej remibrutinib w postaci tabletek powlekanych lub do grupy otrzymującej placebo. Ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Po zakończeniu tej części badania wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość przejścia do drugiej części, w której wszyscy będą otrzymywać badany lek przez kolejne miesiące. W trakcie badania będą przeprowadzane regularne wizyty, podczas których oceniany będzie stan zdrowia uczestników, nasilenie objawów choroby oraz ewentualne działania niepożądane leku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia w badaniu

    Po włączeniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup. Jedna grupa będzie otrzymywać remibrutinib (lek badany), a druga grupa będzie otrzymywać placebo (preparat nieaktywny, który wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej).

    Ani Ty, ani lekarze prowadzący badanie nie będziecie wiedzieć, którą formę leczenia otrzymujesz. Jest to podwójnie zaślepione badanie.

    Lek będzie podawany w postaci tabletek powlekanych do przyjmowania doustnego.

    Będziesz kontynuować dotychczasowe standardowe leczenie miastenii, które przyjmujesz w stabilnej dawce.

  2. Krok 2

    Faza kontrolowana placebo - pierwsze 6 miesięcy

    Ta część badania trwa 6 miesięcy (do Dnia 180).

    Przez cały ten okres będziesz przyjmować przydzielony preparat (remibrutinib lub placebo) zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

    W tym czasie będziesz regularnie oceniany pod kątem objawów miastenii oraz bezpieczeństwa leczenia.

  3. Krok 3

    Oceny i badania podczas pierwszych 6 miesięcy

    Podczas wizyt będą przeprowadzane oceny przy użyciu skal służących do pomiaru nasilenia objawów miastenii:

    Skala MG-ADL (Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living) ocenia, jak objawy wpływają na codzienne czynności.

    Skala QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) to ilościowa ocena siły mięśniowej.

    Skala MGC (Myasthenia Gravis Composite) to złożona ocena objawów.

    Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących jakości życia: MG-QOL15r (Revised MG Quality of Life Questionnaire) oraz EQ-5D-5L (EuroQol-5 Dimensions-5 Level).

    Będą wykonywane badania laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych, badania elektrokardiograficzne oraz ocena stanu psychicznego za pomocą Columbia Suicide Severity Rating.

    Lekarz będzie monitorował wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w Twoim stanie zdrowia.

  4. Krok 4

    Faza otwarta z aktywnym leczeniem

    Po zakończeniu pierwszych 6 miesięcy badania rozpocznie się faza otwarta.

    W tej fazie wszyscy uczestniczy będą otrzymywać remibrutinib (lek badany).

    Zarówno Ty, jak i lekarze prowadzący będziecie wiedzieć, że otrzymujesz aktywny lek.

    Czas trwania tej fazy oraz szczegółowe informacje dotyczące dawkowania zostaną przekazane przez lekarza prowadzącego badanie.

  5. Krok 5

    Kontynuacja ocen i monitorowania

    Podczas fazy otwartej będą kontynuowane regularne wizyty i oceny.

    Nadal będą przeprowadzane oceny objawów miastenii przy użyciu skal MG-ADL, QMG i MGC.

    Będziesz wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia.

    Lekarz będzie nadal monitorował bezpieczeństwo leczenia, wykonując badania laboratoryjne, pomiary parametrów życiowych oraz inne niezbędne badania.

    Wszystkie działania niepożądane będą dokumentowane i oceniane.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie zostanie zakończone zgodnie z harmonogramem ustalonym przez lekarza prowadzącego.

    Podczas ostatniej wizyty zostaną przeprowadzone końcowe oceny Twojego stanu zdrowia.

    Lekarz omówi z Tobą dalsze możliwości leczenia po zakończeniu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi być osobą dorosłą w wieku od 18 do 75 lat z uogólnioną miastenią gravis (jest to choroba nerwowo-mięśniowa powodująca osłabienie mięśni)
  • Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie choroby w klasie II-IV według klasyfikacji MGFA (skala określająca stopień zaawansowania choroby) podczas badania wstępnego, przy czym lekarz prowadzący ocenia, że pacjent prawdopodobnie nie będzie potrzebował respiratora (urządzenia wspomagającego oddychanie) w czasie trwania badania
  • Potwierdzenie rozpoznania choroby musi być udokumentowane i poparte co najmniej jednym testem (u pacjentów z obecnością przeciwciał AChR+ lub MuSK+) lub co najmniej dwoma testami (u pacjentów bez tych przeciwciał) spośród następujących trzech: historia nieprawidłowego przewodzenia nerwowo-mięśniowego wykazana w badaniu elektromiografii (badanie elektrycznej aktywności mięśni) lub powtarzalnej stymulacji nerwów; historia pozytywnego testu z szybko działającymi inhibitorami acetylocholinoesterazy (leki poprawiające przewodzenie nerwowe, takie jak neostygmina lub chlorek edrofoniowy); pacjent wykazał poprawę objawów choroby po zastosowaniu doustnych inhibitorów acetylocholinoesterazy w ocenie lekarza prowadzącego
  • Pacjent musi mieć udokumentowane wyniki badań serologicznych (badań krwi) wykazujące obecność przeciwciał AChR+ lub przeciwciał MuSK+ podczas badania wstępnego, albo brak obu tych przeciwciał
  • Wynik w skali MG-ADL (skala oceniająca codzienne czynności życiowe u osób z miastenią) na początku badania musi wynosić co najmniej 6 punktów, przy czym co najmniej 50% całkowitego wyniku musi wynikać z objawów innych niż oczne
  • Pacjent musi otrzymywać co najmniej jeden z następujących rodzajów leczenia choroby i być na stabilnej dawce przez określony czas przed rozpoczęciem badania: tylko jeden niesteroidowy lek immunosupresyjny (lek osłabiający układ odpornościowy) przez co najmniej 6 miesięcy; lub inhibitory acetylocholinoesterazy przez co najmniej 1 miesiąc w maksymalnej stabilnej dawce; lub steroidy (leki przeciwzapalne) przez co najmniej 4 miesiące, w tym niemożność zmniejszenia dawki do akceptowalnego poziomu
  • Pacjent musi być w stanie bezpiecznie połykać lek badany według oceny klinicznej lekarza prowadzącego, potwierdzonej testem połykania przy łóżku lub innym formalnym testem połykania zgodnym z lokalną praktyką, zarówno podczas badania wstępnego, jak i na początku badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostarczonych danych źródłowych dla tego badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Remibrutinib

    to lek badawczy, który jest testowany w leczeniu uogólnionej miastenii (choroby powodującej osłabienie mięśni). W tym badaniu klinicznym lek jest podawany pacjentom, aby sprawdzić, czy może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby i poprawić codzienne funkcjonowanie. Remibrutinib jest porównywany z placebo (substancją nieaktywną), aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania.

  • Placebo

    to substancja nieaktywna, która wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera żadnych składników leczniczych. W tym badaniu część pacjentów otrzymuje placebo zamiast prawdziwego leku, co pozwala naukowcom porównać wyniki i sprawdzić, czy remibrutinib rzeczywiście działa lepiej niż brak leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Remibrutinib – Lek podawany w formie doustnej, który jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych trzeciej fazy u pacjentów z uogólnioną miastenią (ciężką chorobą mięśni powodującą osłabienie i zmęczenie). Działa poprzez blokowanie specjalnego białka zwanego kinazą Brutona, co pomaga zmniejszyć nadmierną aktywność układu odpornościowego atakującego połączenia między nerwami a mięśniami. Należy do grupy leków immunosupresyjnych, które hamują niewłaściwe reakcje odpornościowe organizmu. Celem stosowania tego leku jest poprawa codziennego funkcjonowania pacjentów poprzez zmniejszenie objawów osłabienia mięśniowego.

Badane choroby

Miastenia uogólniona – Miastenia uogólniona to choroba, w której układ odpornościowy atakuje połączenia między nerwami a mięśniami, prowadząc do osłabienia mięśni w różnych częściach ciała. Objawia się postępującym zmęczeniem i osłabieniem mięśni, które nasila się podczas aktywności i poprawia po odpoczynku. Choroba może dotykać mięśnie oczu, twarzy, połykania, oddychania oraz kończyn. Osłabienie mięśni może się zmieniać w ciągu dnia, zazwyczaj nasilając się wieczorem. Objawy mogą pojawiać się stopniowo lub nagle, a ich nasilenie bywa różne u poszczególnych osób. Choroba ma charakter przewlekły z okresami zaostrzeń i poprawy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-510026-32-00Kod protokołuCLOU064O12301Planowana liczba uczestników274 osobySponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).