Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku concizumab u pacjentów z hemofilią A lub B bez inhibitorów

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną hemofilią, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi. W szczególności skupia się na dwóch typach tej choroby: hemofilii A i hemofilii B, ale tylko u pacjentów, którzy nie mają inhibitorów, czyli substancji, które mogą utrudniać leczenie. Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze działa lek o nazwie concizumab w zapobieganiu krwawieniom u tych pacjentów.

Concizumab to lek podawany w formie zastrzyku, który ma pomóc zmniejszyć liczbę epizodów krwawienia. W badaniu porównuje się działanie tego leku z sytuacją, gdy pacjenci nie otrzymują regularnego leczenia zapobiegawczego, a jedynie leczenie w razie potrzeby. Lek jest podawany za pomocą specjalnego wstrzykiwacza, co ułatwia jego stosowanie.

Badanie obejmuje dorosłych i młodzież z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Uczestnicy będą podzieleni na grupy, z których jedna będzie otrzymywać concizumab, a druga nie będzie miała regularnego leczenia zapobiegawczego. Czas trwania badania jest zaplanowany na kilka miesięcy, aby dokładnie ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia uczestników, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny i skuteczny.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja

    Po dołączeniu do badania następuje proces losowego przydzielenia do jednej z dwóch grup: grupa z leczeniem na żądanie lub grupa z profilaktyką concizumabem.

    Grupa z leczeniem na żądanie nie otrzymuje regularnych dawek leku, a jedynie w przypadku wystąpienia krwawienia.

  2. Krok 2

    Okres przed rozpoczęciem leczenia concizumabem

    Dla pacjentów w grupie z leczeniem na żądanie, okres ten trwa od momentu randomizacji do rozpoczęcia leczenia concizumabem i trwa 24 tygodnie.

    W tym czasie monitorowana jest liczba epizodów krwawienia.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie leczenia concizumabem

    Pacjenci w grupie profilaktycznej rozpoczynają leczenie concizumabem w formie zastrzyków podskórnych.

    Dostępne są dwie dawki: 100 mg/mL oraz 40 mg/mL, a dawka jest dostosowywana indywidualnie.

  4. Krok 4

    Okres leczenia concizumabem

    Leczenie concizumabem trwa co najmniej 32 tygodnie od momentu rozpoczęcia.

    Regularnie monitorowana jest liczba epizodów krwawienia oraz reakcje na leczenie, takie jak reakcje w miejscu wstrzyknięcia czy reakcje nadwrażliwości.

  5. Krok 5

    Analiza wyników

    Po zakończeniu okresu leczenia przeprowadzana jest analiza wyników, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo stosowania concizumabu.

    Analizowane są m.in. liczba epizodów krwawienia, reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz obecność przeciwciał przeciwko concizumabowi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. Oznacza to, że pacjent musi zrozumieć, na czym polega badanie i zgodzić się na udział.
  • Pacjent musi być mężczyzną w wieku co najmniej 12 lat w momencie podpisywania świadomej zgody.
  • Pacjent musi ważyć więcej niż 25 kg podczas badania wstępnego.
  • Pacjent musi mieć wrodzoną ciężką hemofilię A (poziom czynnika VIII mniejszy niż 1%) lub umiarkowaną/ciężką hemofilię B (poziom czynnika IX mniejszy lub równy 2%). Hemofilia to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Pacjent musi mieć udokumentowane leczenie produktem zawierającym czynnik krzepnięcia w ciągu ostatnich 24 tygodni. Ten warunek nie dotyczy pacjentów, którzy zostali zapisani do badania NN7415-4255 (explorer5) przed przerwą w leczeniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci z hemofilią A lub hemofilią B z obecnością inhibitorów nie mogą brać udziału w badaniu. Inhibitory to substancje, które mogą zmniejszać skuteczność leczenia.
  • Kobiety nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby należące do grup wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej ochrony, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Concizumab to lek stosowany w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A lub B, którzy nie mają inhibitorów. Jego celem jest zmniejszenie liczby epizodów krwawienia poprzez regularne podawanie, co różni się od leczenia na żądanie, gdzie leki podaje się tylko w przypadku wystąpienia krwawienia.

Co już wiadomo o tej terapii

Concizumab – Concizumab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych, stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które oceniają jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie liczby epizodów krwawienia u dorosłych i młodzieży z hemofilią. Mechanizm działania concizumabu polega na hamowaniu białka TFPI, co prowadzi do poprawy procesu krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.

Badane choroby

  • Hemofilia A

    Jest to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika VIII. Osoby z hemofilią A doświadczają częstych krwawień, które mogą być spontaniczne lub wynikać z urazów. Krwawienia mogą występować w stawach, mięśniach i innych tkankach, co prowadzi do bólu i uszkodzeń. Choroba ta jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do przewlekłych problemów stawowych i innych powikłań.

  • Hemofilia B

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika IX. Podobnie jak w hemofilii A, osoby z hemofilią B doświadczają częstych krwawień, które mogą być spontaniczne lub wynikać z urazów. Krwawienia mogą prowadzić do uszkodzeń stawów, mięśni i innych tkanek, co powoduje ból i ograniczenia ruchowe. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do przewlekłych problemów zdrowotnych związanych z krwawieniami.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506831-13-00Kod protokołuNN7415-4307Planowana liczba uczestników156 osóbSponsorNovo Nordisk A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).