Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa humanizowanego przeciwciała hu14.18K322A w połączeniu z irinotekanem i temozolomidem u dzieci z neuroblastomą wysokiego ryzyka

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy high‑risk neuroblastoma, czyli agresywnej postaci nowotworu, który rozwija się z komórek nerwowych u małych dzieci i może szybko rozprzestrzeniać się do innych części ciała. W ramach eksperymentalnego leczenia pacjenci otrzymują nową terapię opartą na przeciwciale monoklonalnym hu14.18K322A (znanym także jako Daretabart) w połączeniu z tradycyjną chemotherapy zawierającą leki temozolomide i irinotecan. Przeciwciało monoklonalne jest specjalnym białkiem, które rozpoznaje i przyłącza się do określonych cząsteczek na powierzchni komórek nowotworowych, pomagając organizmowi w ich zwalczaniu.

Celem badania jest ocena, czy podane w połączeniu leki lepiej zwalczają nowotwór i są bezpieczne dla małych pacjentów. Dzieci w wieku od 18 miesięcy do mniej niż 18 lat będą poddawane serii krótkich okresów leczenia, zwanych cyklami, które trwają kilka tygodni i są oddzielone odcinkami odpoczynku, w trakcie których lekarze sprawdzają wyniki badań krwi, wykonują obrazy diagnostyczne i oceniają, czy guz zmniejsza się (tzw. odpowiedź). Całe badanie obejmuje kilka takich cykli, a uczestnicy są regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    First treatment cycle

    After enrollment the first cycle of therapy begins.

    The patient receives daretabart as an intravenous infusion (medication delivered through a vein) at a dose of 60 mg/m2.

    The patient takes temodal hard capsules (oral medication) at a dose of 100 mg/m2.

    The patient receives irinotecan as an intravenous infusion at a dose of 50 mg/m2.

  2. Krok 2

    Repeated treatment cycles

    The same three medications are given in each subsequent cycle using the same doses (60 mg/m2 daretabart IV, 100 mg/m2 temodal capsules, 50 mg/m2 irinotecan IV).

    The number of cycles and the interval between them are defined by the study protocol.

    Dose calculation is based on mg/m2, which means milligrams of drug per square meter of body surface area, a measure that adjusts the amount to the patient’s size.

  3. Krok 3

    Completion of treatment

    After the final prescribed cycle the patient stops receiving the study medications.

    A final evaluation is performed to assess the response to the combined therapy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

24 kryteria

  • Wiek od 18 miesięcy do mniej niż 18 lat.
  • Diagnoza wysokiego ryzyka neuroblastomy (HRNB) potwierdzona badaniem histologicznym (badanie tkanki pod mikroskopem) oraz obecność przerzutów (rozprzestrzenianie nowotworu do innych części ciała).
  • Choroba musi być dająca się ocenić lub zmierzyć według międzynarodowych kryteriów oceny nowotworu (INRC).
  • Wynik skali sprawności fizycznej dla dzieci (skala Lansky) co najmniej 50 % lub dla dorosłych (skala Karnofsky) co najmniej 50 %.
  • Pełne wyzdrowienie po wcześniejszych chemioterapii, zgodnie z wytycznymi szpitala.
  • Co najmniej 2 tygodnie od większej operacji usunięcia guza i pełne wyzdrowienie po niej.
  • Wyniki badań krwi wykonane w ciągu tygodnia przed podaniem leku:
    • Płytki krwi (liczba płytek) ≥ 50 × 10⁹/L.
    • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 0,5 × 10⁹/L.
    • Funkcja nerek musi być prawidłowa (poziom kreatyniny we krwi nie wyższy niż 1,5 × górna granica normy dla wieku oraz eGFR ≥ 60 ml/min, obliczona wzorem Schwartz).
    • Funkcja wątroby musi być prawidłowa:
      • Enzymy wątrobowe (AST lub ALT) nie wyższe niż 3 × górna granica normy (przy przerzutach wątroby nie wyższe niż 5 × norma).
      • Stężenie bilirubiny całkowitej nie wyższe niż 1,5 × górna granica normy.
      • Funkcja serca musi być prawidłowa:
        • Frakcja skrócenia serca ≥ 27 % lub frakcja wyrzutowa (EF) ≥ 50 % w badaniu echokardiograficznym.
        • Wartość QTc w elektrokardiogramie (korekta Fridericza) ≤ 450 ms.
        • Układ oddechowy – saturacja tlenem w spoczynku w powietrzu atmosferycznym w normie, brak duszności w spoczynku.
        • Układ nerwowy – brak aktywnej choroby mózgu lub rdzenia kręgowego w momencie włączenia do badania; napady padaczkowe dopuszczalne, jeśli dobrze kontrolowane lekami przeciwpadaczkowymi; brak toksyczności wpływającej na centralny układ nerwowy.
        • Zgoda na wykonanie testu ciążowego i zastosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji, jeżeli dotyczy.
        • Jeśli uczestnik jest płodny i aktywny seksualnie – mężczyzna musi zgodzić się na stosowanie prezerwatyw.
        • Gotowość do dobrowolnego podpisania pisemnej zgody na udział (asysta) oraz, w przypadku niepełnoletnich, podpisania zgody przez rodzica lub opiekuna prawnego.
        • Podprotokół A – pierwsza lub druga nawrot choroby po uzyskaniu stabilizacji lub odpowiedzi (stabilna choroba, częściowa lub pełna regresja).
        • Podprotokół A – jeśli wcześniej podawano terapię przeciw‑GD2, ostatnia dawka musi być co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania i nie może występować żadna trwająca toksyczność.
        • Podprotokół A – jeżeli pacjent przeszedł przeszczep autologicznych komórek krwiotwórczych (AHCT) po intensywnej chemioterapii, musi upłynąć co najmniej 6 tygodni.
        • Podprotokół B – pierwsza linia leczenia nie przyniosła pełnej odpowiedzi po co najmniej 4 cyklach indukcyjnej chemioterapii; brak progresji choroby, a pozostają przynajmniej jedne zmiany przerzutowe (stabilna choroba lub częściowa regresja).
        • Podprotokół B – musi być udokumentowane miejsce pierwotnego guza.
        • Podprotokół B – zmiany nowotworowe muszą być widoczne w badaniach obrazowych (np. tomografia) i dające się zmierzyć.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

24 kryteria

  • Aktywna, niekontrolowana infekcja w momencie zapisu – np. gorączka, zapalenie płuc lub inna poważna choroba zakaźna.
  • Historia zakażenia wirusem HIV (wirusem wywołującym AIDS) lub aktualne lub przewlekłe zakażenie wirusem HCV (wirusowe zapalenie wątroby C) lub HBV (wirusowe zapalenie wątroby B).
  • Przeciwwskazania do któregokolwiek z leków stosowanych w badaniu – sytuacje, w których lek może być szkodliwy.
  • Diarrhea (biegunka) powyżej stopnia 2 – oznacza częste i ciężkie wypróżnienia, które mogą wymagać leczenia.
  • Choroby poważnych narządów – np. poważne problemy z sercem, wątrobą, nerkami lub płucami.
  • Przeszczep szpiku kostnego od innego dawcy (allogeniczny) wykonany mniej niż 6 miesięcy temu lub przeszczep organu (np. nerki, wątroby).
  • Regularne wykonywanie hemodializy – procedura oczyszczania krwi stosowana u osób z niewydolnością nerek.
  • Potrzeba przyjmowania dużych dawek leków przeciwzapalnych kortykosteroidów (np. prednizon) w sposób farmakologiczny.
  • Stosowanie innych leków tłumiących układ odpornościowy (immunosupresyjnych).
  • Stosowanie leków przeciwpadaczkowych, które wpływają na enzymy wątroby, przez co mogłyby zmienić działanie badanych leków, przynajmniej 7 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Rozpoznanie innego nowotworu oprócz neuroblastomy.
  • Objawy niewydolności serca (niewydolność serca, duszność, obrzęki).
  • Historia silnych reakcji alergicznych (stopień 4) na przeciwciała przeciwko GD2 lub reakcje, które wymagały stałego odstawienia takiego leku.
  • Udział w innym badaniu, które jest zakryte (nie wiadomo, kto otrzymuje jaki lek) lub w badaniu z nieznanym lekiem (IMP) w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania leku przed badaniem lub w trakcie badania.
  • Kobiety karmiące piersią, będące w ciąży lub planujące ciążę.
  • Nieprzestrzeganie wymaganego czasu przerwy (washout period) przed pierwszą dawką leku badawczego hu14.18K322A.
  • Stosowanie leków, które mogą zakłócać działanie leku badawczego.
  • Jakiekolwiek istniejące schorzenie, które mogłoby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika.
  • Podprotokół A – pacjenci, u których choroba jest jedynie oporna (nie reaguje) na leczenie.
  • Podprotokół A – pacjenci, u których choroba postępuje podczas wstępnego leczenia (indukcji).
  • Podprotokół A – pacjenci, którzy nie ustabilizowali się lub nie odpowiedzieli na wcześniejsze leczenie przeciwciałami przeciwko GD2 w połączeniu z chemioterapią.
  • Podprotokół B – dowody na postęp choroby (PD) w pierwotnym guzie, w tkankach miękkich lub w kościach.
  • Podprotokół B – rozpoczęcie leczenia konsolidacyjnego lub podtrzymującego (konserwacji).
  • Podprotokół B – wcześniejsze stosowanie przeciwciał przeciwko GD2.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Temodal

    jest to lek zawierający temozolomide, który działa jako lek przeciwnowotworowy. W badaniu podaje się go w postaci twardych kapsułek, które pacjent przyjmuje doustnie. Lek ten pomaga hamować wzrost komórek nowotworowych w neuroblastomie, działając na ich DNA i utrudniając podział komórek.

  • Daretabart

    jest to specjalny lek biologiczny, zwany monoklonalnym przeciwciałem, który rozpoznaje i przyczepia się do cząsteczki GD2 znajdującej się na powierzchni komórek neuroblastomy. Dzięki temu układ odpornościowy może lepiej rozpoznać i zniszczyć te komórki. Lek podawany jest dożylnie jako roztwór do infuzji i jest stosowany razem z innymi lekami chemioterapeutycznymi, aby zwiększyć ich skuteczność.

  • Irinotecan

    jest to lek chemoterapeutyczny, który podawany jest dożylnie w formie roztworu do infuzji. Działa poprzez zakłócanie podziału komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. W badaniu jest używany w połączeniu z innymi lekami, aby zwiększyć szanse na zwalczenie wysokiego ryzyka neuroblastoma.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Temodal

    Lek w postaci twardych kapsułek przyjmowany doustnie; jest to lek stosowany od lat w onkologii i opisany w wielu publikacjach medycznych. Głównym wskazaniem jest leczenie nowotworów, w tym wysokiego ryzyka neuroblastoma w połączeniu z innymi lekami. Działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co hamuje ich podział. Należy do grupy leków alkilujących, czyli substancji chemicznie modyfikujących materiał genetyczny komórek nowotworowych.

  • Daretabart

    Preparat podawany dożylnie w formie roztworu do infuzji; jest to nowoczesny lek, który jest jeszcze w fazie badań klinicznych i ma status leku sierocego. Przeznaczony jest do leczenia wysokiego ryzyka neuroblastoma, zwłaszcza po niepowodzeniu dotychczasowych terapii. Zawiera przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko cząsteczce GD2 na powierzchni komórek nowotworowych, co pomaga układowi odpornościowemu je rozpoznać i zniszczyć. Jest klasyfikowany jako przeciwciało monoklonalne typu IgG1.

  • Irinotecan

    Lek podawany dożylnie w postaci roztworu do infuzji; jest szeroko znany i opisany w literaturze medycznej jako skuteczny lek przeciwnowotworowy. Stosowany jest w leczeniu różnych nowotworów, w tym w terapii neuroblastoma wysokiego ryzyka w połączeniu z innymi lekami. Działa poprzez hamowanie enzymu topoisomerazy I, co uniemożliwia komórkom nowotworowym kopiowanie swojego DNA. Należy do grupy inhibitorów topoisomerazy I, czyli leków zakłócających podział komórek nowotworowych.

Badane choroby

  • Nerwiak zarodkowy wysokiego ryzyka

    neuroblastoma jest nowotworem pochodzącym z komórek nerwowych, najczęściej występującym u małych dzieci. Choroba o wysokim ryzyku charakteryzuje się szybkim wzrostem guza i możliwością rozprzestrzeniania się do węzłów chłonnych, kości oraz narządów wewnętrznych. Zazwyczaj objawia się bólem, obrzękiem lub zmianami skórnymi w miejscu guza. Postęp choroby może prowadzić do zwiększenia rozmiaru guza i pojawienia się nowych ognisk nowotworowych.

  • Nawrotowy nerwiak zarodkowy wysokiego ryzyka

    jest to ponowne pojawienie się nowotworu po początkowym okresie remisji u pacjentów z wysokim ryzykiem neuroblastomy. Guzy nawracające często rosną szybciej niż pierwotne i mogą zajmować nowe obszary ciała. Objawy są podobne do pierwotnej choroby, ale mogą być bardziej nasilone. Postęp polega na kolejnych epizodach wzrostu guza i rozprzestrzeniania się.

  • Neuroblastoma wysokiego ryzyka, oporna na leczenie

    określa sytuację, w której nowotwór nie reaguje na standardowe leczenie od samego początku. Guzy pozostają aktywne i mogą szybko zwiększać swoją masę. Choroba może rozprzestrzeniać się na kości, wątrobę i inne narządy. Postępuje poprzez stałe powiększanie się masy nowotworowej i tworzenie nowych ognisk.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2025-524397-42-00Kod protokołuEPG-HU1418-201Planowana liczba uczestników203 osoby

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).