Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie terapii neuroblastomy wysokiego ryzyka u pacjentów z nawrotem lub opornością na leczenie: przeszczep komórek macierzystych z immunoterapią (rituksymab, dinutuksymab beta)

Zarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Neuroblastoma to złośliwy nowotwór, który najczęściej występuje u dzieci i rozwija się z komórek nerwowych. W przypadku neuroblastomy wysokiego ryzyka choroba może nawrócić lub nie odpowiadać na standardowe leczenie pierwszej linii. To badanie dotyczy pacjentów z neuroblastomą wysokiego ryzyka, u których nastąpił nawrót choroby lub która nadal postępuje pomimo wcześniejszego leczenia.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego podejścia terapeutycznego, które obejmuje przeszczep komórek macierzystych od dawcy spokrewnionego oraz następującą po nim immunoterapię. Przeszczep komórek macierzystych to procedura, podczas której zdrowe komórki krwiotwórcze od dawcy są podawane pacjentowi w celu odnowy układu krwiotwórczego. W tym badaniu używana jest specjalna technika zwana deplecją TCRαβ+CD19+, która polega na usunięciu określonych komórek immunologicznych z przeszczepu, aby zmniejszyć ryzyko powikłań. Dawcą jest członek rodziny pacjenta, który jest zgodny w połowie genów odpowiedzialnych za zgodność tkankową, co nazywa się dawstwem haploidentycznym.

Po przeszczepie pacjenci otrzymują immunoterapię składającą się z komórek NK pochodzących od dawcy oraz przeciwciał monoklonalnych anty-GD2. Komórki NK to naturalne komórki odpornościowe, które mogą rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Przeciwciała anty-GD2 to specjalne białka, które rozpoznają określony cel na powierzchni komórek neuroblastomy i pomagają w ich zniszczeniu. Badanie obejmuje monitorowanie pacjentów przez okres około roku po przeszczepie w celu oceny skuteczności leczenia, występowania powikłań oraz odbudowy układu odpornościowego.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przygotowanie do przeszczepienia komórek macierzystych

    Otrzymasz rituximab (Rixathon) w dawce 100 mg w postaci koncentratu do sporządzenia roztworu do wlewu dożylnego. Ten lek pomaga przygotować organizm do przyjęcia nowych komórek macierzystych.

    Otrzymasz melfalan (Melfalan Tillomed) w dawce 50 mg w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzenia roztworu do wstrzykiwań lub wlewów. Jest to lek chemioterapeutyczny, który niszczy nieprawidłowe komórki w szpiku kostnym.

    Otrzymasz tiotepa (TEPADINA) w dawce 100 mg w postaci proszku do sporządzenia koncentratu do roztworu do wlewu. Ten lek również pomaga przygotować szpik kostny do przyjęcia nowych komórek.

    Otrzymasz fosforan fludarabiny (Fludarabina Accord) w dawce 25 mg/ml w postaci koncentratu do sporządzenia roztworu do wstrzykiwań lub wlewów. Jest to kolejny lek chemioterapeutyczny używany w przygotowaniu.

    Otrzymasz immunoglobulinę przeciwlimfocytarną (Grafalon) w dawce 20 mg/ml w postaci koncentratu do sporządzenia roztworu do wlewu. Ten lek pomaga zapobiegać odrzuceniu przeszczepionych komórek.

  2. Krok 2

    Przeszczepienie komórek macierzystych

    Otrzymasz allogeniczne komórki macierzyste krwiotwórcze pochodzące z krwi obwodowej z usuniętymi komórkami TCRαβ+ i CD19+. Są to specjalnie przygotowane komórki macierzyste od dawcy z rodziny, które pomogą odbudować twój szpik kostny.

    Komórki macierzyste zostały pobrane od dawcy, który jest częściowo zgodny genetycznie (połowa genów jest zgodna). Z komórek usunięto określone typy komórek, aby zmniejszyć ryzyko powikłań.

    Komórki macierzyste zostaną podane dożylnie w postaci wlewu.

  3. Krok 3

    Immunoterapia z komórkami NK

    Po przeszczepieniu otrzymasz allogeniczne komórki NK (Natural Killer) CD3- CD56+ pochodzące z krwi obwodowej. Są to specjalne komórki odpornościowe od tego samego dawcy, które mogą pomóc w walce z nowotworowymi komórkami.

    Komórki NK zostały wyodrębnione i oczyszczone tak, aby zawierały tylko określone typy komórek (CD3- CD56+), które są najbardziej skuteczne w zwalczaniu nowotworu.

    Te komórki zostaną podane dożylnie w postaci wlewu.

  4. Krok 4

    Immunoterapia przeciwciałami monoklonalnymi

    Otrzymasz dinutuximab beta (Qarziba) w stężeniu 4,5 mg/ml w postaci koncentratu do sporządzenia roztworu do wlewu. Jest to przeciwciało monoklonalne, które rozpoznaje i atakuje białko GD2 znajdujące się na powierzchni komórek neuroblastoma.

    Ten lek pomaga systemowi odpornościowemu lepiej rozpoznawać i niszczyć pozostałe komórki nowotworowe.

    Lek zostanie podany dożylnie w postaci wlewu.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i obserwacja

    Będziesz regularnie obserwowany pod kątem przyjęcia się przeszczepu - czyli sprawdzania, czy nowe komórki macierzyste prawidłowo się rozmnażają i produkują nowe komórki krwi.

    Regularnie będzie sprawdzana chimeryczność dawcy - oznacza to badanie, ile komórek w twojej krwi pochodzi od dawcy, a ile to twoje własne komórki.

    Będzie monitorowana odbudowa układu odpornościowego w okresach: 30, 60, 90, 120, 180 i 360 dni po przeszczepie.

    Będziesz obserwowany pod kątem infekcji, ponieważ po przeszczepie układ odpornościowy jest osłabiony.

    Będzie monitorowana reakcja przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) - sytuacja, w której przeszczepione komórki mogą atakować twoje zdrowe tkanki.

    Będzie sprawdzana odpowiedź nowotworu na leczenie według kryteriów INRC (międzynarodowych kryteriów oceny neuroblastoma).

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć neuroblastoma wysokiego ryzyka (typ nowotworu u dzieci), która wróciła lub się pogarsza po pierwszym leczeniu
  • Choroba musi być w 4. stadium i pacjent miał więcej niż 12 miesięcy w momencie rozpoznania, lub choroba w 2., 3. lub 4s stadium z amplifikacją MYCN (zmiana genetyczna w komórkach nowotworowych)
  • Nowotwór może być miejscowy, z przerzutami (rozprzestrzenieniem do innych części ciała) lub kombinowany, ale musi być nawrotem po pierwszym leczeniu
  • Choroba musi być ustabilizowana (nie pogarsza się) po chemioterapii ratunkowej zgodnie z praktyką ośrodka
  • Musi być dostępny odpowiedni dawca rodzinny HLA haploidentyczny (członek rodziny, który częściowo pasuje genetycznie) do pobrania komórek macierzystych (specjalne komórki, które mogą przekształcić się w różne typy komórek krwi) z krwi po stymulacji lekami G-CSF i ewentualnie plerixafor
  • Rodzice lub opiekun prawny muszą wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma neuroblastoma (rodzaj nowotworu, który najczęściej występuje u dzieci) o wysokim ryzyku, który wrócił lub się pogorszył po pierwszym leczeniu
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jego stan ogólny jest zbyt słaby, aby bezpiecznie przejść przeszczep komórek macierzystych (procedura, w której chore komórki są zastępowane zdrowymi komórkami od dawcy)
  • Pacjent jest wykluczony, jeśli ma aktywne zakażenie, które mogłoby być niebezpieczne podczas leczenia obniżającego odporność (zdolność organizmu do walki z chorobami)
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma poważne problemy z sercem, które uniemożliwiają bezpieczne przeprowadzenie intensywnego leczenia
  • Pacjent jest wykluczony, jeśli ma ciężkie uszkodzenie wątroby lub nerek, które mogłoby pogorszyć się podczas terapii
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma odpowiedniego dawcy rodzinnego do przeszczepu haploidentycznego (przeszczep od krewnego, który jest zgodny w połowie)
  • Pacjent jest wykluczony, jeśli wcześniej miał poważne reakcje alergiczne na podobne leczenie
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma inny rodzaj nowotworu oprócz neuroblastoma
  • Pacjent jest wykluczony, jeśli kobieta jest w ciąży lub karmi piersią
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie może regularnie uczęszczać na wizyty kontrolne wymagane w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Przeszczep komórek macierzystych

    to leczenie polegające na podaniu pacjentowi zdrowych komórek macierzystych pochodzących od dawcy, który jest spokrewniony z pacjentem, ale nie jest idealnie dopasowany genetycznie. Te komórki mają zdolność do odnowy i tworzenia nowych, zdrowych komórek krwi i układu odpornościowego.

  • Komórki NK dawcy

    to specjalne komórki odpornościowe pobrane od tego samego dawcy, który przekazał komórki macierzyste. Te komórki są naturalnie zaprogramowane do rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. Są one podawane pacjentowi w celu wzmocnienia jego układu odpornościowego w walce z nowotworem.

  • Przeciwciało monoklonalne anti-GD2

    to laboratoryjnie wyprodukowane białko, które jest zaprojektowane tak, aby rozpoznawać i przyłączać się do specjalnego znacznika znajdującego się na powierzchni komórek neuroblastoma. Po przyłączeniu się do komórek nowotworowych, to przeciwciało pomaga układowi odpornościowemu w ich zniszczeniu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Haploidentical Stem Cell Transplantation with TCRαβ+/CD19+ Depletion

    This is a specialized form of bone marrow transplant where healthy stem cells from a half-matched family donor are given through an intravenous infusion after removing specific immune cells (TCRαβ+ and CD19+) that could cause harmful reactions. This experimental treatment is currently being studied in clinical trials for children with neuroblastoma, a type of childhood cancer that has returned or not responded to initial treatment. The procedure works by replacing the patient's damaged immune system with healthy donor cells while reducing the risk of graft-versus-host disease, where the new immune cells might attack the patient's healthy tissues. This treatment represents an advanced form of immunotherapy that aims to give the patient's body new, stronger immune cells to fight the cancer.

  • Donor NK Cell Infusion

    These are natural killer immune cells taken from the same family donor and given to the patient through intravenous infusion as part of the immunotherapy phase following the stem cell transplant. NK cells are a type of white blood cell that naturally hunts and destroys cancer cells and virus-infected cells in the body. This treatment is currently under investigation in clinical trials as a way to boost the immune system's ability to recognize and eliminate neuroblastoma cancer cells that may remain after the stem cell transplant. The donor NK cells work by directly attacking cancer cells and also by activating other parts of the immune system to join the fight against the tumor.

  • Anti-GD2 Monoclonal Antibody

    This is a laboratory-made antibody given through intravenous infusion that specifically targets a protein called GD2 found on the surface of neuroblastoma cancer cells. This type of targeted therapy is an established treatment option for high-risk neuroblastoma and works like a guided missile that seeks out and binds to the GD2 protein on cancer cells. Once attached to the cancer cell, the antibody marks it for destruction by the patient's immune system and can also deliver toxic substances directly to the tumor. This medication belongs to a class of drugs called monoclonal antibodies and represents a form of precision medicine that attacks cancer cells while generally sparing healthy tissues that don't have the GD2 protein.

Badane choroby

Nerwiak zarodkowy (neuroblastoma) – Neuroblastoma to nowotwór złośliwy układu nerwowego, który rozwija się z komórek nerwowych nazywanych neuroblastami. Choroba najczęściej dotyka dzieci, zwłaszcza niemowląt i małych dzieci do piątego roku życia. Nowotwór może powstać w dowolnym miejscu układu nerwowego współczulnego, ale najczęściej rozwija się w nadnerczach lub wzdłuż kręgosłupa w jamie brzusznej lub klatce piersiowej. W przypadku neuroblastomy wysokiego ryzyka choroba charakteryzuje się agresywnym przebiegiem i tendencją do szybkiego rozprzestrzeniania się na inne części ciała. Proces chorobowy może obejmować przerzuty do węzłów chłonnych, kości, szpiku kostnego, wątroby lub skóry. Nawrót choroby oznacza powrót nowotworu po wcześniejszym leczeniu, podczas gdy progresja odnosi się do dalszego rozprzestrzeniania się lub wzrostu guza pomimo prowadzonej terapii.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-519089-32-02Kod protokołuAPLOaß-NBPlanowana liczba uczestników19 osóbSponsorIRCCS Istituto Giannina Gaslini

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).