Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa gsk5764227 w połączeniu z kombinacją leków (cyclophosphamide, bortezomib, dexamethasone) u dorosłych z nowo zdiagnozowaną amyloidozą AL

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby zwanej amyloid light chain amyloidosis, w której nieprawidłowe białka odkładają się w różnych narządach, takich jak serce, nerki czy wątroba, co może prowadzić do ich niewydolności. Osoby z nowo rozpoznaną postacią tej choroby są objęte obserwacją w ramach badania.

W ramach badania podawany jest lek belantamab mafodotin w połączeniu z trzema innymi lekami: cyclophosphamide, bortezomib i dexamethasone. Belantamab mafodotin jest specjalnym lekiem, który łączy przeciwciało (cząsteczkę rozpoznającą komórki nowotworowe) z substancją niszczącą te komórki. Cyclophosphamide jest lekiem chemioterapeutycznym, który hamuje podział komórek nowotworowych. Bortezomib blokuje procesy, które pomagają komórkom nowotworowym przetrwać. Dexamethasone jest sterydem, który zmniejsza stan zapalny i może wspomagać działanie pozostałych leków. Celem badania jest ocena, czy ta kombinacja jest skuteczna i bezpieczna.

Uczestnicy otrzymują podane leki w ustalonych cyklach trwających kilka tygodni, a pomiędzy nimi odbywają się regularne wizyty kontrolne, podczas których wykonuje się badania krwi, badania oczu oraz oceny funkcji narządów. Po zakończeniu podawania leków pacjenci są dalej obserwowani, aby sprawdzić, jak długo utrzymuje się efekt leczenia i czy pojawiają się ewentualne działania niepożądane.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału

    Po przyjęciu do badania otrzymujesz informacje o planie leczenia oraz przeprowadzane są podstawowe badania krwi i badanie wzroku, aby określić stan wyjściowy.

    Na podstawie wyników lekarz ustala, czy możesz przystąpić do kolejnych etapów terapii.

  2. Krok 2

    Pierwszy cykl leczenia

    Podawany jest belantamab mafodotin w dawce 1,9 mg/kg dożylnie.

    Następnie podaje się bortezomib w dawce 1,3 mg/m2 podskórnie.

    Doustnie przyjmuje się cyklofosfamid w dawce 500 mg.

    Również doustnie przyjmuje się deksametazon w dawce 40 mg.

  3. Krok 3

    Monitorowanie po podaniu leków

    Po każdym podaniu leków wykonywane są badania laboratoryjne, aby sprawdzić funkcję krwi i narządów.

    Przeprowadza się również badanie okulistyczne, aby wykryć ewentualne zmiany w rogówce i ostrość widzenia.

  4. Krok 4

    Kontynuacja kolejnych cykli

    Leczenie jest powtarzane w kolejnych cyklach zgodnie z harmonogramem określonym w protokole badania.

    W każdym cyklu stosowane są te same dawki leków: belantamab mafodotin 1,9 mg/kg dożylnie, bortezomib 1,3 mg/m2 podskórnie, cyklofosfamid 500 mg doustnie oraz deksametazon 40 mg doustnie.

  5. Krok 5

    Ocena końcowa i zakończenie terapii

    Po zakończeniu zaplanowanej liczby cykli ocenia się odpowiedź krwi oraz odpowiedź narządów, a także monitoruje się ewentualne działania niepożądane.

    Wyniki tej oceny służą do podjęcia dalszych decyzji medycznych dotyczących dalszego postępowania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat (lub osiągnąć wiek upoważniający do wyrażenia zgody zgodnie z prawem obowiązującym w miejscu badania).
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę pierwotnej amyloidozy łańcucha lekkiego (AL) – oznacza to, że lekarz wykazał obecność amyloidu (nieprawidłowego białka) w przynajmniej jednym organie, a badanie tkanek przy użyciu barwnika Congo red wykazało charakterystyczny zielono‑jabłkowy odblask pod specjalnym światłem oraz potwierdziło, że typ amyloidu to AL, a także wykazano nieprawidłowy rozrost jednorodnych komórek plazmatycznych (produkujących określone białko).
  • Musisz mieć mierzalną chorobę – czyli przynajmniej jedną z poniższych: serumowy białko monoklonalne ≥ 0,5 g/dL, serumowy wolny łańcuch lekki (FLC) ≥ 5,0 mg/dL z nieprawidłowym stosunkiem kappa:lambda, lub różnica między zaangażowanym a niezaangażowanym łańcuchem lekkim (dFLC) ≥ 5 mg/dL.
  • Nie możesz być kandydatem do chemioterapii wysokiej dawki z przeszczepem własnych komórek macierzystych (ASCT) jako pierwszej linii leczenia.
  • Musisz zobowiązać się do stosowania skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania oraz określony okres po jego zakończeniu. Mężczyźni muszą powstrzymać się od oddawania nasienia i/lub stosować zabezpieczenia, a kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią, muszą używać wysoce skutecznej metody antykoncepcyjnej, przejść dwa testy ciążowe przed rozpoczęciem leczenia i nie mogą oddawać komórek jajowych.
  • Musisz być w stanie podpisać świadomą zgodę, czyli zrozumieć i zaakceptować wszystkie warunki uczestnictwa w badaniu.
  • Twoja ocena sprawności fizycznej według skali ECOG musi wynosić 0, 1 lub 2, co oznacza, że nie masz poważnych ograniczeń w codziennych czynnościach.
  • Musisz mieć odpowiednią funkcję narządów wykazaną w najbliższych trzech dniach przed rozpoczęciem leczenia: liczba neutrofili (ANC) ≥ 1,0 × 10⁹/L, płytki krwi ≥ 75 × 10⁹/L, bilirubina całkowita ≤ 1,5‑krotności górnej granicy normy (lub bilirubina bezpośrednia < 35 % przy wyższej wartości), ALT ≤ 2,5‑krotności normy (jeśli wątroba nie jest zaangażowana) lub ≤ 3‑krotności (gdy wątroba jest zaangażowana), oraz wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) ≥ 30 mL/min/1,73 m² (oznaczający prawidłową pracę nerek).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

25 kryteriów

  • Posiada wcześniejszą lub bieżącą diagnozę zespołu POEMS lub objawowego szczepu mnogiego (multiple myeloma), w tym zmian kostnych niszczących kość (tzw. lityczne zmiany), plazmocytomów lub ≥60 % plazmocytów w szpiku kostnym.
  • Ma amyloidozę związaną z immunoglobuliną IgM.
  • Występuje inna niż AL amyloidoza, np. dzika postać lub mutowana amyloidoza ATTR.
  • Posiada istotne choroby sercowo‑naczyniowe (poważne problemy z sercem lub naczyniami).
  • Jest w zaawansowanym stadium choroby określonym jako Mayo stage 3B.
  • Ma aktualnie chorobę nabłonka rogówki (powierzchni oka), z wyjątkiem łagodnego, drobnego uszkodzenia (mild punctate keratopathy).
  • W przeszłości lub obecnie ma nowotwór inny niż AL amyloidoza, chyba że jest stabilny od co najmniej 2 lat i nie jest leczony aktywnie (poza terapią hormonalną).
  • Przeszedł poważną operację w ciągu ostatnich 2 tygodni przed pierwszą dawką lub nie wyzdrowiał w pełni po operacji.
  • Ma w historii przeszczep szpiku (autologiczny lub allogeniczny) lub inny przeszczep narządu (np. serca, nerek).
  • Ma znaną natychmiastową lub opóźnioną reakcję alergiczną (nadwrażliwość) na leki podobne do badanych lub ich składniki.
  • Posiada poważny lub niestabilny problem medyczny lub psychiatryczny, który może zagrozić bezpieczeństwu lub utrudnić udział w badaniu.
  • Ma aktywną infekcję lub aktywne krwawienie.
  • Nie toleruje lub ma przeciwwskazania do profilaktyki antywirusowej (leków zapobiegających infekcjom wirusowym).
  • Ma zdiagnozowane zakażenie HIV, chyba że przyjmuje stałą terapię antyretrowirusową (ART) ≥4 tygodnie, wirusowy poziom viral load <400 kopii/ml, liczba komórek CD4+ ≥350 i brak poważnych zakażeń AIDS w ciągu ostatniego roku.
  • Wcześniej otrzymał leczenie amyloidozy AL lub szpiczaka mnogiego, z wyjątkiem maksymalnie 160 mg dexametazonu (lek sterydowy) przed zapisaniem do badania.
  • Otrzymał jakąkolwiek żywą lub osłabioną żywą szczepionkę w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką leku.
  • Uczestniczył lub był zapisany w innym badaniu klinicznym z nowym lekiem w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem tego badania.
  • Ma wynik enzymu wątrobowego ALT >2,5‑krotności górnej granicy normy (lub >3‑krotności, jeśli wątroba jest już zaangażowana).
  • Ma stężenie bilirubiny we krwi >1,5‑krotności górnej granicy normy.
  • Ma marskość wątroby lub niestabilną chorobę wątroby/powiązaną z dróg żółciowych (np. wodobrzusie, encefalopatię, zaburzenia krzepnięcia, niskie stężenie albuminy, żylaki przełyku lub żołądka, utrzymujące się żółtaczki).
  • Posiada dodatni wynik testu na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub przeciwciało jądrowe (HBcAb) w badaniu przesiewowym lub w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką.
  • Posiada dodatni wynik na przeciwciała lub RNA wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) w badaniu przesiewowym lub w ciągu 3 miesięcy, chyba że RNA jest ujemne po udanym leczeniu antywirusowym i okresie oczekiwania ≥4 tygodni.
  • Ma przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) z wykrywalnym DNA wirusa lub współzakażenie wirusem zapalenia wątroby typu D (HDV) (przeciwciało lub RNA) w ciągu 3 miesięcy.
  • Ma udokumentowane zwężenie lub blokadę odpływu moczu (obturacja moczowa).
  • Ma ostrą, rozproszoną chorobę płuc i osierdzia (zapalenie tkanki płucnej i błony otaczającej serce).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Belantamab mafodotin

    jest lekiem przeciwciałowo‑lekowym, który łączy przeciwciało skierowane przeciwko białku BCMA z substancją cytotoksyczną. Podaje się go dożylnie i ma za zadanie pomóc w zniszczeniu nieprawidłowych komórek plazmatycznych odpowiedzialnych za amyloidozę AL, w połączeniu z innymi lekami stosowanymi w badaniu.

  • Dexamethasone

    to sterydowy lek przeciwzapalny, który hamuje reakcje układu odpornościowego i wspomaga działanie innych leków przeciwnowotworowych. W badaniu przyjmuje się go doustnie, aby zwiększyć skuteczność terapii i zmniejszyć objawy choroby.

  • Cyclophosphamide

    jest lekiem chemioterapeutycznym, który uszkadza DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. W badaniu podaje się go doustnie jako część kombinacji leków mającej na celu zahamowanie rozwoju amyloidozy.

  • Bortezomib

    to inhibitor proteasomu, podawany podskórnie, który blokuje procesy potrzebne do przetrwania nieprawidłowych komórek plazmatycznych. Dzięki temu pomaga kontrolować produkcję szkodliwych białek amyloidowych.

  • GSK5764227

    jest lekiem eksperymentalnym, znanym pod kodem badawczym. Podaje się go dożylnie w formie proszku do infuzji i jest badany pod kątem potencjalnego wsparcia działania pozostałych leków w terapii amyloidozy AL.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Dexamethasone

    lek podawany doustnie w postaci tabletki, stosowany jako doustny preparat; jest szeroko znanym kortykosteroidem, zatwierdzonym i opisanym w licznych publikacjach medycznych; główne wskazania to działanie przeciwzapalne i immunosupresyjne, wykorzystywany m.in. w leczeniu nowotworów i chorób autoimmunologicznych; działa poprzez wiązanie się z receptorami glukokortykoidowymi w komórkach, co zmienia aktywność genów i zmniejsza reakcje zapalne; klasyfikowany jest jako glukokortykosteroid.

  • Bortezomib

    lek podawany podskórnie w formie roztworu do wstrzykiwań; jest zatwierdzonym inhibitorem proteasomu, szeroko opisanym w literaturze onkologicznej; stosowany głównie w leczeniu szpiczaka mnogiego i niekiedy w amyloidozie z łańcuchem lekkim; hamuje enzym proteasomowy, co prowadzi do gromadzenia się uszkodzonych białek i śmierci komórek nowotworowych; zalicza się do grupy inhibitorów proteasomu, czyli leków przeciwnowotworowych.

  • Cyclophosphamide

    lek podawany doustnie w postaci tabletki powlekanej; jest dobrze znanym alkilującym środkiem chemoterapii, zatwierdzonym i szeroko opisanym w podręcznikach onkologicznych; wskazany jest do leczenia różnych nowotworów, m.in. chłoniaków i raka piersi, oraz chorób autoimmunologicznych; po przekształceniu w wątrobie tworzy związki, które łączą się z DNA i uniemożliwiają podział komórek; klasyfikowany jako lek alkilujący, czyli chemoterapia.

  • Belantamab mafodotin

    lek podawany dożylnie jako roztwór do infuzji; jest zatwierdzonym przeciwciałem‑lekowym (antibody‑drug conjugate) używanym w leczeniu szpiczaka mnogiego i badanym w amyloidozie; łączy się z białkiem BCMA na komórkach plazmatycznych i dostarcza toksyczny czynnik, który zabija te komórki; mechanizm polega na specyficznym przyłączeniu się przeciwciała i uwolnieniu środka cytotoksycznego wewnątrz komórki; należy do grupy leków celowanych, czyli przeciwciał‑leków.

  • GSK5764227

    lek podawany dożylnie w formie proszku do przygotowania roztworu infuzyjnego; jest środkiem eksperymentalnym, wciąż w fazie badań klinicznych i nie posiada jeszcze zatwierdzenia ani szerokiej literatury; w badaniu jest testowany jako możliwy dodatkowy element terapii w amyloidozie AL; działa poprzez hamowanie określonego szlaku komórkowego, co ma ograniczyć wzrost nieprawidłowych komórek; klasyfikowany jest jako lek badawczy (molekuła mała, celowany inhibitor).

Badane choroby

Amyloidoza typu AL - Amyloidoza typu AL to choroba, w której nieprawidłowe białka zwane łańcuchami lekkimi immunoglobulin odkładają się w różnych narządach. Zbieranie się tych białek może powodować sztywność i utratę funkcji dotkniętych tkanek. Choroba rozwija się stopniowo, początkowo mogą pojawić się niewielkie objawy, które z czasem nasilają się. Najczęściej dotyczy serca, nerek i wątroby, ale może obejmować także inne organy. Postęp polega na narastającym gromadzeniu amyloidu, co utrudnia prawidłowe działanie organów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-522803-60-00Kod protokołu223963Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorGlaxosmithkline Research & Development Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).