Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa giroctocogene fitelparvovec u dorosłych mężczyzn z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy hemofilii A, choroby, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi. Osoby z tą chorobą mają niski poziom białka zwanego czynnikiem VIII, co prowadzi do częstych krwawień. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie giroctocogene fitelparvovec (znany również jako PF-07055480), który jest nową formą terapii genowej. Terapia ta polega na wprowadzeniu do organizmu specjalnie zaprojektowanego wirusa, który dostarcza gen odpowiedzialny za produkcję czynnika VIII, co może pomóc w poprawie krzepnięcia krwi.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa jednorazowego podania giroctocogene fitelparvovec u dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej postacią hemofilii A. Uczestnicy badania otrzymają lek w formie infuzji, czyli podania dożylnego. Po podaniu leku, uczestnicy będą monitorowani przez co najmniej 15 miesięcy, aby sprawdzić, jak często występują u nich krwawienia oraz jaki jest poziom czynnika VIII we krwi.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy nowa terapia genowa może zmniejszyć liczbę krwawień i poprawić jakość życia osób z hemofilią A. Uczestnicy będą regularnie badani, aby ocenić efekty leczenia i monitorować ewentualne działania niepożądane. Wyniki badania mogą przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie dotyczy mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej postacią hemofilii A.

    Uczestnicy muszą mieć co najmniej 150 dni udokumentowanego stosowania produktu zawierającego czynnik VIII.

  2. Krok 2

    Infuzja leku

    Podanie leku PF-07055480 w formie roztworu do infuzji.

    Lek zawiera giroctocogene fitelparvovec, który jest terapią genową.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    Obserwacja rozpoczyna się 12 tygodni po infuzji i trwa co najmniej 15 miesięcy.

    Monitorowanie poziomu aktywności czynnika VIII oraz rocznej liczby krwawień.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Porównanie rocznej liczby krwawień przed i po infuzji leku.

    Ocena poziomu aktywności czynnika VIII po 15 miesiącach od infuzji.

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa

    Monitorowanie działań niepożądanych, w tym reakcji nadwrażliwości i zdarzeń zakrzepowych.

    Ocena odpowiedzi immunologicznej na lek.

  6. Krok 6

    Długoterminowa obserwacja

    Badanie trwa do 2028 roku, obejmując długoterminową ocenę zdrowia stawów i jakości życia.

    Analiza rocznej liczby krwawień i zużycia czynnika VIII.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Musisz być mężczyzną.
  • Musisz mieć od 18 do 64 lat.
  • Musisz mieć zdiagnozowaną hemofilię A, co oznacza, że Twój poziom aktywności czynnika VIII we krwi wynosi 1% lub mniej. Czynnik VIII to białko, które pomaga w krzepnięciu krwi.
  • Musisz być uczestnikiem wcześniejszego badania (C0371004) i mieć co najmniej 150 dni, w których stosowałeś produkty zawierające czynnik VIII.
  • Po podaniu leku w badaniu musisz przerwać stosowanie profilaktycznej terapii czynnikiem VIII. Profilaktyczna terapia to regularne przyjmowanie leku, aby zapobiec krwawieniom.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają hemofilii A, nie mogą brać udziału w badaniu. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Osoby poniżej 18 roku życia lub powyżej 65 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby, które nie mają umiarkowanie ciężkiej lub ciężkiej postaci hemofilii A, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Oznacza to, że poziom czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) musi być równy lub mniejszy niż 1%.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PF-07055480 to terapia genowa, która ma na celu leczenie dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią A. Terapia ta polega na jednorazowym podaniu infuzji, która ma pomóc w produkcji czynnika VIII, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Celem jest poprawa zdolności krzepnięcia krwi u pacjentów, co może zmniejszyć częstotliwość krwawień i poprawić jakość życia.

Co już wiadomo o tej terapii

PF-07055480 – Jest to terapia genowa podawana w formie pojedynczej infuzji dożylnej, przeznaczona dla dorosłych mężczyzn z umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią A. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej skuteczność i bezpieczeństwo. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie hemofilii A, charakteryzującej się niskim poziomem czynnika VIII. Mechanizm działania polega na dostarczeniu genu kodującego czynnik VIII za pomocą wektora wirusowego, co ma na celu zwiększenie produkcji tego białka w organizmie. Klasyfikowana jest jako terapia genowa.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to genetyczna choroba krwi, w której występuje niedobór czynnika VIII, co prowadzi do problemów z krzepnięciem krwi. Osoby z hemofilią A mogą doświadczać częstych i długotrwałych krwawień, zarówno spontanicznych, jak i pourazowych. Krwawienia te mogą występować w różnych częściach ciała, w tym w stawach, co może prowadzić do ich uszkodzenia. Choroba ta jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Hemofilia A jest klasyfikowana jako choroba rzadka. Postęp choroby może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli nie jest odpowiednio zarządzana.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512075-12-00Kod protokołuC3731003Planowana liczba uczestników76 osóbSponsorPfizer Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).