Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa eplontersenu u pacjentów z amyloidową kardiomiopatią transtyretynową (ATTR-CM)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) is a heart condition where abnormal proteins build up in the heart, affecting its function. This study is looking at a treatment called ION-682884, also known as eplontersen, which is a solution for injection. The purpose of the study is to see how well this treatment works and how safe it is for people with ATTR-CM. The study will compare the effects of ION-682884 with a placebo, which is an inactive substance that looks like the treatment but does not contain the active ingredient.

Participants in the study will receive either the ION-682884 injection or the placebo. The study will monitor the participants over a period to see if the treatment helps reduce heart-related problems, such as heart failure or other cardiovascular events. The study aims to understand if ION-682884 can improve the health of people with ATTR-CM compared to those who receive the placebo.

The study will involve regular check-ups and assessments to track the participants' heart health and overall well-being. The goal is to gather information on the effectiveness and safety of ION-682884 in managing the symptoms and progression of ATTR-CM. This research could provide valuable insights into new treatment options for this heart condition.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca ION-682884 lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani pacjent, ani personel medyczny nie wiedzą, do której grupy pacjent został przydzielony.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje ION-682884 lub placebo w formie zastrzyku podskórnego.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są określone w protokole badania, ale szczegóły te nie są podane w dostępnych danych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas trwania badania, pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem występowania zdarzeń sercowo-naczyniowych, takich jak zawał serca, niewydolność serca, arytmie, udar mózgu lub przemijający atak niedokrwienny.

    Wszystkie zdarzenia są oceniane przez niezależny komitet, aby zapewnić obiektywność wyników.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Na zakończenie badania, porównywane są wyniki obu grup pod kątem śmiertelności sercowo-naczyniowej oraz częstości występowania zdarzeń sercowo-naczyniowych.

    Dodatkowo, oceniane są zmiany w dystansie pokonywanym w teście 6-minutowego marszu oraz w wynikach kwestionariusza KCCQ.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma zakończyć się do 15 listopada 2025 roku.

    Po zakończeniu badania, pacjent może zostać poinformowany o wynikach oraz o tym, czy otrzymywał ION-682884 czy placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Kobiety muszą być nieciężarne i niekarmiące piersią oraz być po zabiegu chirurgicznym uniemożliwiającym zajście w ciążę, po menopauzie lub powstrzymywać się od współżycia. Jeśli są aktywne seksualnie i mogą zajść w ciążę, muszą stosować jedną bardzo skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Jeśli pacjent przyjmuje leki na niewydolność serca, dawka musi być stabilna przez 2 tygodnie przed rozpoczęciem badania.
  • Chęć stosowania suplementu witaminy A zgodnie z protokołem badania.
  • Mężczyźni muszą być po zabiegu chirurgicznym uniemożliwiającym posiadanie dzieci, powstrzymywać się od współżycia lub, jeśli są aktywni seksualnie z kobietą mogącą zajść w ciążę, muszą stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Chęć poddania się testom genetycznym w celu wykrycia mutacji w genie transtyretyny (TTR) podczas badania przesiewowego, jeśli nie zostały one wykonane wcześniej.
  • Obecność złogów amyloidu w tkance sercowej lub pozasercowej potwierdzona barwieniem Congo Red (lub równoważnym) LUB scyntygrafią technetową z wychwytem w sercu stopnia 2 lub 3, bez nieprawidłowego stosunku łańcuchów lekkich, potwierdzona centralnie.
  • Grubość przegrody międzykomorowej w końcowej fazie rozkurczu większa niż 12 mm na echokardiogramie wykonanym podczas badania przesiewowego.
  • Historia medyczna niewydolności serca (HF) spowodowanej dziedziczną lub dziką postacią ATTR-CM z co najmniej: A) wcześniejszą hospitalizacją z powodu HF, która może obejmować hospitalizację z powodu zaburzeń rytmu serca lub wszczepienia rozrusznika/ICD (wszczepialnego kardiowertera-defibrylatora), LUB B) objawami i oznakami przeciążenia objętościowego lub podwyższonego ciśnienia wewnątrzsercowego wymagającymi leczenia diuretykami innymi niż antagoniści receptora mineralokortykoidowego (MRA) w celu stabilizacji klinicznej.
  • Wartość N-końcowego prohormonu peptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP) wynosząca co najmniej 600 pg/mL (co najmniej 70 pmol/L) w badaniu centralnym. Dla pacjentów z migotaniem przedsionków podczas badania przesiewowego wartości NT-proBNP muszą wynosić co najmniej 1200 pg/mL (co najmniej 140 pmol/L).
  • Klasa I-III według klasyfikacji New York Heart Association (NYHA), która ocenia stopień niewydolności serca.
  • Test 6-minutowego marszu (6MWT) na odległość co najmniej 100 metrów.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby serca, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma niewydolność nerek, czyli sytuację, gdy nerki nie działają prawidłowo.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma niewydolność wątroby, co oznacza, że wątroba nie funkcjonuje tak, jak powinna.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma aktywną infekcję, czyli chorobę wywołaną przez bakterie, wirusy lub inne drobnoustroje.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ION-682884 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z amyloidozą serca związaną z transtyretyną (ATTR-CM). Lek ten ma na celu zmniejszenie ryzyka zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych oraz nawracających zdarzeń klinicznych związanych z sercem. Pacjenci biorący udział w badaniu otrzymują standardową opiekę medyczną, a ION-682884 jest testowany jako dodatkowa terapia, która może poprawić wyniki leczenia w porównaniu do samej standardowej opieki.

Co już wiadomo o tej terapii

ION-682884 – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych. Badania te mają na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową związaną z transtyretyną (ATTR-CM). Głównym celem terapeutycznym jest zmniejszenie ryzyka zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych oraz nawracających zdarzeń sercowo-naczyniowych. Mechanizm działania leku polega na hamowaniu produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny, co pomaga w zmniejszeniu odkładania się amyloidu w sercu. Klasyfikowany jest jako lek stosowany w chorobach sercowo-naczyniowych.

Badane choroby

Kardiomiopatia amyloidowa transtyretynowa (ATTR-CM) – Jest to choroba, w której białko zwane transtyretyną odkłada się w sercu w postaci amyloidu, co prowadzi do jego uszkodzenia. W miarę postępu choroby, serce staje się sztywniejsze, co utrudnia jego prawidłowe funkcjonowanie. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, obrzęki nóg oraz zaburzenia rytmu serca. Choroba może prowadzić do niewydolności serca, co oznacza, że serce nie jest w stanie pompować wystarczającej ilości krwi do reszty ciała. W miarę jak choroba postępuje, objawy mogą się nasilać, co wpływa na codzienne funkcjonowanie pacjenta. Jest to rzadka choroba, co oznacza, że występuje u niewielkiej liczby osób.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-514434-20-00Kod protokołuION-682884-CS2Planowana liczba uczestników1 323 osobySponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).