Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa casimersenu i golodirsenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dystrofii mięśniowej Duchenne'a, choroby genetycznej, która powoduje osłabienie i zanik mięśni. W badaniu oceniane są dwa leki: Casimersen (SRP-4045) i golodirsen (SRP-4053). Oba leki są podawane w formie wlewu dożylnego, co oznacza, że są wprowadzane bezpośrednio do krwiobiegu. Celem badania jest sprawdzenie, jak te leki wpływają na zdolność do chodzenia, wytrzymałość i funkcję mięśni u pacjentów z tą chorobą.

Badanie jest prowadzone w sposób, który nazywa się "podwójnie ślepym", co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Po tej części badania następuje okres, w którym wszyscy uczestnicy otrzymują aktywny lek. W trakcie badania pacjenci będą regularnie oceniani pod kątem zmian w ich zdolności do chodzenia oraz innych funkcji mięśniowych. Jednym z głównych testów jest 6-minutowy test marszu (6MWT), który mierzy, jak daleko pacjent może przejść w ciągu sześciu minut.

Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania casimersen i golodirsen w porównaniu z placebo. Pacjenci będą monitorowani przez cały czas trwania badania, aby sprawdzić, jak leki wpływają na ich stan zdrowia i czy nie występują żadne niepożądane efekty. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy te leki mogą być skuteczną opcją leczenia dla osób z Dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej lek badany lub placebo. Proces ten jest nazywany okresem podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjent, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek casimersen (SRP-4045) lub golodirsen (SRP-4053) w formie roztworu do infuzji dożylnej. Alternatywnie, pacjent może otrzymać placebo, które jest roztworem soli fizjologicznej (0,9% chlorku sodu).

    Podawanie leku odbywa się regularnie, zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie oceniane są różne aspekty zdrowia pacjenta, takie jak zdolność do chodzenia, wytrzymałość i funkcje mięśniowe. Wykorzystywany jest do tego test 6MWT (test sześciominutowego marszu).

    Dodatkowo, przeprowadzane są badania laboratoryjne, w tym analiza krwi i moczu, oraz badania elektrokardiograficzne (EKG) i badania fizykalne.

  4. Krok 4

    Okres otwartej próby

    Po zakończeniu okresu podwójnie ślepej próby, pacjent może przejść do otwartego okresu badania, w którym wszyscy uczestnicy otrzymują lek badany. Celem tego etapu jest dalsza ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się po upływie określonego czasu, a pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia. Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi być mężczyzną z potwierdzoną diagnozą Duchenne'a i mieć specyficzne zmiany genetyczne, które można leczyć za pomocą ominięcia eksonu 45 lub 53. To oznacza, że pewne fragmenty jego DNA są usunięte, co można potwierdzić badaniem genetycznym.
  • Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w badaniu, a jego rodzic lub opiekun prawny musi podpisać pisemną zgodę na udział pacjenta w badaniu.
  • Pacjent musi mieć od 6 do 13 lat, jeśli można u niego zastosować ominięcie eksonu 53, lub od 7 do 13 lat, jeśli można zastosować ominięcie eksonu 45.
  • Pacjent musi mieć stabilną funkcję płuc, co oznacza, że jego płuca działają na poziomie co najmniej 50% przewidywanej wydolności i nie potrzebuje nocnej wentylacji.
  • Pacjent musi mieć nienaruszone mięśnie ramion, które mogą być użyte do biopsji, czyli pobrania małej próbki tkanki do badania.
  • Pacjent musi przyjmować stabilną dawkę kortykosteroidów, czyli leków przeciwzapalnych, przez co najmniej 24 tygodnie przed rozpoczęciem badania i dawka ta powinna pozostać niezmieniona przez cały czas trwania badania.
  • Jeśli pacjent przyjmuje inne leki, takie jak inhibitory ACE, blokery receptorów angiotensyny, beta-blokery, antagoniści receptorów aldosteronu, potas lub koenzym Q, musi przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi być w stanie przejść średnio od 300 do 450 metrów podczas testu 6-minutowego marszu (6MWT) bez pomocy, zarówno podczas wizyty przesiewowej, jak i na początku badania.
  • Jeśli pacjent jest aktywny seksualnie, musi zgodzić się na używanie prezerwatywy podczas całego okresu badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku. Partnerka seksualna pacjenta również musi stosować akceptowalną metodę antykoncepcji.
  • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi być w stanie zrozumieć i przestrzegać wszystkich wymagań badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają diagnozy Dystrofii Mięśniowej Duchenne'a, która może być leczona przez pominięcie eksonu 45 lub 53.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić lub mają poważne problemy z chodzeniem.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie uczestniczyć w teście 6MWT, który mierzy, jak daleko można przejść w ciągu 6 minut.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie są w przedziale wiekowym wymaganym do badania.
  • Pacjenci, którzy nie są mężczyznami.
  • Pacjenci, którzy są wrażliwą grupą populacyjną, co oznacza, że mogą być bardziej narażeni na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • SRP-4045

    to lek badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Jego celem jest poprawa zdolności do chodzenia, wytrzymałości i funkcji mięśni u pacjentów z tą chorobą. Lek działa poprzez wpływ na geny odpowiedzialne za produkcję dystrofiny, białka kluczowego dla zdrowia mięśni.

  • SRP-4053

    to kolejny lek badany w tym samym celu co SRP-4045. Jest stosowany w leczeniu pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, aby poprawić ich zdolność do poruszania się i funkcjonowania mięśni. Podobnie jak SRP-4045, działa na poziomie genetycznym, aby wspierać produkcję dystrofiny.

Co już wiadomo o tej terapii

  • SRP-4045

    SRP-4045 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a, szczególnie u pacjentów, u których możliwe jest pominięcie eksonu 45. Lek ten znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w porównaniu z placebo. Głównym celem terapeutycznym jest poprawa zdolności do chodzenia, wytrzymałości i funkcji mięśni. Mechanizm działania SRP-4045 polega na modulacji ekspresji genów, co może prowadzić do produkcji funkcjonalnego białka dystrofiny. Klasyfikowany jest jako lek genowy.

  • SRP-4053

    SRP-4053 to lek podawany dożylnie, który jest badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a, szczególnie u pacjentów, u których możliwe jest pominięcie eksonu 53. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie jego skuteczność i bezpieczeństwo są porównywane z placebo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę zdolności do chodzenia, wytrzymałości i funkcji mięśni. Mechanizm działania SRP-4053 polega na zmianie ekspresji genów, co może prowadzić do produkcji funkcjonalnego białka dystrofiny. Jest klasyfikowany jako lek genowy.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub niedoboru tego białka w mięśniach. Objawy zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie i obejmują trudności z chodzeniem, bieganie, a także częste upadki. Z czasem choroba prowadzi do utraty zdolności do samodzielnego poruszania się i może wpływać na mięśnie oddechowe oraz serce. Choroba postępuje stopniowo, a jej przebieg może się różnić w zależności od osoby. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobą rzadką i dotyka głównie chłopców.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-514698-23-00Kod protokołu4045-301Planowana liczba uczestników328 osóbSponsorSarepta Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).