Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa BIIB115 u pacjentów w wieku 15‑60 lat z rdzeniowo‑mięśniową atrofą (SMA), nieleczonych lub wcześniej leczonych risdiplamem

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie obejmuje osoby w wieku od 15 do 60 lat z rozpoznaną Spinal Muscular Atrophy. Choroba polega na postępującym osłabieniu mięśni, spowodowanym utratą komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę ruchu.

Uczestnicy otrzymują lek Salanersen (BIIB115), podawany w formie roztworu do wstrzyknięcia bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy (dostawa intrathecalna). Niektórzy uczestnicy nie mieli wcześniej żadnego leczenia, a inni byli wcześniej leczeni lekiem risdiplam. Celem badania jest ocena, jak lek wpływa na zdolność poruszania się i czy jest bezpieczny. Badanie trwa około 12 miesięcy, podczas których regularnie sprawdzane są zdolności ruchowe, siła mięśni i samopoczucie uczestników przy pomocy prostych testów, takich jak wykonywanie określonych ruchów, chodzenie przez określony czas oraz ocena codziennych czynności rękami.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Wstępna ocena i kwalifikacja

    Po zapisaniu się do badania zostaniesz poproszony o przeprowadzenie szeregu badań wstępnych. Obejmują one pomiar zdolności ruchowych przy użyciu testu HFMSE oraz RULM, ocenę wytrzymałości w teście 6MWT, oraz badanie elektrycznej aktywności mięśni (CMAP).

    Wykonane zostaną również badania laboratoryjne, w tym pobranie krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF), aby określić stan zdrowia przed rozpoczęciem leczenia.

  2. Krok 2

    Pierwsze podanie leku

    Podczas pierwszej wizyty otrzymasz jednorazową dawkę leku BIIB115 w dawce 80 mg. Lek jest podawany w postaci roztworu do wstrzyknięcia dożylnego (intrathecal), czyli bezpośrednio do płynu mózgowo‑rdzeniowego.

    Podanie jest wykonywane przez wykwalifikowany personel medyczny w warunkach kontrolowanych.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne i podania leku

    W kolejnych zaplanowanych wizytach będziesz przyjmował kolejne dawki BIIB115 w tej samej dawce 80 mg. Częstotliwość podawania oraz dokładny harmonogram wizyt zostaną ustalone przez zespół badawczy i będą przestrzegane przez cały okres trwania badania.

    Podczas każdej wizyty przeprowadzane będą badania kontrolne, w tym pomiary ciśnienia, ocena objawów oraz monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena funkcji ruchowych – miesiąc 12

    Po 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia zostanie powtórzony test HFMSE. Test ten ocenia zdolność do wykonywania 33 ruchów, a maksymalny wynik wynosi 66 punktów. Wyższy wynik oznacza lepszą sprawność ruchową.

    Wynik tego testu pozwala określić, czy nastąpiła poprawa w porównaniu do wyniku początkowego.

  5. Krok 5

    Długoterminowe oceny do dnia 1825

    Do dnia 1825 (około 5 lat) będą regularnie powtarzane następujące badania: HFMSE, RULM, test 6MWT, pomiar CMAP, ocena własna zmian w stanie zdrowia (PGI-C) oraz kwestionariusz niezależności w codziennych czynnościach (SMAIS‑ULM).

    Każde z tych badań ma na celu monitorowanie postępu choroby oraz ewentualnej poprawy funkcji ruchowych i codziennej samodzielności.

  6. Krok 6

    Pobieranie próbek płynów biologicznych

    W trakcie badania zostaną pobrane próbki płynu mózgowo‑rdzeniowego (CSF) do dnia 1460 (około 4 lata) oraz próbki krwi (surowica) do dnia 1825. Analiza tych próbek pozwala zmierzyć stężenie leku BIIB115 w organizmie i ocenić jego bezpieczeństwo.

    Pobranie próbek odbywa się w specjalistycznym laboratorium pod kontrolą personelu medycznego.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału i podsumowanie

    Po zakończeniu planowanego okresu badania zostanie przeprowadzona ostateczna ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku. Obejmuje to wszystkie dotychczasowe testy ruchowe, wyniki laboratoryjne oraz informacje o ewentualnych działaniach niepożądanych.

    Na podstawie tych danych zostanie sporządzony raport podsumowujący udział w badaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek od 15 do 60 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Posiadanie potwierdzenia genetycznego 5q Spinal Muscular Atrophy (SMA) – usunięcie lub mutacja obu kopii genu lub podwójna mutacja.
  • Obecność klinicznych objawów i symptomów zgodnych ze SMA.
  • Liczba kopii genu SMN2 wynosząca co najmniej 1.
  • Punktacja w skali Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) w przedziale od 10 do 54 w badaniu wyjściowym.
  • Umiejętność siedzenia bez podparcia przez co najmniej 10 sekund.
  • Zdolność do samodzielnego przejścia co najmniej 10 metrów (dla osób chodzących) oraz gotowość do wykonania testu 6‑minutowego chodu (6MWT) podczas kwalifikacji.
  • Brak wcześniejszego leczenia inhibitorami myostatyny i zobowiązanie do nieużywania ich przez cały czas trwania badania.
  • Dla grupy nielecącej wcześniej: brak wcześniejszego stosowania jakiejkolwiek terapii modyfikującej przebieg choroby (DMT) lub leków eksperymentalnych przeznaczonych do leczenia SMA.
  • Dla grupy leczonej risdiplamem: aktualne przyjmowanie risdiplamu (5 mg raz dziennie) przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Dla grupy leczonej risdiplamem: zgoda na przerwanie przyjmowania risdiplamu na czas trwania badania, przy czym ostatnia dawka musi zostać przyjęta dzień przed pierwszą dawką badanego leku.
  • Dla grupy leczonej risdiplamem: brak wcześniejszego leczenia lekami takimi jak nusinersen, onasemnogene abeparvovec (również znany jako OA) ani innymi zatwierdzonymi lekami modyfikującymi SMA lub lekami badawczymi, z wyjątkiem risdiplamu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Insufficjencja oddechowa przy badaniu przesiewowym, czyli konieczność używania wentylacji inwazyjnej (maszyny podłączanej do dróg oddechowych) lub wentylacji nieinwazyjnej (maski) przez ponad 6 godzin w ciągu 24 godzin, z wyjątkiem nocnego wsparcia ciśnieniowego (bilevel positive airway pressure).
  • Potrzeba rurki żywieniowej (gastrostomii), gdy większość pożywienia podawana jest tą drogą, oceniona przez lekarza przy badaniu.
  • Historia choroby mózgu lub rdzenia kręgowego lub inne przeciwwskazania (np. poważna skolioza), które utrudniałyby wykonanie punkcji lędźwiowej (nakłucia kręgosłupa w celu pobrania płynu mózgowo‑rdzeniowego), prawidłowy przepływ tego płynu, oceny skuteczności lub bezpieczeństwa, w tym historia hydrocefalii (gromadzenia płynu w mózgu) lub posiadanie szczepki (urządzenia odprowadzającego płyn).
  • Hospitalizacja z powodu operacji, problemu płucnego lub wsparcia żywieniowego w ciągu 2 miesięcy przed badaniem lub planowane elektive operacje po podpisaniu zgody aż do końca badania. Jeśli operacja skoliozy już się odbyła, musi być co najmniej rok wcześniej.
  • Obecna aktywna choroba (np. infekcja, niedawne złamanie), która czyni uczestnika nieodpowiednim, oceniona przez lekarza.
  • Aktualny udział lub plan udziału w innym badaniu klinicznym, w którym podawany jest nowy lek lub lek zatwierdzony do użycia badawczego, w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania leku (jeśli znany), w zależności, który okres jest dłuższy, przed badaniem. Dotyczy to także terapii neuromodulacyjnych, takich jak stymulacja rdzenia kręgowego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Salanersen – jest to eksperymentalny lek podawany bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy (dzięki wstrzyknięciu do kanału podtwardówkowego). Badanie ma sprawdzić, czy ten lek pomaga osobom z rdzeniowo‑mięśniową atrofią (SMA) w poprawie siły mięśni i funkcji ruchowych. Uczestnicy badania otrzymują Salanersen w określonym czasie, a lekarze obserwują, jak ich objawy się zmieniają oraz czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany.

Co już wiadomo o tej terapii

BIIB115 - Lek podawany jest w postaci roztworu do wstrzyknięcia bezpośrednio do przestrzeni podpajęczynówkowej. Obecnie jest badany w fazie III, więc jest lekiem eksperymentalnym i nie ma jeszcze zatwierdzenia. Przeznaczony jest do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Działa jako krótkie fragmenty DNA (antysensowy oligonukleotyd), które przyłączają się do genu SMN2 i zwiększają produkcję białka SMN, co wspiera funkcję komórek nerwowych.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni - Rdzeniowy zanik mięśni jest rzadką chorobą genetyczną, w której dochodzi do postępującej utraty komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę mięśni. Objawy pojawiają się zazwyczaj w dzieciństwie i obejmują słabość mięśni, trudności w utrzymaniu równowagi oraz problemy z chodzeniem. Choroba rozwija się stopniowo, a słabość mięśni nasila się z czasem, co może ograniczać codzienne czynności. W miarę postępu pacjenci mogą potrzebować wsparcia przy wstawaniu, siedzeniu i poruszaniu się. Niektóre osoby zachowują zdolność do chodzenia, inne polegają głównie na rękach i górnych partiach ciała. Tempo postępu może różnić się między osobami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-524054-34-00Kod protokołu277SM303Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorBiogen Idec Research Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).