Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji BIIB115 u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni po leczeniu onasemnogenem abeparwowekiem

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby o nazwie rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Jest to schorzenie genetyczne, które prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie BIIB115, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku BIIB115 u zdrowych dorosłych mężczyzn oraz u dzieci z SMA, które wcześniej były leczone innym lekiem o nazwie onasemnogene abeparvovec (Zolgensma™).

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części, zdrowi dorośli mężczyźni otrzymają pojedynczą dawkę leku BIIB115 w celu oceny jego bezpieczeństwa. W drugiej części, dzieci z SMA, które wcześniej były leczone lekiem onasemnogene abeparvovec, otrzymają wielokrotne dawki leku BIIB115. Lek będzie podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego, co nazywa się podaniem dokanałowym. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm reaguje na lek i jak jest on tolerowany przez uczestników.

W trakcie badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić po podaniu leku. Uczestnicy będą również poddawani regularnym badaniom, aby sprawdzić, jak lek rozprzestrzenia się w organizmie i jak długo pozostaje aktywny. Badanie ma na celu zebranie informacji, które mogą pomóc w przyszłym leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni za pomocą leku BIIB115.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego. W tym momencie rozpoczyna się monitorowanie stanu zdrowia uczestnika oraz przygotowanie do podania leku.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje dawkę leku BIIB115 lub placebo. Lek podawany jest w formie zastrzyku do przestrzeni płynowej wokół rdzenia kręgowego, co nazywa się podaniem dooponowym.

    W części A badania, zdrowi dorośli mężczyźni otrzymują pojedynczą dawkę leku. W części B, dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które wcześniej były leczone lekiem onasemnogene abeparvovec, otrzymują wielokrotne dawki leku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i wizyty kontrolne

    Po podaniu leku, uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz ogólnego stanu zdrowia.

    W części A badania, monitorowanie trwa do 393 dni, a w części B do 720 dni.

    Podczas wizyt kontrolnych pobierane są próbki płynu mózgowo-rdzeniowego i krwi w celu oceny stężenia leku BIIB115.

  4. Krok 4

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu okresu monitorowania, uczestnik kończy udział w badaniu. Ostateczna wizyta kontrolna obejmuje ocenę stanu zdrowia oraz omówienie wyników badania z uczestnikiem.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Part A - Zdrowi mężczyźni w wieku od 18 do 55 lat.
  • Part A - Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 30 kg/m². BMI to miara, która pomaga określić, czy masa ciała jest odpowiednia do wzrostu.
  • Part A - Uczestnik musi być w dobrym stanie zdrowia, co zostanie ocenione przez lekarza na podstawie historii medycznej i badań przesiewowych.
  • Part B - Dzieci w wieku od 0,5 do 12 lat.
  • Part B - Waga co najmniej 7 kg.
  • Part B - Genetyczna diagnoza rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) z określonymi zmianami w genie SMN1.
  • Part B - Liczba kopii genu SMN2 wynosi co najmniej 1. Gen SMN2 jest związany z produkcją białka niezbędnego do funkcjonowania neuronów ruchowych.
  • Part B - Uczestnik musi wcześniej otrzymać leczenie onasemnogenem abeparwowekiem zgodnie z zatwierdzonymi wytycznymi, w tym z odpowiednim schematem stosowania sterydów i monitorowaniem.
  • Part B - Leczenie onasemnogenem abeparwowekiem musiało być przeprowadzone co najmniej 180 dni przed pierwszą dawką BIIB115.
  • Part B - Potencjał poprawy stanu zdrowia z powodu suboptymalnego stanu klinicznego związanego z SMA, co zostanie ocenione przez lekarza.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma zaburzenia neurologiczne inne niż rdzeniowy zanik mięśni.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BIIB115 to nowy lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest on podawany w formie zastrzyku do kanału kręgowego, co nazywa się iniekcją dokanałową. Celem tego leku jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u zdrowych dorosłych mężczyzn oraz u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które wcześniej były leczone innym lekiem o nazwie onasemnogen abeparwowek (Zolgensma™). Badanie ma na celu sprawdzenie, jak organizm reaguje na ten lek i jak jest on tolerowany przez pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

BIIB115 – BIIB115 to lek podawany w formie zastrzyku do kanału kręgowego, co nazywa się iniekcją dokanałową. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych, aby ocenić jego bezpieczeństwo i tolerancję u zdrowych mężczyzn oraz dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które wcześniej były leczone lekiem onasemnogen abeparwowek (Zolgensma™). Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni. Na poziomie molekularnym BIIB115 działa poprzez wpływ na geny związane z produkcją białek niezbędnych do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Klasyfikacja farmakologiczna tego leku obejmuje go jako terapię genową, która ma na celu poprawę funkcji mięśni poprzez modyfikację genetyczną.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z mutacji w genie SMN1, co powoduje niedobór białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Choroba postępuje poprzez stopniową utratę neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym, co prowadzi do osłabienia mięśni szkieletowych. Objawy mogą obejmować trudności w poruszaniu się, problemy z oddychaniem i połykaniem. W zależności od typu choroby, objawy mogą pojawić się w różnym wieku i postępować z różną szybkością. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-505643-39-00Kod protokołu277HV101Planowana liczba uczestników62 osobySponsorBiogen Idec Research Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).