Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa onasemnogenu abeparwowek u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), które wcześniej uczestniczyły w badaniach klinicznych z użyciem leku OAV101. SMA to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. W tym badaniu stosowany jest lek Zolgensma, którego substancją czynną jest onasemnogene abeparvovec. Lek ten jest podawany w formie roztworu do infuzji, co oznacza, że jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku OAV101 u pacjentów z SMA. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy występują jakiekolwiek poważne działania niepożądane związane z leczeniem oraz inne istotne zdarzenia zdrowotne. Uczestnicy badania będą monitorowani przez długi okres, aby zrozumieć, jak lek wpływa na ich zdrowie w dłuższej perspektywie.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem różnych parametrów zdrowotnych, takich jak rozwój umiejętności ruchowych i wyniki badań laboratoryjnych. Badanie ma trwać do 2039 roku, co pozwoli na dokładne zrozumienie długoterminowych efektów leczenia. W badaniu mogą brać udział osoby, które wcześniej uczestniczyły w badaniach z użyciem OAV101 i wyraziły na to zgodę.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział. Zgoda ta jest niezbędna przed rozpoczęciem jakichkolwiek ocen.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek Zolgensma, który zawiera substancję czynną onasemnogene abeparvovec. Lek ten jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa leczenia. Monitorowane są poważne działania niepożądane oraz działania niepożądane o szczególnym znaczeniu przez cały czas trwania badania, które może trwać do 15 lat.

  4. Krok 4

    Ocena rozwoju

    Podczas badania oceniane są osiągnięcia rozwojowe pacjenta za pomocą listy kontrolnej osiągnięć rozwojowych. Sprawdzane jest również utrzymanie tych osiągnięć.

  5. Krok 5

    Ocena funkcji motorycznych

    Zmiany w funkcji motorycznej są oceniane za pomocą skali Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) oraz Revised Upper Limb Module (RULM).

  6. Krok 6

    Monitorowanie parametrów życiowych i laboratoryjnych

    Podczas badania monitorowane są potencjalnie istotne klinicznie zmiany w parametrach życiowych i laboratoryjnych pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musiał brać udział w wcześniejszym badaniu klinicznym dotyczącym OAV101.
  • Przed rozpoczęciem jakiejkolwiek oceny musi zostać uzyskana pisemna zgoda pacjenta lub jego opiekuna prawnego.
  • Pacjent, rodzic lub opiekun prawny musi być chętny i zdolny do przestrzegania procedur badania.
  • Badanie obejmuje zarówno kobiety, jak i mężczyzn.
  • Badanie dotyczy osób w wieku od 2 do 3 lat.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
  • Osoby, które nie mieszczą się w przedziale wiekowym od 2 do 3 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby, które są uważane za wrażliwą populację, mogą być wykluczone z badania. Wrażliwa populacja to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko lub mają specjalne potrzeby.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

OAV101 to lek badany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). W tym badaniu klinicznym ocenia się jego długoterminowe bezpieczeństwo. Lek podawany jest pacjentom z SMA dożylnie (IV) lub dokanałowo (IT). Celem badania jest zrozumienie, jakie są długoterminowe skutki uboczne i bezpieczeństwo stosowania OAV101 u pacjentów z SMA.

Co już wiadomo o tej terapii

OAV101 – Jest to lek podawany dożylnie (IV) lub dokanałowo (IT), stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania. OAV101 działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie zdrowej kopii genu SMN1, co ma na celu poprawę funkcji mięśni. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, która ma na celu leczenie chorób genetycznych poprzez modyfikację materiału genetycznego.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni – Jest to choroba genetyczna, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. Wynika z mutacji w genie SMN1, co powoduje niedobór białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. Choroba objawia się stopniowym osłabieniem mięśni, co może wpływać na zdolność do poruszania się, oddychania i połykania. W zależności od typu, objawy mogą pojawić się w różnym wieku i postępować z różną szybkością. Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą rzadką, a jej przebieg może być różnorodny, od łagodnego do ciężkiego. Choroba ta wymaga stałej opieki medycznej i wsparcia w codziennym funkcjonowaniu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511707-42-00Kod protokołuCOAV101A12308Planowana liczba uczestników173 osobySponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).