Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa awakopanu w połączeniu z rituksymabem lub cyklofosfamidem u dzieci z zapaleniem naczyń związanym z ANCA

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zapalenia naczyń związanego z przeciwciałami ANCA, które jest rzadką chorobą powodującą stan zapalny małych naczyń krwionośnych w różnych częściach organizmu, w tym w nerkach, płucach i innych narządach. W badaniu będzie uczestniczyć grupa dzieci i młodzieży w wieku od sześciu do osiemnastu lat z aktywną postacią tej choroby. Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać lek badany o nazwie avacopan, który może być podawany w postaci kapsułek lub roztworu do przyjmowania doustnego, oraz standardowe leczenie zawierające rytuksymab lub cyklofosfamid, a także glikokortykosteroidy do stosowania ogólnego. Dodatkowo mogą być stosowane leki takie jak azatiopryna lub metotreksat. Celem badania jest sprawdzenie, jak skutecznie avacopan działa u dzieci z tym schorzeniem.

W trakcie badania dzieci będą przyjmować avacopan przez okres do pięćdziesięciu dwóch tygodni wraz ze standardowym leczeniem stosowanym w zapaleniu naczyń. Lekarze będą regularnie oceniać aktywność choroby oraz sprawdzać, czy u pacjentów dochodzi do remisji, czyli stanu, w którym objawy choroby ustępują. Remisja będzie oceniana po dwudziestu sześciu tygodniach oraz po pięćdziesięciu dwóch tygodniach leczenia. Badanie ma formę otwartą, co oznacza, że wszyscy uczestnicy oraz lekarze wiedzą, jakie leczenie jest stosowane.

Podczas całego badania będzie prowadzone monitorowanie bezpieczeństwa leczenia poprzez obserwację działań niepożądanych oraz regularne badania krwi i inne niezbędne badania kontrolne. Lekarze będą również mierzyć stężenie avacapanu we krwi, aby sprawdzić, jak organizm dziecka przetwarza ten lek. Dodatkowo w przypadku podawania leku w postaci roztworu będzie oceniana akceptowalność smaku leku przez dzieci. Badanie pozwoli na zebranie informacji o skuteczności i bezpieczeństwie stosowania avacapanu u młodych pacjentów z zapaleniem naczyń związanym z przeciwciałami ANCA.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia i pierwsze podanie leku

    W pierwszym dniu badania (dzień 1) rozpoczniesz przyjmowanie leku o nazwie avacopan w postaci kapsułek lub roztworu doustnego.

    Avacopan będzie podawany doustnie, co oznacza, że będziesz go przyjmować przez usta.

    Równocześnie z avacopanem będziesz otrzymywać leczenie zawierające rituksymab lub cyklofosfamid. Rituksymab jest podawany dożylnie, czyli przez kroplówkę do żyły. Cyklofosfamid również jest podawany dożylnie.

    Lekarz określi, który z tych leków będziesz otrzymywać oraz ustali dokładne dawki dostosowane do Twojej sytuacji.

  2. Krok 2

    Leczenie w okresie od dnia 1 do tygodnia 26

    Przez pierwsze 26 tygodni będziesz kontynuować przyjmowanie avacopanu zgodnie z zaleceniami lekarza.

    W tym okresie będziesz również kontynuować leczenie rituksymabem lub cyklofosfamidem.

    Dodatkowo możesz otrzymywać prednizon (lek z grupy glikokortykosteroidów) w dawce dostosowanej do Twojej masy ciała.

    W niektórych przypadkach mogą być stosowane również inne leki, takie jak azatiopryna lub metotreksat, które są podawane doustnie lub dożylnie.

    W trakcie tego okresu będą wykonywane regularne badania krwi w celu monitorowania stężenia avacopanu w organizmie oraz oceny bezpieczeństwa leczenia.

  3. Krok 3

    Ocena remisji choroby w tygodniu 26

    W 26. tygodniu badania lekarz dokona oceny Twojego stanu zdrowia.

    Zostanie sprawdzone, czy osiągnąłeś remisję choroby, czyli stan, w którym objawy choroby ustąpiły.

    Remisja jest określana na podstawie specjalnej skali oceny aktywności choroby oraz dawki prednizonu, którą przyjmujesz.

    Będą również oceniane wszelkie działania niepożądane, które mogły wystąpić podczas leczenia.

  4. Krok 4

    Kontynuacja leczenia od tygodnia 26 do tygodnia 52

    Po ocenie w 26. tygodniu będziesz kontynuować leczenie przez kolejne 26 tygodni, do 52. tygodnia badania.

    Nadal będziesz przyjmować avacopan oraz inne przepisane leki zgodnie z zaleceniami lekarza.

    W tym okresie będą kontynuowane regularne badania kontrolne i monitorowanie Twojego stanu zdrowia.

    Lekarz będzie na bieżąco oceniać skuteczność leczenia oraz ewentualne działania niepożądane.

  5. Krok 5

    Ocena trwałej remisji w tygodniu 52

    W 52. tygodniu badania zostanie przeprowadzona końcowa ocena Twojego stanu zdrowia.

    Lekarz sprawdzi, czy utrzymujesz trwałą remisję, czyli czy choroba pozostaje w stanie remisji zarówno w 26., jak i 52. tygodniu, bez nawrotów między tymi punktami czasowymi.

    Zostanie oceniona ogólna skuteczność leczenia oraz bezpieczeństwo stosowanych leków przez cały okres badania.

    Będą również zebrane informacje dotyczące smaku i akceptowalności leku w postaci roztworu doustnego, jeśli tę formę otrzymywałeś.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 52. tygodnia badania Twój udział w badaniu zostanie zakończony.

    Lekarz omówi z Tobą dalsze opcje leczenia i postępowanie po zakończeniu badania.

    Wszystkie zebrane dane dotyczące stężenia leku w organizmie, działań niepożądanych oraz skuteczności leczenia zostaną przeanalizowane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik lub jego przedstawiciel ustawowy musi wyrazić świadomą zgodę (pisemną zgodę na udział w badaniu po uzyskaniu wszystkich informacji) przed rozpoczęciem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem
  • Dzieci i młodzież w wieku od 6 do 18 lat (nie ukończone 18 lat), zarówno chłopcy jak i dziewczęta
  • Rozpoznanie kliniczne ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń lub mikroskopowego zapalenia naczyń (są to choroby, w których układ odpornościowy atakuje małe naczynia krwionośne)
  • Nowo zdiagnozowane lub nawracające zapalenie naczyń związane z przeciwciałami ANCA (choroba, w której w organizmie występują specyficzne przeciwciała atakujące własne naczynia krwionośne) z potwierdzonym dodatnim wynikiem testu na przeciwciała anty-PR3 lub anty-MPO (specjalne białka we krwi wskazujące na tę chorobę)
  • Obecność co najmniej jednego dużego objawu choroby lub co najmniej trzech mniejszych objawów lub co najmniej dwóch objawów nerkowych obejmujących białkomocz (obecność białka w moczu) i krwiomocz (obecność krwi w moczu) według Pediatrycznej Skali Aktywności Zapalenia Naczyń, oraz otrzymywanie lub wymaganie leczenia indukującego zawierającego rytuksymab lub cyklofosfamid w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania
  • Szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej (miara tego, jak dobrze nerki oczyszczają krew) wynoszący co najmniej 15 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego powierzchni ciała
  • Masa ciała uczestnika musi wynosić co najmniej 15 kilogramów w pierwszym dniu badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak danych dotyczących kryteriów wykluczenia w dostępnych informacjach o badaniu klinicznym
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Avacopan

    to lek, który jest badany w leczeniu zapalenia naczyń związanego z przeciwciałami ANCA u dzieci i młodzieży. W tym badaniu jest stosowany w połączeniu z innymi lekami, aby sprawdzić, jak skutecznie działa u młodych pacjentów z tą chorobą.

  • Rytuksymab

    to lek, który wpływa na układ odpornościowy organizmu. Jest stosowany w leczeniu zapaleń naczyń krwionośnych i pomaga kontrolować nadmierną reakcję układu odpornościowego, która atakuje własne naczynia krwionośne.

  • Cyklofosfamid

    to lek, który również wpływa na układ odpornościowy. Pomaga zmniejszyć stan zapalny w naczyniach krwionośnych poprzez osłabienie nadmiernej aktywności komórek odpornościowych, które powodują uszkodzenie naczyń.

Co już wiadomo o tej terapii

Avacopan – Lek podawany w formie doustnej, który jest obecnie badany w medycynie jako potencjalne leczenie zapaleń naczyń związanych z przeciwciałami ANCA, czyli chorób, w których układ odpornościowy atakuje własne naczynia krwionośne. Działa poprzez blokowanie specjalnego białka na powierzchni komórek odpornościowych, zwanego receptorem C5a, co pomaga zmniejszyć stan zapalny i uszkodzenie naczyń krwionośnych. Avacopan należy do grupy leków immunomodulujących i jest stosowany w połączeniu z innymi lekami w celu kontrolowania aktywnej postaci choroby u dzieci i młodzieży.

Badane choroby

Zapalenie naczyń związane z przeciwciałami ANCA – Jest to grupa chorób autoimmunologicznych, w których układ odpornościowy atakuje małe naczynia krwionośne w organizmie. Choroba prowadzi do stanu zapalnego i uszkodzenia ścian naczyń krwionośnych, co może dotyczyć różnych narządów. Najczęściej zajęte są nerki, płuca oraz górne drogi oddechowe. W przebiegu choroby mogą wystąpić objawy takie jak gorączka, utrata masy ciała, bóle stawów oraz zmęczenie. Charakterystyczne jest obecność specyficznych przeciwciał ANCA we krwi pacjentów. Choroba ma przebieg nawracający z okresami zaostrzeń i remisji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-514779-16-00Kod protokołu20230070Planowana liczba uczestników25 osóbSponsorAmgen Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).