Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ALXN2220 u dorosłych z amyloidozą serca związaną z transtyretyną (ATTR-CM)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Transtyretynowa Amyloidowa Kardiomiopatia (ATTR-CM), która wpływa na serce. W tej chorobie białko zwane amyloidem odkłada się w sercu, co może prowadzić do problemów z jego funkcjonowaniem. Celem badania jest sprawdzenie, czy nowy lek o nazwie ALXN2220 jest skuteczny i bezpieczny dla dorosłych pacjentów z ATTR-CM. Lek ten jest specjalnym rodzajem przeciwciała, które może pomóc w usuwaniu amyloidu z serca.

W badaniu pacjenci będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej ALXN2220 lub do grupy otrzymującej placebo. Placebo to substancja, która wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnego składnika. Badanie jest zaplanowane jako "podwójnie ślepe", co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Czas trwania badania wynosi do 48 tygodni, a jego celem jest ocena różnic w zdrowiu serca między obiema grupami.

Podczas badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, takie jak liczba zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz ogólne samopoczucie. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które pomogą zrozumieć, czy ALXN2220 może być skutecznym sposobem leczenia dla osób z ATTR-CM. Wyniki badania mogą przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca ALXN2220 lub grupa otrzymująca placebo.

    Proces ten jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel badawczy nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Uczestnik otrzymuje ALXN2220 lub placebo w formie roztworu do infuzji.

    Leczenie trwa przez określony czas, a jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa ALXN2220 w leczeniu kardiomiopatii amyloidowej transtyretynowej (ATTR-CM).

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem zdarzeń klinicznych związanych z sercem oraz ogólnego stanu zdrowia.

    Przeprowadzane są badania, takie jak echokardiografia, badania krwi oraz testy wysiłkowe, aby ocenić wpływ leczenia na stan zdrowia uczestnika.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu leczenia uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje badania kontrolne i podsumowanie wyników leczenia.

    Wyniki te pomagają w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa ALXN2220 w porównaniu do placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby dorosłe w wieku od 18 do 90 lat.
  • Jeśli pacjent jest leczony lekiem zatwierdzonym lokalnie do tłumienia genu TTR w przypadku amyloidozy ATTR, musi być na stabilnej dawce przez co najmniej 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Kobiety mogą uczestniczyć, jeśli nie są w ciąży ani nie karmią piersią, oraz jeśli nie mogą mieć dzieci lub stosują skuteczną metodę antykoncepcji i zgadzają się nie oddawać komórek jajowych. Mężczyźni mogą uczestniczyć, jeśli zgadzają się nie oddawać nasienia i stosować antykoncepcję.
  • Potwierdzona diagnoza ATTR-CM z dowodem amyloidozy serca na podstawie echokardiografii lub cMRI oraz jednym z następujących: biopsja serca z potwierdzeniem amyloidu TTR, lub stopień 2 lub 3 wychwytu sercowego w scyntygrafii 99mTc bez obecności gammopatii monoklonalnej, lub stopień 2 lub 3 wychwytu sercowego w scyntygrafii 99mTc z potwierdzeniem amyloidu TTR w tkance pozasercowej w obecności gammopatii monoklonalnej.
  • Grubość ściany przegrody międzykomorowej wynosząca co najmniej 12 mm na echokardiografii podczas badania przesiewowego.
  • Poziom NT-proBNP powyżej 2000 pg/mL mierzony przez centralne laboratorium podczas badania przesiewowego.
  • Leczenie diuretykiem pętlowym przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Historia niewydolności serca udokumentowana jednym z następujących zdarzeń w ciągu roku przed badaniem przesiewowym: hospitalizacja z powodu niewydolności serca, pilna wizyta z powodu niewydolności serca, epizod przeciążenia objętościowego udokumentowany poziomem NT-proBNP powyżej 2000 pg/mL.
  • Klasa II-IV według NYHA podczas badania przesiewowego. (NYHA to skala oceniająca stopień niewydolności serca.)
  • Oczekiwana długość życia wynosząca co najmniej 6 miesięcy według oceny badacza.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie są dorosłymi, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby serca zwanej Transtyretynowa Amyloidowa Kardiomiopatia (ATTR-CM), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które są częścią populacji uznawanej za szczególnie wrażliwą, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ALXN2220 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z amyloidową kardiomiopatią transtyretynową (ATTR-CM). Lek ten ma na celu zmniejszenie ilości amyloidu w organizmie, co może pomóc w poprawie funkcji serca i zmniejszeniu objawów związanych z tą chorobą. W badaniu porównuje się jego działanie z grupą kontrolną, która nie otrzymuje aktywnego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

ALXN2220 – ALXN2220 jest lekiem podawanym w formie dożylnej, który jest obecnie badany w ramach fazy 3 badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie dorosłych pacjentów z kardiomiopatią amyloidową związaną z transtyretyną (ATTR-CM). Mechanizm działania ALXN2220 polega na usuwaniu złogów amyloidu, co może poprawić funkcjonowanie serca. Lek ten należy do klasy farmakologicznej środków deplecyjnych amyloidu. Obecnie jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z placebo.

Badane choroby

Kardiomiopatia amyloidowa transtyretynowa (ATTR-CM) – Jest to choroba serca, w której białko zwane transtyretyną odkłada się w sercu w postaci amyloidu. Te złogi mogą prowadzić do sztywności mięśnia sercowego, co utrudnia jego prawidłowe funkcjonowanie. Choroba postępuje stopniowo, powodując objawy takie jak zmęczenie, duszność i obrzęki. W miarę jak serce staje się mniej elastyczne, może dojść do niewydolności serca. ATTR-CM jest rzadką chorobą, która często jest trudna do zdiagnozowania. Występuje głównie u dorosłych, a jej objawy mogą się nasilać z czasem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506669-70-00Kod protokołuALXN2220-ATTRCM-301Planowana liczba uczestników1 204 osobySponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).