Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności deucrictibant w leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, czyli chorobą, która powoduje nagłe i bolesne obrzęki różnych części ciała, takich jak twarz, ręce, nogi, drogi oddechowe czy jelita. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności leku deucrictibant w formie miękkiej kapsułki, który ma być stosowany w razie wystąpienia ataku choroby. W badaniu porównuje się działanie tego leku z placebo, czyli substancją nieaktywną, aby ocenić, jak szybko pacjenci odczuwają ulgę w objawach.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować deucrictibant lub placebo w momencie wystąpienia ataku. Badanie jest zaplanowane jako podwójnie ślepe, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Uczestnicy będą zmieniać się między przyjmowaniem leku a placebo, co pozwoli na dokładniejsze porównanie efektów. Badanie ma na celu ocenę, jak szybko po przyjęciu leku pacjenci odczuwają poprawę objawów.

Deucrictibant jest podawany doustnie w formie miękkiej kapsułki, a maksymalna dawka dzienna wynosi 40 mg. Badanie potrwa do 42 dni, a jego wyniki pomogą określić, czy deucrictibant jest skutecznym lekiem na ataki dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. Dzięki temu możliwe będzie lepsze zrozumienie, jak szybko lek może przynieść ulgę pacjentom cierpiącym na tę chorobę.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy leczenia napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) za pomocą doustnych kapsułek deucrictibant.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik otrzymuje doustne kapsułki deucrictibant lub placebo. Kapsułki są przyjmowane w momencie wystąpienia napadu HAE, zgodnie z zaleceniami badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie objawów

    Po przyjęciu kapsułki, uczestnik monitoruje swoje objawy i zapisuje je w elektronicznym dzienniku HAE. Celem jest ocena czasu do złagodzenia objawów, co jest mierzone za pomocą skali Patient Global Impression of Change (PGI-C).

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie czasu do złagodzenia objawów oraz innych wskaźników, takich jak czas do całkowitego ustąpienia objawów i potrzeba zastosowania dodatkowych leków ratunkowych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 2025 roku. Po jego zakończeniu, wyniki zostaną przeanalizowane w celu oceny skuteczności deucrictibant w leczeniu napadów HAE.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent jest niepełnoletni, zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekun prawny, a pacjent musi wyrazić zgodę w formie pisemnej, zgodnie z przepisami kraju.
  • Pacjent musi być w wieku od 12 do 75 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE-1/2), co oznacza, że występują u niego obrzęki podskórne lub śluzówkowe bez towarzyszącej pokrzywki. Diagnoza musi być potwierdzona odpowiednimi testami laboratoryjnymi.
  • Pacjent musi mieć historię co najmniej 2 ataków HAE w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent musi mieć doświadczenie w stosowaniu standardowego leczenia w celu skutecznego zarządzania atakami HAE.
  • Jeśli pacjent przyjmuje długoterminową profilaktykę z użyciem leków takich jak C1-INH, danazol, antyfibrynolityki, berotralstat lub lanadelumab, musi być na stabilnej dawce przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową i zamierza pozostać na tej samej dawce przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent musi być w stanie samodzielnie rejestrować dane w elektronicznym dzienniku HAE i ePRO za pomocą urządzenia elektronicznego, co zostanie ocenione podczas fazy przesiewowej.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na przeprowadzenie testów ciążowych określonych w protokole oraz na abstynencję od stosunków heteroseksualnych lub stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji od momentu rejestracji do 30 dni po ostatnim podaniu leku badawczego. Mężczyźni nie mają wymagań dotyczących antykoncepcji.
  • Dla uczestników w wieku od 12 do poniżej 18 lat: masa ciała musi wynosić co najmniej 40 kg.
  • W opinii badacza, pacjent (oraz rodzic/opiekun w przypadku uczestników niepełnoletnich) musi być chętny i zdolny do przestrzegania protokołu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które miały poważne reakcje na podobne leki w przeszłości, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Deucrictibant to lek w formie kapsułki doustnej, który jest badany w celu oceny jego skuteczności w leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego (HAE) u młodzieży i dorosłych. Lek ten ma na celu szybkie złagodzenie objawów podczas ataków HAE. W badaniu porównuje się jego działanie z placebo, aby sprawdzić, jak skutecznie przynosi ulgę w objawach.

Co już wiadomo o tej terapii

Deucrictibant – Deucrictibant jest lekiem podawanym w formie miękkiej kapsułki doustnej, stosowanym w leczeniu napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności w porównaniu z placebo w łagodzeniu objawów podczas ataków HAE. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie napadów HAE u młodzieży i dorosłych. Mechanizm działania leku polega na modulacji procesów molekularnych związanych z obrzękiem, co prowadzi do szybszego ustąpienia objawów. Deucrictibant jest klasyfikowany jako lek stosowany w terapii chorób genetycznych związanych z układem odpornościowym.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te mogą być bolesne i prowadzić do dyskomfortu, a w przypadku obrzęku dróg oddechowych mogą powodować trudności w oddychaniu. Choroba jest spowodowana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem białka zwanego inhibitorem C1 esterazy, co prowadzi do niekontrolowanego uwalniania substancji powodujących obrzęk. Epizody obrzęków mogą być wywołane przez stres, urazy, infekcje lub zmiany hormonalne. Choroba zazwyczaj ujawnia się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i może mieć różny przebieg u różnych osób.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-507268-37-00Kod protokołuPHA022121-C306Planowana liczba uczestników120 osóbSponsorPharvaris Netherlands B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).