Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie revumenibu w połączeniu z chemioterapią dla pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową z mutacją NPM1

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ostrej białaczki szpikowej, zwanej również AML, która została niedawno rozpoznana i występuje z określoną zmianą genetyczną nazwaną mutacją NPM1. Ostra białaczka szpikowa to choroba nowotworowa krwi i szpiku kostnego, w której dochodzi do niekontrolowanego wzrostu nieprawidłowych białych krwinek. W badaniu stosuje się lek o nazwie revumenib, który jest podawany w postaci tabletek doustnie, w połączeniu z intensywną chemioterapią. Intensywna chemioterapia obejmuje kilka leków podawanych dożylnie, takich jak cytarabina, daunorubicin hydrochloride oraz idarubicin hydrochloride. Część osób otrzyma revumenib wraz z chemioterapią, a część otrzyma placebo wraz z chemioterapią.

Celem badania jest sprawdzenie, czy dodanie leku revumenib do intensywnej chemioterapii może wydłużyć czas wolny od zdarzeń chorobowych, czyli czas bez nawrotu choroby lub pogorszenia stanu zdrowia, w porównaniu do samej chemioterapii z placebo. Badanie ma również ocenić, czy połączenie revumenib z chemioterapią zwiększa odsetek osób, które osiągną całkowitą remisję, czyli stan, w którym nie stwierdza się obecności komórek białaczkowych w szpiku kostnym, oraz u których nie wykrywa się minimalnej choroby resztkowej, co oznacza brak śladowych ilości komórek nowotworowych, które można wykryć specjalnymi testami.

Badanie ma charakter randomizowany i podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani osoby biorące udział w badaniu, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje revumenib, a kto placebo. Uczestnicy muszą mieć co najmniej dwanaście lat i ważyć minimum czterdzieści kilogramów. W trakcie badania osoby otrzymują intensywną chemioterapię w kilku cyklach leczenia, a lek revumenib lub placebo jest podawany od ósmego dnia pierwszego cyklu. Leczenie może trwać przez wiele miesięcy, w zależności od odpowiedzi na terapię. Podczas badania regularnie sprawdzany jest stan zdrowia uczestników, wykonywane są badania krwi, szpiku kostnego oraz inne badania kontrolne, aby ocenić skuteczność leczenia i monitorować ewentualne działania niepożądane.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia indukcyjnego - chemioterapia dożylna

    W pierwszym dniu cyklu 1 (C1D1) zostanie rozpoczęte intensywne leczenie chemioterapią. Leczenie to obejmuje podawanie leków dożylnie, czyli bezpośrednio do żyły.

    Otrzymasz daunorubicynę lub idarubicynę (leki przeciwnowotworowe z grupy antybiotyków antracyklinowych) oraz cytarabinę (lek przeciwnowotworowy). Wszystkie te leki są podawane dożylnie.

    Przed rozpoczęciem leczenia doustnego w dniu 8 cyklu 1, liczba białych krwinek musi wynosić nie więcej niż 25 × 10⁹/L. W razie potrzeby może zostać zastosowane leczenie zmniejszające liczbę białych krwinek.

  2. Krok 2

    Dodanie leczenia doustnego - revumenib lub placebo

    W dniu 8 cyklu 1 (C1D8) zostanie dodany lek w postaci tabletek do przyjmowania doustnie.

    Otrzymasz revumenib (lek badany) lub placebo (tabletkę bez substancji czynnej). Ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, który preparat otrzymujesz - jest to część badania przeprowadzonego metodą podwójnie ślepej próby.

    Tabletki należy przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia skojarzonego

    Leczenie będzie kontynuowane w kolejnych cyklach, łącząc intensywną chemioterapię (leki podawane dożylnie) z lekiem doustnym (revumenib lub placebo).

    Dokładny harmonogram, dawkowanie i czas trwania poszczególnych cykli leczenia zostaną ustalone przez lekarza prowadzącego na podstawie protokołu badania i twojej indywidualnej odpowiedzi na leczenie.

    Podczas całego okresu leczenia będziesz regularnie monitorowany pod kątem skuteczności terapii i ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Regularne badania i ocena odpowiedzi na leczenie

    W trakcie badania będą przeprowadzane regularne badania w celu oceny, jak organizm reaguje na leczenie.

    Badania będą obejmować między innymi: badania krwi, badania szpiku kostnego w celu oceny minimalnej choroby resztkowej (MRD - niewielka ilość komórek białaczkowych, która może pozostać w organizmie), badania obrazowe serca (echokardiografia lub scyntygrafia), badania laboratoryjne oraz ocenę stanu ogólnego.

    Będzie oceniana całkowita remisja (CR - całkowite ustąpienie objawów choroby) oraz inne wskaźniki odpowiedzi na leczenie.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa i działań niepożądanych

    Przez cały okres udziału w badaniu będzie prowadzone monitorowanie bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

    Lekarz będzie oceniał częstość, czas trwania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (działań ubocznych leczenia), w tym zdarzeń poważnych.

    Regularnie będą wykonywane badania laboratoryjne, pomiary ciśnienia i tętna, badania elektrokardiograficzne (EKG - badanie czynności elektrycznej serca) oraz ocena ogólnego stanu zdrowia.

    Wszelkie niepokojące objawy należy niezwłocznie zgłaszać lekarzowi prowadzącemu.

  6. Krok 6

    Kontynuacja obserwacji i ocena długoterminowych wyników

    Po zakończeniu aktywnej fazy leczenia będzie kontynuowana obserwacja w celu oceny długoterminowych wyników terapii.

    Będzie oceniany czas do wystąpienia określonych zdarzeń, takich jak: przeżycie wolne od zdarzeń (EFS - czas od rozpoczęcia leczenia do nawrotu choroby, niepowodzenia leczenia lub zgonu), całkowite przeżycie (OS - czas od rozpoczęcia leczenia do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny), czas trwania remisji oraz czas do nawrotu choroby.

    Wizyty kontrolne będą odbywać się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez lekarza prowadzącego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 12 lat i ważyć co najmniej 40 kg w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny test ciążowy w surowicy krwi podczas badania wstępnego oraz negatywny test ciążowy w moczu lub surowicy krwi w ciągu 72 godzin przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą być gotowe stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (zapobiegania ciąży) od momentu przyjęcia pierwszej dawki leku badanego przez wymagany okres oraz muszą powstrzymać się od zapłodnienia in vitro (pozaustrojowego) i darowizny komórek jajowych w tym okresie.
  • Mężczyźni muszą być sterylizowani chirurgicznie (na przykład przez obustronną orchidektomię, czyli usunięcie jąder, lub wazektomię, czyli przecięcie nasieniowodów) lub zgodzić się na stosowanie prezerwatyw od momentu przyjęcia pierwszej dawki leku badanego przez wymagany okres oraz muszą powstrzymać się od darowizny nasienia w tym okresie.
  • Uczestnik lub jego pełnomocnik do spraw opieki zdrowotnej (osoba upoważniona do podejmowania decyzji medycznych) jest w stanie i chce podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu oraz jest w stanie przestrzegać instrukcji dotyczących badania.
  • Uczestnik musi mieć nowo zdiagnozowaną i wcześniej nieleczoną AML (ostrą białaczkę szpikową) i być kandydatem do intensywnej chemioterapii (silnego leczenia przeciwnowotworowego).
  • Obecność mutacji NPM1 (zmiany w genie NPM1) zgodnej z wariantem NPM1c. Lokalne badanie mutacji będzie użyte do określenia kwalifikowalności uczestnika, a następnie wynik zostanie potwierdzony w laboratorium centralnym.
  • Liczba białych krwinek musi wynosić maksymalnie 25 × 10⁹/L (25 miliardów komórek na litr) do czasu rozpoczęcia podawania revumenibu lub placebo w 8. dniu pierwszego cyklu. Dozwolone jest zmniejszenie liczby białych krwinek za pomocą hydroksymocznika, leukafezy (procedury usuwania nadmiaru białych krwinek) lub pojedynczej dawki cytarabiny (leku przeciwnowotworowego) do pierwszego dnia pierwszego cyklu włącznie.
  • Uczestnik musi mieć przewidywaną długość życia wynoszącą co najmniej 3 miesiące według oceny badacza.
  • Stan sprawności według skali ECOG (skali oceniającej zdolność do codziennego funkcjonowania) wynoszący od 0 do 2, jeśli uczestnik ma od 18 do 65 lat, lub od 0 do 1, jeśli ma 65 lat lub więcej; skala sprawności Karnofsky'ego wynosząca co najmniej 40, jeśli uczestnik ma od 16 do 18 lat; skala sprawności Lansky'ego wynosząca co najmniej 40, jeśli uczestnik ma poniżej 16 lat.
  • Klirens kreatyniny (wskaźnik pokazujący, jak dobrze nerki oczyszczają krew) wynoszący co najmniej 30 ml/min. Obliczenia powinny być wykonane zgodnie z lokalną praktyką instytucjonalną odpowiednią dla wieku (wzór Cockcrofta-Gaulta dla dorosłych). Można również użyć 24-godzinnej zbiórki moczu do określenia klirensu kreatyniny.
  • Odpowiednia funkcja wątroby określona jako: całkowita bilirubina (substancja powstająca w wyniku rozpadu czerwonych krwinek) poniżej 1,5 razy górnej granicy normy dla wieku lub prawidłowa bilirubina skoniugowana (chyba że jest to związane z zajęciem białaczkowym lub zespołem Gilberta); aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) (enzymy wątrobowe) poniżej 3 razy górnej granicy normy (chyba że jest to związane z zajęciem białaczkowym).
  • Odpowiednia funkcja serca określona jako frakcja wyrzutowa (wskaźnik pokazujący, jak dobrze serce pompuje krew) wynosząca co najmniej 50% według echokardiogramu (badania USG serca) lub badania MUGA (badania obrazującego pracę serca).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak informacji o kryteriach wykluczenia w dostępnych danych badania klinicznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Revumenib

    to lek badawczy stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) u osób z mutacją NPM1. W tym badaniu jest podawany w połączeniu z intensywną chemioterapią. Lek ten ma na celu poprawę wyników leczenia pacjentów z nowo zdiagnozowaną białaczką poprzez zwiększenie czasu przeżycia wolnego od zdarzeń oraz osiągnięcie pełnej remisji choroby z brakiem wykrywalnej choroby resztkowej w szpiku kostnym.

  • Intensywna chemioterapia

    to standardowe leczenie ostrej białaczki szpikowej, które polega na podawaniu silnych leków przeciwnowotworowych w celu zniszczenia komórek białaczkowych. W tym badaniu intensywna chemioterapia jest stosowana razem z badanym lekiem lub placebo, aby sprawdzić, czy dodanie nowego leku poprawia skuteczność standardowego leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Revumenib – Lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w zaawansowanych próbach klinicznych (faza 3) w leczeniu ostrej białaczki szpikowej z mutacją NPM1. Substancja ta działa poprzez blokowanie białka zwanego menin, które jest odpowiedzialne za niekontrolowany wzrost komórek białaczkowych, co prowadzi do zahamowania rozwoju nowotworu. Revumenib należy do grupy leków celowanych molekularnie, które precyzyjnie atakują konkretne zmiany genetyczne w komórkach nowotworowych. W badaniach klinicznych jest stosowany w połączeniu z intensywną chemioterapią w celu poprawy przeżycia wolnego od zdarzeń oraz osiągnięcia całkowitej remisji choroby u pacjentów z nowo zdiagnozowaną białaczką.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa – Ostra białaczka szpikowa to nowotwór krwi i szpiku kostnego, w którym dochodzi do niekontrolowanego namnażania się niedojrzałych białych krwinek zwanych mieloblastami. Choroba rozwija się bardzo szybko i bez leczenia może prowadzić do poważnych komplikacji w ciągu kilku tygodni lub miesięcy. Nieprawidłowe komórki gromadzą się w szpiku kostnym i wypierają prawidłowe komórki krwi, co prowadzi do niedokrwistości, problemów z krzepnięciem krwi oraz zwiększonej podatności na infekcje. Komórki białaczki mogą również przedostawać się do krwi obwodowej i innych narządów. W niektórych przypadkach choroba występuje z mutacją genu NPM1, która wpływa na przebieg choroby. Objawy mogą obejmować osłabienie, gorączkę, łatwe powstawanie siniaków, krwawienia oraz częste infekcje.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522279-27-00Kod protokołuSNDX-5613-0710Planowana liczba uczestników468 osóbSponsorSyndax Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).