Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad wpływem karbetocyny na zmniejszenie niekontrolowanego głodu u osób z zespołem Pradera-Williego

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Prader-Willi syndrome is a rare genetic disorder that causes a range of physical, mental, and behavioral problems. One of the main challenges for people with this condition is hyperphagia, which means an uncontrollable hunger that can lead to overeating. This study is focused on finding out how effective a new treatment, Carbetocin Nasal Spray, is in reducing this excessive hunger in individuals with Prader-Willi syndrome.

The study involves using Carbetocin Nasal Spray, which is a solution administered through the nose. Carbetocin is a chemically synthesized peptide similar to oxytocin, a hormone that plays a role in social bonding and appetite regulation. Participants in the study will receive either the Carbetocin Nasal Spray or a placebo, which looks like the treatment but does not contain the active substance. The purpose of the study is to compare the effects of the Carbetocin Nasal Spray with the placebo to see if it can help manage hyperphagia in people with Prader-Willi syndrome.

Participants will be randomly assigned to one of the two groups and will not know which treatment they are receiving. The study will last for 12 weeks, during which the effects of the treatment on hunger and related behaviors will be monitored. The main goal is to see if there is a significant reduction in the symptoms of hyperphagia, which will be measured using specific questionnaires and assessments. This research aims to provide a better understanding of how Carbetocin Nasal Spray can help manage symptoms in individuals with Prader-Willi syndrome.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje Carbetocin Nasal Spray lub placebo. Lek jest podawany w formie sprayu do nosa.

    Celem badania jest ocena skuteczności leku w redukcji niekontrolowanego głodu u osób z zespołem Pradera-Williego.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek lub placebo jest podawany codziennie przez okres 12 tygodni.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania są zgodne z zaleceniami badaczy.

  3. Krok 3

    Ocena stanu zdrowia

    Podczas badania, co tydzień oceniany jest stan zdrowia uczestnika.

    Ocena obejmuje zmiany w zachowaniach związanych z głodem oraz ogólną kondycję zdrowotną.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 12 tygodniach przeprowadzana jest ocena wyników badania.

    Główne kryterium oceny to zmiana w wynikach kwestionariusza dotyczącego głodu (HQ-CT) w porównaniu do stanu początkowego.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przestaje przyjmować lek lub placebo.

    Ostateczne wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Musisz wyrazić zgodę na udział w badaniu. Jeśli jesteś niepełnoletni, zgodę muszą wyrazić twoi opiekunowie prawni. Jeśli jesteś pełnoletni, musisz samodzielnie wyrazić zgodę, chyba że jesteś pod opieką prawną.
  • Twój opiekun musi wyrazić zgodę na udział w badaniu jako osoba informująca i dostarczyć dokumentację medyczną.
  • Musisz przyjmować stabilną dawkę dozwolonych leków przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania. Drobne zmiany w dawkowaniu hormonów wzrostu są dozwolone.
  • Jeśli jesteś kobietą, nie możesz być w ciąży ani karmić piersią. Musisz stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i co najmniej 30 dni po jego zakończeniu.
  • Jeśli jesteś mężczyzną i jesteś aktywny seksualnie, musisz używać prezerwatywy od momentu rozpoczęcia badania do 90 dni po jego zakończeniu. Twoja partnerka musi stosować skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Musisz mieć od 5 do 30 lat.
  • Musisz mieć zdiagnozowany zespół Pradera-Williego z potwierdzoną mutacją genetyczną.
  • Musisz mieć zwiększony apetyt i zmniejszone uczucie sytości, co jest typowe dla zespołu Pradera-Williego.
  • Musisz mieć wynik HQ-CT wynoszący co najmniej 13 podczas badania wstępnego i na początku badania.
  • Musisz mieć wynik CGI-S dla hiperfagii w zespole Pradera-Williego wynoszący co najmniej 4 podczas badania wstępnego i na początku badania.
  • Musisz mieszkać z opiekunem, który rozumie i jest w stanie przestrzegać procedur związanych z badaniem oraz uczestniczyć we wszystkich wizytach badawczych. Opiekun musi być członkiem rodziny lub osobą, która opiekuje się tobą przez co najmniej 6 miesięcy i spędza z tobą czas 5 dni w tygodniu.
  • Opiekun musi być w stanie odbierać przesyłki z lekiem badawczym i przechowywać go zgodnie z instrukcjami.
  • Opiekun musi być w stanie zamontować urządzenie do podawania leku do nosa na fiolce z lekiem badawczym.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zespołu Pradera-Williego (PWS), nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mają problemów z nadmiernym apetytem związanych z PWS, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji badania, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku stosowanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Carbetocyna w sprayu do nosa to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany w celu oceny jego skuteczności w leczeniu nadmiernego łaknienia u osób z zespołem Pradera-Williego. Spray do nosa jest formą podania leku, co oznacza, że jest aplikowany bezpośrednio do nosa, co może pomóc w szybkim działaniu leku. Celem badania jest sprawdzenie, czy ten lek może pomóc w zmniejszeniu objawów związanych z nadmiernym apetytem u pacjentów z tym zespołem.

Co już wiadomo o tej terapii

Carbetocyna – Carbetocyna jest podawana w formie sprayu do nosa. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jej skuteczności w leczeniu nadmiernego łaknienia związanego z zespołem Pradera-Williego. Główne wskazania terapeutyczne obejmują kontrolę zachowań związanych z nadmiernym łaknieniem u pacjentów z tym zespołem. Mechanizm działania carbetocyny polega na wiązaniu się z receptorami oksytocyny, co wpływa na regulację apetytu i zachowań żywieniowych. Klasyfikowana jest jako analog oksytocyny.

Badane choroby

Zespół Pradera-Williego (PWS) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na wiele aspektów rozwoju i funkcjonowania organizmu. Jednym z głównych objawów jest nadmierne łaknienie, znane jako hiperfagia, co prowadzi do niekontrolowanego przybierania na wadze. Osoby z PWS mogą mieć również problemy z rozwojem fizycznym i umysłowym, a także zaburzenia zachowania. Choroba ta jest spowodowana nieprawidłowościami w chromosomie 15. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, ale często obejmują niski wzrost, zmniejszone napięcie mięśniowe i trudności w uczeniu się. Hiperfagia w PWS jest szczególnie trudna do kontrolowania i wymaga stałego nadzoru.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506200-24-00Kod protokołuACP-101-302Planowana liczba uczestników183 osobySponsorAcadia Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).