Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad wpływem ALPHA-1-PROTEINASE inhibitor (human) na pacjentów z rozedmą płuc z niedoborem alfa-1-antytrypsyny

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rozedmy płuc spowodowanej niedoborem alfa-1-antytrypsyny. Jest to choroba płuc, w której dochodzi do uszkodzenia tkanki płucnej, co utrudnia oddychanie. Niedobór alfa-1-antytrypsyny to genetyczna wada, która prowadzi do tej choroby. W badaniu testowany jest lek o nazwie inhibitor alfa-1-proteinazy (ludzki), który podawany jest dożylnie. Celem badania jest sprawdzenie, czy ten lek może spowolnić utratę tkanki płucnej u osób z tą chorobą w porównaniu do placebo.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma inhibitor alfa-1-proteinazy w dawce 60 mg/kg lub 120 mg/kg tygodniowo, a druga grupa otrzyma placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, w tym tomografii komputerowej (CT), aby ocenić stan ich płuc.

Głównym celem badania jest wykazanie, że leczenie inhibitorem alfa-1-proteinazy może spowolnić postęp uszkodzeń płuc w porównaniu do placebo. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu skuteczniejszych metod leczenia dla osób z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa-1-antytrypsyny.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po przyjęciu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej alpha-1-proteinase inhibitor lub placebo.

    Placebo to 0,9% roztwór chlorku sodu podawany dożylnie.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje alpha-1-proteinase inhibitor w dawce 60 mg/kg lub 120 mg/kg raz w tygodniu.

    Podawanie leku odbywa się dożylnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne badania tomografii komputerowej (CT) są wykonywane w celu oceny gęstości płuc i postępu choroby.

    Monitorowane są także zaostrzenia przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP), które wymagają hospitalizacji.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Głównym celem badania jest ocena, czy leczenie alpha-1-proteinase inhibitor spowalnia utratę tkanki płucnej w porównaniu do placebo.

    Wyniki są oceniane na podstawie densytometrii CT całych płuc.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w sierpniu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą być informowani o wynikach i dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz mieć od 18 do 70 lat.
  • Musisz mieć udokumentowany poziom białka alfa1-PI we krwi poniżej 11 mikromoli. Jeśli nie masz tego wyniku, zostanie on zbadany podczas wizyty kontrolnej.
  • Musisz mieć zdiagnozowany wrodzony niedobór alfa-1-antytrypsyny (AATD) z określonymi kombinacjami genów, takimi jak ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) lub inne "ryzykowne" allele. Jeśli nie masz tego wyniku, zostanie on zbadany podczas wizyty kontrolnej.
  • Podczas wizyty kontrolnej musisz mieć wynik badania FEV1 (po inhalacji leku rozszerzającego oskrzela) wynoszący co najmniej 30% i mniej niż 80% przewidywanej wartości oraz stosunek FEV1/FVC poniżej 70%. FEV1 to ilość powietrza, którą możesz wydmuchać w ciągu jednej sekundy, a FVC to całkowita ilość powietrza, którą możesz wydmuchać po głębokim wdechu.
  • Musisz mieć wynik badania DLCO (zdolność płuc do przenoszenia tlenu) wynoszący 60% lub mniej przewidywanej wartości w ciągu ostatnich 2 lat lub dowód rozedmy płuc na tomografii komputerowej w ciągu ostatnich 2 lat, według oceny lekarza.
  • Twój wskaźnik masy ciała (BMI) musi być poniżej 40 kg/m².
  • Musisz być gotowy i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby płuc, które nie są związane z niedoborem alfa-1-antytrypsyny.
  • Osoby, które miały niedawno operację płuc, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy są w trakcie leczenia innymi lekami wpływającymi na płuca, nie mogą brać udziału.
  • Osoby z ciężkimi chorobami serca, które mogą wpływać na wyniki badania, są wykluczone.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie mogą regularnie przychodzić na wizyty kontrolne, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które nie wyrażają zgody na udział w badaniu, są wykluczone.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Alpha1-Proteinase Inhibitor (human) to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa1-antytrypsyny. Lek ten podawany jest dożylnie raz w tygodniu i ma na celu spowolnienie utraty tkanki płucnej. W badaniu porównuje się jego działanie z placebo, aby sprawdzić, czy rzeczywiście pomaga w ochronie płuc.

Co już wiadomo o tej terapii

Alpha1-Proteinase Inhibitor (human) – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu rozedmy płuc spowodowanej niedoborem alfa-1-antytrypsyny. Obecnie jest badany w ramach kontrolowanych badań klinicznych, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują spowolnienie utraty tkanki płucnej u pacjentów z tym schorzeniem. Działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie enzymów, które mogą uszkadzać tkankę płucną, co pomaga w ochronie płuc przed dalszymi uszkodzeniami. Klasyfikowany jest jako inhibitor proteazy, co oznacza, że blokuje działanie enzymów rozkładających białka.

Badane choroby

Rozedma płuc spowodowana niedoborem alfa-1-antytrypsyny – Jest to choroba płuc, która występuje, gdy organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka alfa-1-antytrypsyny, co prowadzi do uszkodzenia tkanki płucnej. W wyniku tego uszkodzenia pęcherzyki płucne, które są odpowiedzialne za wymianę gazową, ulegają zniszczeniu, co powoduje trudności w oddychaniu. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do coraz większych problemów z oddychaniem i zmniejszenia zdolności płuc do dostarczania tlenu do organizmu. Objawy mogą obejmować duszność, kaszel oraz zmniejszoną tolerancję wysiłku fizycznego. Choroba ta jest rzadka i często mylona z innymi chorobami płuc, takimi jak przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP).
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-510030-83-00Kod protokołuGTi1201Planowana liczba uczestników345 osóbSponsorGrifols Therapeutics LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).