Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem inhibitora alfa-1-proteinazy u pacjentów z rozedmą płuc z powodu niedoboru alfa-1-antytrypsyny

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa-1-antytrypsyny. Jest to stan, w którym płuca są uszkodzone z powodu braku białka chroniącego je przed szkodliwymi substancjami. W badaniu stosowany jest lek o nazwie inhibitor alfa-1-proteinazy (ludzki), który podawany jest dożylnie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa długoterminowego stosowania tego leku w dawce 60 mg/kg tygodniowo.

Uczestnicy badania będą otrzymywać lek przez okres dwóch lat. W trakcie badania będą przeprowadzane regularne badania, aby monitorować stan zdrowia uczestników i sprawdzać, jak organizm reaguje na leczenie. Badania te mogą obejmować różne testy, takie jak tomografia komputerowa (CT), która pozwala na dokładne zobrazowanie płuc, oraz testy oceniające funkcję płuc, takie jak pomiar pojemności płuc i zdolności do wymiany gazowej.

Podczas badania będą również monitorowane wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić w trakcie leczenia. Regularne badania laboratoryjne, w tym badania krwi, będą przeprowadzane, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny dla uczestników. Celem jest zebranie dodatkowych danych na temat bezpieczeństwa stosowania leku u osób z niedoborem alfa-1-antytrypsyny i związanymi z tym problemami płucnymi.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak ukończenie wcześniejszego badania GTi1201 lub wykazanie spadku FEV1 (objętości wydechowej w pierwszej sekundzie) o co najmniej 134,4 ml/rok po 104 tygodniu w badaniu GTi1201.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje inhibitor alfa-1-proteinazy (ludzki) w dawce 60 mg/kg raz w tygodniu.

    Lek podawany jest dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest uzyskanie dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania leku przez okres 2 lat.

    Monitorowane są zmienne bezpieczeństwa, takie jak działania niepożądane, poważne działania niepożądane oraz przerwania leczenia z ich powodu.

    Przeprowadzane są badania fizykalne, w tym pełne i ukierunkowane na układ oddechowy, oraz badania laboratoryjne, takie jak hematologia i chemia kliniczna.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Oceniane są zmienne skuteczności, takie jak 15. percentyl całego płuca przy użyciu densytometrii tomografii komputerowej (CT), zdolność dyfuzji tlenku węgla (DLCO), FEV1, wynik w kwestionariuszu oddechowym St. George'a (SGRQ) oraz wynik w pięciopoziomowym EQ-5D (EQ-5D-5L).

    Analizowana jest częstość i nasilenie zaostrzeń przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) zgodnie z kryteriami Amerykańskiego Towarzystwa Klatki Piersiowej (ATS) i Europejskiego Towarzystwa Oddechowego (ERS).

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w październiku 2028 roku.

    Uczestnik będzie monitorowany przez cały okres badania, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć rozpoznaną chorobę zwaną rozedmą płuc związaną z niedoborem białka o nazwie alfa-1-antytrypsyna.
  • Pacjent musi mieć ukończony udział w badaniu o nazwie GTi1201, co oznacza, że zakończył wizyty w tygodniach 156 i 160.
  • Alternatywnie, pacjent mógł doświadczyć spadku wartości FEV1 (to jest ilość powietrza, którą można wydmuchać z płuc w ciągu jednej sekundy) o co najmniej 134,4 ml na rok po wizycie w tygodniu 104 w badaniu GTi1201.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby płuc, które nie są związane z niedoborem alfa-1-antytrypsyny.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby, które miały poważne reakcje alergiczne na leki podawane dożylnie w przeszłości, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Alpha-1 MP to lek podawany dożylnie, który jest stosowany w leczeniu pacjentów z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa-1-antytrypsyny. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa tego leku, który ma na celu uzupełnienie brakującego białka w organizmie, co może pomóc w ochronie płuc przed uszkodzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Alpha-1 MP – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu rozedmy płuc spowodowanej niedoborem alfa-1-antytrypsyny. Obecnie znajduje się w badaniach klinicznych, które mają na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z rozedmą płuc wynikającą z niedoboru alfa-1-antytrypsyny. Działa poprzez uzupełnianie brakującego białka, co pomaga chronić płuca przed uszkodzeniem. Klasyfikowany jest jako inhibitor proteazy, który pomaga w ochronie tkanek przed enzymami niszczącymi.

Badane choroby

Rozedma płuc spowodowana niedoborem alfa-1-antytrypsyny – Jest to choroba płuc, która występuje, gdy organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka alfa-1-antytrypsyny, co prowadzi do uszkodzenia tkanki płucnej. W wyniku tego uszkodzenia pęcherzyki płucne, które są odpowiedzialne za wymianę gazową, ulegają zniszczeniu, co powoduje trudności w oddychaniu. Choroba postępuje powoli, a objawy mogą obejmować duszność, kaszel i zmniejszoną tolerancję wysiłku. Z czasem może dojść do przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP), co dodatkowo utrudnia oddychanie. Choroba jest rzadka i często dziedziczna, co oznacza, że może występować w rodzinach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513962-20-00Kod protokołuGTi1201_OLEPlanowana liczba uczestników234 osobySponsorGrifols Therapeutics LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).