Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie porównujące SAR447537 z terapią A1PI u dorosłych z rozedmą płuc z niedoborem alfa-1 antytrypsyny

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną niedoborem alfa-1-antytrypsyny, która może prowadzić do problemów z płucami, takich jak rozedma płuc. W badaniu porównywane są dwa rodzaje terapii: nowy lek o nazwie SAR447537 (znany również jako INBRX-101) oraz standardowa terapia z użyciem inhibitora alfa1-proteinazy pochodzącego z osocza. Celem badania jest ocena, jak te terapie wpływają na poziom białka AAT w organizmie, które jest ważne dla ochrony płuc.

W trakcie badania uczestnicy będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma SAR447537, a druga standardową terapię. Obie terapie będą podawane w formie wlewu dożylnego, co oznacza, że lek będzie wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu. Badanie potrwa do 32 tygodni, a uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem poziomu białka AAT oraz ewentualnych działań niepożądanych.

W badaniu używany jest również placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy mogą otrzymać substancję nieaktywną, aby porównać jej działanie z działaniem prawdziwych leków. Celem jest zrozumienie, jak nowa terapia wpływa na zdrowie pacjentów w porównaniu do standardowej terapii. Wyniki badania pomogą określić, czy SAR447537 jest skuteczną i bezpieczną opcją leczenia dla osób z AATD i rozedmą płuc.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach.

    Badanie dotyczy osób z niedoborem alfa-1 antytrypsyny i rozedmą płuc.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek SAR447537 lub terapię opartą na A1PI (inhibitorze alfa1-proteinazy pochodzenia osocza).

    Leki są podawane w formie infuzji dożylnej.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Leczenie trwa do 32 tygodni.

    Celem jest ocena wpływu na poziom funkcjonalnej AAT w surowicy krwi.

  4. Krok 4

    Monitorowanie

    Regularne badania kontrolne oceniają zmiany w stężeniu AAT oraz występowanie działań niepożądanych.

    Monitorowane są również reakcje na infuzję oraz obecność przeciwciał przeciwko lekom.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu leczenia, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Badanie ma na celu porównanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowanych terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby w wieku od 18 do 80 lat mogą wziąć udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowany niedobór alfa-1 antytrypsyny.
  • Uczestnicy muszą mieć dowody na występowanie rozedmy płuc, która jest wynikiem AATD. Rozedma płuc to choroba, w której pęcherzyki płucne są uszkodzone, co utrudnia oddychanie.
  • Uczestnicy muszą mieć wartość FEV1 pomiędzy 30% a 80%. FEV1 to ilość powietrza, jaką można wydmuchać z płuc w ciągu jednej sekundy. Wartość ta jest wyrażana jako procent przewidywanej wartości dla zdrowej osoby.
  • Uczestnicy muszą być obecnie osobami niepalącymi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby płuc, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Osoby, które miały przeszczep narządu, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z układem odpornościowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z krzepliwością krwi, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które mają problemy z układem nerwowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • SAR447537 (INBRX-101)

    to nowy lek badany w tej próbie klinicznej. Jest testowany pod kątem jego wpływu na poziomy funkcjonalnego AAT (fAAT) w surowicy u pacjentów z rozedmą płuc spowodowaną niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Celem jest ocena, jak dobrze lek działa w utrzymywaniu odpowiednich poziomów fAAT w organizmie.

  • Inhibitor alfa-1-proteinazy pochodzenia osoczowego (A1PI)

    to terapia stosowana w tej próbie jako kontrola aktywna. Jest to standardowa terapia augmentacyjna dla pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny, która pomaga zwiększyć poziomy AAT w organizmie, co może chronić płuca przed uszkodzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

SAR447537 – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2. Jego głównym celem jest leczenie rozedmy płuc związanej z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Działa poprzez zwiększenie poziomu funkcjonalnej alfa-1 antytrypsyny we krwi, co pomaga chronić płuca przed uszkodzeniem. Należy do klasy inhibitorów białkowych alfa-1. Obecnie jest oceniany pod kątem skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności w porównaniu do terapii uzupełniającej z użyciem białkowego inhibitora alfa-1 pochodzenia osocza.

Badane choroby

Rozedma płuc w przebiegu niedoboru alfa-1 antytrypsyny – Jest to genetyczna choroba, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka o nazwie alfa-1 antytrypsyna. Białko to chroni płuca przed uszkodzeniami spowodowanymi przez enzymy, które mogą prowadzić do rozwoju rozedmy płuc. W wyniku niedoboru alfa-1 antytrypsyny, płuca są bardziej narażone na uszkodzenia, co prowadzi do trudności w oddychaniu i zmniejszenia wydolności oddechowej. Choroba postępuje stopniowo, a objawy mogą obejmować duszność, kaszel i zmniejszoną tolerancję wysiłku. Z czasem może dojść do poważnych uszkodzeń płuc, co wpływa na jakość życia pacjenta. Choroba jest rzadka i często diagnozowana w późniejszym etapie życia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508084-76-00Kod protokołuINBRX101-01-201Planowana liczba uczestników94 osobySponsorSanofi AATD Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).