Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad terapią z użyciem sonidegibu u pacjentów po okresie dojrzewania z nowo zdiagnozowanym medulloblastomą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z nowo zdiagnozowanym rdzeniakiem zarodkowym, co jest rodzajem nowotworu mózgu. Celem badania jest porównanie nowego, spersonalizowanego leczenia z tradycyjną terapią u pacjentów po okresie dojrzewania z tzw. standardowym ryzykiem tego nowotworu. W badaniu stosowane będą różne leki, w tym sonidegib, który jest lekiem badanym, oraz inne leki takie jak cisplatyna, lomustyna i winkrystyna. Sonidegib jest podawany w formie kapsułek, a cisplatyna i winkrystyna w formie wstrzyknięć, podczas gdy lomustyna jest przyjmowana doustnie.

Badanie ma na celu ocenę, jak długo pacjenci mogą żyć bez postępu choroby, stosując nowe podejście do leczenia. W ramach badania pacjenci będą podzieleni na grupy, z których jedna otrzyma standardowe leczenie, a druga nową terapię z użyciem sonidegibu. Badanie będzie trwało przez kilka lat, a pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych skutków ubocznych. W trakcie badania będą również oceniane aspekty takie jak jakość życia pacjentów oraz ich funkcje poznawcze.

Rdzeniak zarodkowy jest nowotworem, który może występować w różnych podtypach, takich jak SHH-aktywowany, WNT-aktywowany oraz grupy 3 i 4. Badanie koncentruje się na pacjentach z podtypem SHH-aktywowanym, ale obejmuje również inne podtypy. Celem jest znalezienie najlepszego sposobu leczenia, który będzie dostosowany do indywidualnych cech pacjenta, takich jak wiek i charakterystyka guza. W badaniu stosowane będą również standardowe metody diagnostyczne, takie jak MRI (rezonans magnetyczny), aby dokładnie ocenić stan pacjentów przed i po leczeniu.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rejestracja i randomizacja

    Przed rozpoczęciem badania konieczne jest uzyskanie pisemnej zgody na udział w badaniu. Dla pacjentów poniżej wieku pełnoletności zgoda musi być uzyskana od rodziców lub opiekunów prawnych.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria zdrowotne, takie jak odpowiedni stan kliniczny i wyniki badań MRI, które potwierdzają brak przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego.

  2. Krok 2

    Leczenie eksperymentalne

    Pacjent zostaje przydzielony do grupy otrzymującej terapię eksperymentalną z użyciem leku sonidegib lub do grupy otrzymującej standardowe leczenie.

    Sonidegib jest podawany doustnie w postaci kapsułek twardych o dawce 200 mg. Częstotliwość i czas trwania podawania leku są określone przez zespół badawczy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są wyniki zdrowotne pacjenta, w tym przeżycie bez progresji choroby oraz ogólne przeżycie.

    Oceniane są również działania niepożądane oraz jakość życia pacjenta za pomocą specjalistycznych kwestionariuszy.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu leczenia pacjent jest nadal monitorowany przez określony czas, aby ocenić długoterminowe efekty terapii.

    Pacjent może być proszony o udział w dodatkowych badaniach kontrolnych w celu oceny funkcji neurokognitywnych i innych aspektów zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

22 kryteria

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent jest niepełnoletni, zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekun prawny.
  • Stan zdrowia pacjenta musi być oceniony w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjent musi mieć wynik Karnofsky'ego od 50 do 100. Jest to skala oceniająca ogólny stan zdrowia i zdolność do wykonywania codziennych czynności.
  • Pacjent musi mieć wynik NANO od 0 do 9, co oznacza, że mogą występować objawy związane z móżdżkiem.
  • Pacjent musi być w grupie standardowego ryzyka, co oznacza, że po operacji usunięto co najmniej 80% guza lub pozostało mniej niż 1,5 cm² guza na badaniu MRI.
  • Nie może być przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego (CNS) na MRI.
  • Nie może być przerzutów poza ośrodkowy układ nerwowy.
  • Pacjent musi w pełni wyzdrowieć po operacji lub jakichkolwiek komplikacjach pooperacyjnych.
  • Pacjent musi mieć wykonane badanie MRI mózgu przed i po operacji oraz, jeśli to możliwe, MRI kręgosłupa przed operacją.
  • Funkcje wątroby, nerek i układu krwiotwórczego muszą być w normie w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować dwie metody antykoncepcji, w tym jedną bardzo skuteczną, podczas badania i przez co najmniej 20 miesięcy po zakończeniu leczenia.
  • Mężczyźni, nawet po wazektomii, muszą stosować prezerwatywy podczas leczenia i przez 12 miesięcy po jego zakończeniu. Nie powinni oddawać nasienia w tym czasie.
  • Pacjent musi dostarczyć próbkę tkanki guza i krwi do analizy.
  • Kobiety karmiące piersią muszą przerwać karmienie przed rozpoczęciem leczenia i do 20 miesięcy po jego zakończeniu.
  • Pacjent musi mieć nowo zdiagnozowanego, potwierdzonego histologicznie i genetycznie medulloblastomę.
  • Pacjent musi należeć do jednej z określonych podgrup molekularnych medulloblastomy.
  • Pacjent musi należeć do jednej z określonych podgrup histologicznych medulloblastomy.
  • Pacjent musi być po okresie dojrzewania, jeśli ma mniej niż 18 lat, lub być dorosłym w przypadku medulloblastomy aktywowanej przez SHH.
  • Dorośli (18 lat i więcej) muszą mieć medulloblastomę aktywowaną przez WNT, Grupę 3 lub Grupę 4.
  • Pacjenci poniżej 18 lat muszą mieć zakończony okres dojrzewania.
  • Pacjenci poniżej 18 lat muszą mieć potwierdzony radiologicznie wiek kostny co najmniej 15 lat dla kobiet i 17 lat dla mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innego rodzaju nowotworu niż medulloblastoma, który jest nowo zdiagnozowany.
  • Pacjent nie może być w wieku poniżej 2 lat lub powyżej 18 lat.
  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć alergii na leki stosowane w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być pogorszone przez leki w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leków.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Sonidegib to lek stosowany w terapii nowotworów, który działa poprzez hamowanie szlaku sygnałowego Hedgehog. Jest on badany w kontekście leczenia pacjentów z nowo zdiagnozowanym medulloblastomą, szczególnie w podgrupie z aktywowanym szlakiem SHH. Celem jest ocena, czy sonidegib może poprawić przeżycie bez progresji choroby w porównaniu do standardowej terapii. Standardowa terapia w tym badaniu klinicznym obejmuje tradycyjne metody leczenia nowotworów, które mogą zawierać kombinację chirurgii, radioterapii i chemioterapii. Celem jest porównanie skuteczności standardowej terapii z nowym podejściem z użyciem sonidegibu w leczeniu medulloblastomy.

Co już wiadomo o tej terapii

Sonidegib – Sonidegib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu pacjentów z nowo zdiagnozowanym medulloblastomą, szczególnie w podgrupie aktywowanej przez szlak SHH. Obecnie jest badany w ramach terapii zindywidualizowanej, mającej na celu poprawę przeżycia bez progresji choroby w porównaniu do standardowej terapii. Działa poprzez hamowanie szlaku sygnalizacyjnego Hedgehog, który jest zaangażowany w rozwój niektórych nowotworów. Sonidegib należy do klasy leków znanych jako inhibitory szlaku Hedgehog.

Badane choroby

Rdzeniak – Medulloblastoma to złośliwy nowotwór mózgu, który najczęściej występuje u dzieci, ale może również pojawić się u młodzieży i dorosłych. Rozwija się w tylnej części mózgu, w obszarze zwanym móżdżkiem, który odpowiada za koordynację ruchową i równowagę. Choroba może szybko się rozprzestrzeniać do innych części mózgu i rdzenia kręgowego poprzez płyn mózgowo-rdzeniowy. Medulloblastoma jest klasyfikowany na podstawie cech molekularnych na różne podgrupy, takie jak SHH, WNT oraz grupy 3 i 4, co wpływa na jego przebieg i odpowiedź na leczenie. Objawy mogą obejmować bóle głowy, nudności, wymioty, problemy z równowagą i koordynacją, a także zmiany w zachowaniu. Wczesne rozpoznanie i zrozumienie specyfiki podgrupy molekularnej są kluczowe dla dalszego postępowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-506193-12-00Kod protokołu1634Planowana liczba uczestników33 osobySponsorEuropean Organisation For Research And Treatment Of Cancer

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).