Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa klenbuterolu u pacjentów z rdzeniowo-opuszkowym zanikiem mięśni (SBMA) z grupą kontrolną otrzymującą placebo

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy oceny skuteczności leczenia rdzeniowo-opuszkowego zaniku mięśni (SBMA). Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje osłabienie i zanik mięśni, szczególnie w kończynach i obszarze opuszki (części mózgu odpowiedzialnej za funkcje takie jak mowa i połykanie). W ramach badania stosowany będzie lek klenbuterol w postaci tabletek lub placebo.

Celem badania jest sprawdzenie, czy długotrwałe leczenie klenbuterolem może pomóc pacjentom z SBMA. Podczas badania pacjenci będą przyjmować tabletki Monores zawierające 20 mikrogramów substancji czynnej, przy czym maksymalna dzienna dawka wynosi 40 mikrogramów. Leczenie będzie prowadzone przez okres 48 tygodni.

W trakcie badania będzie oceniana zdolność pacjentów do wykonywania różnych czynności fizycznych, w tym zdolność do chodzenia, funkcje oddechowe oraz ogólna sprawność mięśni. Dodatkowo będzie sprawdzany wpływ leczenia na jakość życia pacjentów i ich codzienne funkcjonowanie. Regularne badania pozwolą na monitorowanie bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymującej lek Monores (klenbuterol) lub placebo

    Lek lub placebo będzie podawany w formie tabletek doustnych

    Okres leczenia będzie trwał 48 tygodni

  2. Krok 2

    Wizyty kontrolne

    W trakcie 48-tygodniowego okresu leczenia odbędzie się 7 wizyt kontrolnych

    Podczas każdej wizyty zostanie przeprowadzony test 6-minutowego marszu (ocena dystansu, jaki możesz pokonać w ciągu 6 minut)

    Dodatkowo będą wykonywane następujące badania:

    - ocena sprawności funkcjonalnej (skala SBMA-FRS)

    - test sprawności ruchowej (skala AMAT)

    - badanie pojemności życiowej płuc

    - badanie poziomu kreatyniny we krwi

    - ocena jakości życia za pomocą kwestionariuszy

  3. Krok 3

    Ocena końcowa

    Na ostatniej wizycie (tydzień 48) zostanie przeprowadzona końcowa ocena skuteczności leczenia

    Głównym kryterium oceny będzie poprawa wyniku testu 6-minutowego marszu o co najmniej 15% w porównaniu do początku badania

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Uczestnik musi być mężczyzną z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem rdzeniowo-opuszkowego zaniku mięśni (SBMA) z liczbą powtórzeń CAG większą lub równą 38
  • Wiek uczestnika musi mieścić się w przedziale od 18 do 75 lat i 364 dni

  • Uczestnik musi wykazywać co najmniej jeden z następujących objawów klinicznych:

    • zanik mięśni
    • osłabienie kończyn
    • porażenie opuszkowe (trudności w mówieniu i połykaniu)
  • Uczestnik musi być w stanie chodzić samodzielnie, z możliwością korzystania z laski lub innego urządzenia wspomagającego (dozwolone są wszystkie urządzenia wspomagające z wyjątkiem wózka inwalidzkiego)
  • Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu w formie pisemnej

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Kobiety nie mogą uczestniczyć w badaniu - badanie jest przeznaczone wyłącznie dla mężczyzn
  • Osoby poniżej 18 roku życia nie mogą wziąć udziału w badaniu
  • Osoby starsze niż 65 lat nie kwalifikują się do udziału w badaniu
  • Pacjenci bez potwierdzonego rozpoznania rdzeniowo-opuszkowego zaniku mięśni (SBMA) nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby należące do grup szczególnie wrażliwych (np. osoby ubezwłasnowolnione, osoby z zaburzeniami psychicznymi) nie mogą brać udziału w badaniu
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu, nie mogą zostać zakwalifikowani
  • Osoby uczestniczące aktualnie w innych badaniach klinicznych nie mogą wziąć udziału w tym badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Klenbuterol to lek, który jest badany w leczeniu pacjentów z rdzeniowym i opuszkowym zanikiem mięśni (SBMA). Działa on poprzez stymulację receptorów beta-2 w mięśniach, co może pomóc w zwiększeniu masy mięśniowej i poprawie funkcji mięśni. Lek ten jest znany ze swoich właściwości anabolicznych (wspierających budowę tkanki mięśniowej) i może potencjalnie spowolnić postęp choroby u pacjentów z SBMA. W normalnych warunkach klenbuterol jest stosowany w leczeniu chorób układu oddechowego, ale w tym badaniu naukowcy sprawdzają jego skuteczność w leczeniu zaników mięśniowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Clenbuterol - Lek stosowany w postaci tabletek doustnych, należący do grupy selektywnych agonistów receptorów beta-2 adrenergicznych. Jest obecnie badany w leczeniu rdzeniowo-opuszkowego zaniku mięśni (SBMA), gdzie może pomóc w poprawie funkcji mięśni poprzez stymulację receptorów beta-2 w tkance mięśniowej, co prowadzi do zwiększenia syntezy białek i zmniejszenia degradacji tkanki mięśniowej. Substancja ta była pierwotnie stosowana w leczeniu chorób układu oddechowego, ale jej potencjalne właściwości anaboliczne sprawiły, że jest obecnie badana w terapii chorób nerwowo-mięśniowych. W medycynie jest stosowany pod ścisłą kontrolą lekarską ze względu na możliwe działania niepożądane ze strony układu sercowo-naczyniowego.

Badane choroby

Rdzeniowo-opuszkowy zanik mięśni (SBMA) - Jest to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba nerwowo-mięśniowa, zwana również chorobą Kennedy'ego. Schorzenie to powoduje stopniowe osłabienie i zanik mięśni, szczególnie w obrębie kończyn, twarzy i szyi. Choroba dotyka głównie mężczyzn i zazwyczaj pierwsze objawy pojawiają się w wieku dorosłym, najczęściej między 30. a 50. rokiem życia. SBMA charakteryzuje się postępującym osłabieniem mięśni, drżeniem rąk, skurczami mięśni oraz trudnościami w mówieniu i połykaniu. W przebiegu choroby mogą również wystąpić zaburzenia czucia w kończynach oraz ginekomastia (powiększenie gruczołów piersiowych u mężczyzn).
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516563-86-00Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorAzienda Ospedaliera di Padova

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).