Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością fordadistrogene movaparvovec w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a u pacjentów z tą chorobą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), która jest poważną chorobą genetyczną prowadzącą do osłabienia i zaniku mięśni. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego leku o nazwie fordadistrogene movaparvovec w porównaniu z placebo. Fordadistrogene Movaparvovec to zaawansowana terapia genowa, która wykorzystuje wirusowy wektor do dostarczenia genu mini-dystrofiny do komórek mięśniowych. Dystrofina to białko, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania mięśni, a jego brak lub niedobór jest przyczyną DMD.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna otrzyma fordadistrogene movaparvovec, a druga placebo. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić zmiany w ich zdolnościach ruchowych oraz poziomie białka mini-dystrofiny w mięśniach. Dodatkowo, w badaniu zostanie wykorzystany lek Ekulizumab, który jest już znany i stosowany w innych chorobach, jako część terapii wspomagającej.

Badanie ma na celu wykazanie, że fordadistrogene movaparvovec jest skuteczniejszy niż placebo w poprawie funkcji ruchowych u pacjentów z DMD. Wyniki będą oceniane na podstawie zmiany w skali oceny ruchowej zwanej North Star Ambulatory Assessment (NSAA) po 52 tygodniach. Dodatkowo, badanie będzie analizować zmiany w poziomie mini-dystrofiny w mięśniach oraz inne wskaźniki zdrowia mięśniowego. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom i testom, aby monitorować ich stan zdrowia i skuteczność leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po potwierdzeniu kwalifikacji do badania, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego dotyczącego leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD).

    Uczestnik musi być mężczyzną w wieku od 4 do 8 lat, z potwierdzoną diagnozą DMD na podstawie wcześniejszych badań genetycznych.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Uczestnik musi przyjmować stabilną dzienną dawkę glikokortykosteroidów przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania i kontynuować ją przez pierwsze 2 lata badania.

    Dawka glikokortykosteroidów powinna wynosić co najmniej 0,5 mg/kg/dzień prednizonu, prednizolonu lub 0,75 mg/kg/dzień deflazakortu.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje fordadistrogene movaparvovec lub placebo w formie roztworu do infuzji dożylnej.

    Podanie leku odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz skuteczności leczenia.

    Ocena obejmuje zmiany w North Star Ambulatory Assessment (NSAA) oraz inne badania, takie jak biopsje mięśniowe i badania krwi.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 2029 roku, a jego zakończenie obejmuje ocenę wyników leczenia oraz ewentualne dalsze zalecenia terapeutyczne.

    Ostateczna ocena obejmuje zmiany w wynikach NSAA oraz inne wskaźniki zdrowotne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnicy muszą być chłopcami w wieku od 4 do mniej niż 8 lat podczas badania przesiewowego.
  • Potwierdzona diagnoza Duchenne'a na podstawie wcześniejszych testów genetycznych wykazujących obecność mutacji w genie dystrofiny zgodnej z DMD podczas badania przesiewowego. Jeśli wyniki są niejednoznaczne, można powtórzyć test genetyczny w laboratorium centralnym.
  • Przyjmowanie stabilnej dziennej dawki glikokortykosteroidów (co najmniej 0,5 mg/kg/dzień prednizonu, prednizolonu lub co najmniej 0,75 mg/kg/dzień deflazakortu) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i w okresie między badaniem przesiewowym a pierwszym dniem badania. Dawka powinna pozostać stabilna przez pierwsze 2 lata badania. Stabilna dawka oznacza, że zmiana nie przekracza 0,2 mg/kg.
  • Całkowity wynik w teście NSAA (North Star Ambulatory Assessment) musi wynosić więcej niż 16 i mniej niż 30 podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnicy muszą być w stanie przejść 10 metrów bez pomocy podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnicy lub ich prawni przedstawiciele muszą być chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich zaplanowanych wizyt, planu leczenia, testów laboratoryjnych, zaleceń dotyczących stylu życia oraz innych procedur badania, w tym potencjalnie otwartych biopsji mięśni pod znieczuleniem ogólnym i rezonansu magnetycznego serca pod znieczuleniem ogólnym.
  • Uczestnicy lub ich prawni przedstawiciele muszą być zdolni do wyrażenia zgody lub podpisania świadomej zgody, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w dokumencie zgody oraz w protokole badania.
  • Uczestnicy lub ich prawni przedstawiciele muszą być chętni do ochrony integralności danych badania, nie poszukując aktywnie wrażliwych danych klinicznych (np. CK, ALT, AST, NAb do AAV9) poprzez niezależne testy laboratoryjne i nie dzieląc się doświadczeniami z badania z innymi uczestnikami lub publicznie (np. przez media społecznościowe).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest kobietą. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Jest to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie mieści się w określonym przedziale wiekowym. Badanie jest przeznaczone dla chłopców w wieku od 2 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fordadistrogene movaparvovec to lek badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Jego celem jest poprawa funkcji mięśni poprzez dostarczenie genów, które mogą pomóc w produkcji dystrofiny, białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni. W badaniu klinicznym ocenia się jego skuteczność i bezpieczeństwo w porównaniu do placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

Fordadistrogene movaparvovec – Jest to lek podawany w formie infuzji dożylnej, stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie testów, ale jeszcze nie został w pełni zatwierdzony do powszechnego użytku. Głównym celem terapeutycznym jest poprawa funkcji ruchowych u pacjentów z DMD, co ocenia się na podstawie zmiany w ocenie North Star Ambulatory Assessment (NSAA). Mechanizm działania leku polega na dostarczaniu genów, które pomagają w produkcji dystrofiny, białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Fordadistrogene movaparvovec należy do klasy leków terapii genowej.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba zaczyna się zazwyczaj w dzieciństwie, najczęściej u chłopców, i objawia się trudnościami w chodzeniu, bieganiu oraz wchodzeniu po schodach. Z czasem dochodzi do utraty zdolności do samodzielnego poruszania się. DMD jest spowodowana mutacjami w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub nieprawidłowej produkcji tego białka, kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania mięśni. W miarę postępu choroby, mogą wystąpić problemy z sercem i układem oddechowym. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-508510-42-00Kod protokołuC3391003Planowana liczba uczestników122 osobySponsorPfizer Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).