Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad ravulizumabem u dzieci z uogólnioną miastenią gravis (6-18 lat)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 6 do 18 lat z chorobą zwaną uogólnioną miastenią. Jest to schorzenie, które powoduje osłabienie mięśni. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie ravulizumab, który jest podawany dożylnie, czyli bezpośrednio do krwiobiegu. Celem badania jest sprawdzenie, jak ten lek działa w organizmie dzieci z uogólnioną miastenią, jak jest bezpieczny i czy jest skuteczny w leczeniu tej choroby.

Podczas badania uczestnicy będą otrzymywać ravulizumab przez określony czas, a lekarze będą monitorować ich stan zdrowia. Badanie ma na celu ocenę różnych aspektów działania leku, takich jak jego wpływ na objawy choroby oraz ewentualne skutki uboczne. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania, aby zebrać potrzebne dane.

Badanie jest zaplanowane na kilka lat, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć, jak ravulizumab może pomóc dzieciom z uogólnioną miastenią. Lekarze będą również sprawdzać, czy lek jest dobrze tolerowany przez uczestników i czy nie powoduje niepożądanych reakcji. Dzięki temu badaniu możliwe będzie opracowanie lepszych metod leczenia tej choroby w przyszłości.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest zgoda prawnego opiekuna oraz, jeśli to możliwe, zgoda samego uczestnika.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 6 do poniżej 18 lat oraz potwierdzona diagnoza uogólnionej miastenii (gMG).

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Przed rozpoczęciem leczenia uczestnik musi być zaszczepiony przeciwko meningokokom, Haemophilus influenzae typu b oraz Streptococcus pneumoniae zgodnie z lokalnymi wytycznymi.

    Jeśli uczestnik nie spełnia wymagań dotyczących szczepień, zostanie zaszczepiony i otrzyma antybiotyki profilaktyczne przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek ravulizumab w formie roztworu do infuzji dożylnej. Lek ten jest podawany w regularnych odstępach czasu, zgodnie z harmonogramem badania.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane do wagi ciała uczestnika i są monitorowane przez zespół badawczy.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie monitorowane są stężenia ravulizumabu oraz poziom wolnego C5 w surowicy krwi uczestnika.

    Oceniane są zmiany w objawach miastenii, takie jak zmiany w wynikach testów QMG, MG-ADL oraz MGC, a także zmiany w poziomie zmęczenia.

  5. Krok 5

    Bezpieczeństwo i skuteczność

    Badanie obejmuje ocenę bezpieczeństwa leku, w tym występowanie działań niepożądanych.

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie poprawy objawów miastenii oraz jakości życia uczestnika.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 18 tygodni, po czym następuje ocena końcowa wyników.

    Uczestnicy mogą być objęci długoterminowym monitorowaniem w ramach przedłużenia badania, jeśli jest to przewidziane w protokole.

Kto może wziąć udział w badaniu?

17 kryteriów

  • Musisz mieć od 6 do mniej niż 18 lat i ważyć co najmniej 10 kg.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej (gMG) poprzez pozytywny test serologiczny na obecność przeciwciał anty-AChR oraz spełniać co najmniej jeden z poniższych warunków:
    • Historia nieprawidłowego testu przewodnictwa nerwowo-mięśniowego.
    • Historia pozytywnego testu na obecność antycholinesterazy.
    • Wykazana poprawa objawów miastenii podczas leczenia doustnymi inhibitorami ACh.
    • Musisz mieć całkowity wynik QMG zgodnie z poniższymi wytycznymi:
      • Osoby w wieku od 12 do mniej niż 18 lat, które nie były leczone inhibitorami dopełniacza, muszą mieć wynik QMG co najmniej 12.
      • Osoby w wieku od 6 do mniej niż 12 lat nie mają minimalnego wymaganego wyniku QMG, ale muszą mieć udokumentowaną słabość w co najmniej jednej kończynie.
      • Musisz być zaklasyfikowany do klasy II do IV według klasyfikacji klinicznej Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
      • Jeśli otrzymujesz leczenie, musisz być na stabilnym schemacie dawkowania przez odpowiedni czas przed badaniem, w tym:
        • AZA przez co najmniej 6 miesięcy i na stabilnej dawce przez co najmniej 2 miesiące.
        • Inne leki immunosupresyjne przez co najmniej 3 miesiące i na stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie.
        • Przewlekłe IVIg przez co najmniej 6 miesięcy i na stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące.
        • Doustne kortykosteroidy przez co najmniej 4 tygodnie.
        • Inhibitory ACh przez co najmniej 2 tygodnie.
        • Musisz być zaszczepiony przeciwko zakażeniu meningokokowemu (Neisseria meningitidis) zgodnie z krajowymi lub lokalnymi wytycznymi.
        • Musisz być zaszczepiony przeciwko Haemophilus influenzae typu b (Hib) i Streptococcus pneumoniae zgodnie z aktualnymi wytycznymi.
        • Twój opiekun prawny musi być w stanie wyrazić pisemną zgodę, a Ty musisz być w stanie wyrazić pisemną zgodę, jeśli jest to wymagane.
        • Jeśli obecnie otrzymujesz leczenie eculizumabem lub ravulizumabem, musisz być na stabilnej dawce przez co najmniej 2 miesiące i nie mieć działań niepożądanych, które mogłyby wpłynąć na udział w badaniu.
        • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą być gotowi przestrzegać wytycznych dotyczących antykoncepcji określonych w protokole.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w czasie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli kiedykolwiek miał poważne reakcje na podobne leki.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z układem odpornościowym, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ravulizumab to lek podawany dożylnie, który jest badany w celu oceny jego działania u dzieci z uogólnioną miastenią. Celem badania jest zrozumienie, jak lek jest przetwarzany w organizmie (farmakokinetyka) oraz jak wpływa na organizm (farmakodynamika). Badanie ma również na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i reakcji immunologicznej na ten lek.

Co już wiadomo o tej terapii

Ravulizumab – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej (gMG) u dzieci w wieku od 6 do poniżej 18 lat. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego farmakokinetyki, farmakodynamiki, skuteczności, bezpieczeństwa oraz immunogenności. Ravulizumab działa poprzez blokowanie białka zwanego C5, co zapobiega aktywacji układu dopełniacza, który jest częścią układu odpornościowego. Należy do klasy leków znanych jako inhibitory dopełniacza.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna (MG) – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, prowadząc do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie mięśni, opadanie powiek, podwójne widzenie oraz trudności w mówieniu, żuciu i połykaniu. Choroba może dotyczyć różnych grup mięśniowych, a jej nasilenie może się zmieniać w ciągu dnia. Często objawy są bardziej wyraźne po wysiłku fizycznym i mogą się poprawiać po odpoczynku. Miastenia rzekomoporaźna może występować w każdym wieku, ale najczęściej diagnozowana jest u młodych dorosłych i osób starszych. Choroba jest uważana za rzadką, co oznacza, że dotyka niewielki procent populacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-501882-29-00Kod protokołuALXN1210-MG-319Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).