Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad quizartinibem u dzieci i młodzieży z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową FLT3-ITD pozytywną i NPM1 typu dzikiego.

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML), która jest pozytywna na mutację FLT3-ITD i nie ma mutacji NPM1. AML to rodzaj raka krwi, który wpływa na białe krwinki. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie quizartinib, który jest podawany w formie roztworu doustnego. Quizartinib jest badany w połączeniu z chemioterapią oraz jako samodzielny lek po intensywnej terapii.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności quizartinibu w leczeniu AML u dzieci i młodzieży. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak dobrze quizartinib działa w połączeniu z chemioterapią oraz jako samodzielny lek, a także jakie są jego efekty uboczne. Uczestnicy będą otrzymywać quizartinib w połączeniu z chemioterapią, a następnie samodzielnie, aby ocenić, jak dobrze lek działa i jakie są jego skutki uboczne.

Podczas badania uczestnicy będą monitorowani pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu ustalenie, czy quizartinib może być skutecznym i bezpiecznym lekiem dla dzieci i młodzieży z AML. Uczestnicy będą oceniani na różnych etapach leczenia, aby sprawdzić, jak dobrze reagują na terapię i czy występują jakiekolwiek działania niepożądane.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz otrzymuje pisemną zgodę na udział w badaniu.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 1 miesiąca do 18 lat, odpowiednia funkcja nerek i wątroby oraz zdolność do przyjmowania leku doustnie lub przez sondę nosowo-żołądkową.

  2. Krok 2

    Podawanie leku quizartinib

    Pacjent otrzymuje lek quizartinib w formie roztworu doustnego. Lek ten jest stosowany w połączeniu z chemioterapią oraz jako samodzielny środek po terapii wysokodawkowej.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane na podstawie profilu bezpieczeństwa i tolerancji obserwowanego u pacjenta.

  3. Krok 3

    Kursy chemioterapii

    Pacjent przechodzi do dwóch kursów chemioterapii, podczas których podawany jest również quizartinib.

    Celem jest osiągnięcie stanu MRD-negatywności, co oznacza, że poziom resztkowej choroby mierzonej w szpiku kostnym jest mniejszy niż 0,1%.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Po zakończeniu każdego kursu chemioterapii, pacjent jest oceniany pod kątem skuteczności leczenia oraz występowania działań niepożądanych.

    Ocena obejmuje badania szpiku kostnego oraz monitorowanie objawów niepożądanych związanych z leczeniem.

  5. Krok 5

    Kontynuacja leczenia

    Po zakończeniu kursów chemioterapii, pacjent może kontynuować leczenie Quizartinibem jako samodzielnym środkiem, w zależności od wyników wcześniejszych ocen.

    Celem jest utrzymanie stanu remisji i zapobieganie nawrotom choroby.

  6. Krok 6

    Monitorowanie długoterminowe

    Pacjent jest monitorowany przez dłuższy czas, aby ocenić długoterminowe wyniki leczenia, takie jak przeżycie bez zdarzeń i całkowite przeżycie.

    Regularne wizyty kontrolne obejmują badania krwi, badania szpiku kostnego oraz ocenę ogólnego stanu zdrowia pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi być zapisany do programu CHIP-AML22/Master.
  • Pacjent musi mieć FLT3-ITD+ i dziki typ NPM1. Oznacza to, że w badaniach genetycznych wykryto specyficzne cechy w komórkach nowotworowych.
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 1 miesiąca do 18 lat w momencie początkowej diagnozy.
  • Dla pacjentów powyżej 16 lat, stan zdrowia musi być oceniony na więcej niż 50% według skali Karnofsky'ego. Dla pacjentów do 16 lat, stan zdrowia musi być oceniony na więcej niż 50% według skali Lansky'ego. Te skale oceniają, jak dobrze pacjent radzi sobie z codziennymi czynnościami.
  • Pacjent musi spełniać kryteria dotyczące funkcji narządów:
    • Funkcja nerek: Wskaźnik filtracji nerkowej (eGFR) musi wynosić co najmniej 50 mL/min/1,73 m².
    • Funkcja wątroby: Poziom bilirubiny (substancji wytwarzanej przez wątrobę) musi być poniżej 1,5 razy wyższej normy dla wieku (lub do 5 razy wyższej, jeśli jest to związane z białaczką). Poziomy enzymów wątrobowych AST i ALT muszą być poniżej 5 razy wyższej normy (lub do 10 razy wyższej, jeśli jest to związane z białaczką).
    • Oczekiwana długość życia pacjenta musi wynosić więcej niż 6 tygodni.
    • Test ciążowy musi być negatywny w ciągu 2 tygodni przed zapisaniem się do badania związanego z quizartinibem.
    • Pacjent musi być w stanie połknąć lek quizartinib lub przyjąć go przez sondę nosowo-żołądkową (NG).
    • Pacjent oraz rodzice lub opiekunowie prawni (w przypadku pacjentów niepełnoletnich) muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu związanym z quizartinibem, zgodnie z lokalnym prawem i przepisami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej nowej postaci ostrej białaczki szpikowej (AML) z obecnością mutacji FLT3-ITD i bez mutacji NPM1.
  • Osoby, które nie są w wieku dziecięcym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Wiek dziecięcy oznacza osoby w wieku od 1 miesiąca do 18 lat.
  • Badanie jest przeznaczone zarówno dla dziewcząt, jak i chłopców.
  • Osoby, które nie są częścią populacji wrażliwej, nie mogą brać udziału w badaniu. Populacja wrażliwa to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Quizartinib to lek stosowany w leczeniu dzieci z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML), która ma specyficzną mutację FLT3-ITD i nie ma mutacji NPM1. W badaniu klinicznym quizartinib jest podawany w połączeniu z chemioterapią, a także jako samodzielny lek po intensywnej terapii. Celem jest ocena, jak skuteczny jest quizartinib w eliminacji komórek białaczkowych oraz jak bezpieczny jest dla pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Quizartinib – Quizartinib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej (AML) u dzieci z dodatnim FLT3-ITD i dzikim typem NPM1. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo w połączeniu z chemioterapią oraz jako samodzielny lek po terapii wysokodawkowej. Głównym celem terapeutycznym jest osiągnięcie negatywności MRD, co oznacza brak wykrywalnych resztkowych komórek białaczkowych. Mechanizm działania quizartinibu polega na blokowaniu aktywności kinazy FLT3, co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa (AML) z mutacją FLT3-ITD i dzikim typem NPM1 – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który dotyka szpik kostny, prowadząc do nadmiernej produkcji nieprawidłowych białych krwinek. W tej postaci AML występuje specyficzna mutacja FLT3-ITD, która przyspiesza wzrost komórek nowotworowych. Choroba rozwija się szybko, powodując objawy takie jak zmęczenie, bladość, łatwe siniaczenie i krwawienia. Może również prowadzić do infekcji z powodu osłabienia układu odpornościowego. W przypadku tej choroby nie występuje mutacja NPM1, co wpływa na jej przebieg i odpowiedź na leczenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-505000-27-01Kod protokołuMH22CAQPlanowana liczba uczestników68 osóbSponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).