Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Rekrutacja w toku

Badanie nad przygotowaniem do przeszczepu szpiku kostnego u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym lub ostrą białaczką szpikową z użyciem fludarabiny i melphalanu.

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka lub ostrą białaczką szpikową. Celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowego podejścia do przygotowania pacjentów do przeszczepu szpiku kostnego. W badaniu stosuje się połączenie chemioterapii i radioterapii o zmniejszonej intensywności. Chemioterapia obejmuje leki takie jak fludarabina i melfalan, które są podawane w mniejszych dawkach lub w innych kombinacjach niż standardowo. Radioterapia obejmuje całkowite napromienianie szpiku i układu limfatycznego.

W badaniu stosowane są również inne leki, takie jak mykofenolan mofetylu, cyklofosfamid i takrolimus, które pomagają w tłumieniu układu odpornościowego, aby zmniejszyć ryzyko odrzutu przeszczepu. Fludarabina i melfalan są podawane dożylnie, co oznacza, że leki te są wstrzykiwane bezpośrednio do żyły. Mykofenolan mofetylu może być podawany doustnie w formie tabletek powlekanych. Celem badania jest ocena, jak dobrze to podejście działa w porównaniu z tradycyjnymi metodami, mierząc czas, przez jaki pacjenci pozostają bez progresji choroby przez dwa lata po leczeniu.

Badanie ma na celu zbadanie, czy to nowe podejście może być skuteczne dla pacjentów, którzy nie mogą poddać się bardziej intensywnym formom leczenia. Pacjenci będą monitorowani pod kątem skutków ubocznych i skuteczności leczenia przez określony czas po przeszczepie. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych standardów leczenia dla pacjentów z tymi poważnymi chorobami krwi.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz potencjalnych ryzykach i korzyściach.

    Uczestnik podpisuje dokument świadomej zgody, co jest niezbędne do rozpoczęcia udziału w badaniu.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Uczestnik otrzymuje fludarabinę fosforan i melphalan dożylnie jako część przygotowania do przeszczepu komórek macierzystych.

    Celem tego etapu jest przygotowanie organizmu do przyjęcia przeszczepu poprzez zmniejszenie intensywności układu odpornościowego.

  3. Krok 3

    Podanie leków immunosupresyjnych

    Uczestnik otrzymuje mykofenolan mofetil doustnie oraz takrolimus dożylnie, aby zapobiec odrzutowi przeszczepu.

    Leki te są podawane regularnie przez określony czas, aby zapewnić skuteczność przeszczepu.

  4. Krok 4

    Monitorowanie po przeszczepie

    Po przeszczepie uczestnik jest monitorowany pod kątem wystąpienia ewentualnych działań niepożądanych oraz skuteczności przeszczepu.

    Regularne badania kontrolne obejmują ocenę stanu zdrowia oraz ewentualne dostosowanie leczenia.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Po zakończeniu badania, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa zastosowanego leczenia.

    Uczestnik jest informowany o wynikach badania oraz dalszych krokach związanych z jego stanem zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Pacjent musi być w stanie i chcieć podpisać dokument świadomej zgody. Dla dorosłych z łagodnymi problemami poznawczymi może to zrobić prawnie upoważniony przedstawiciel.
  • Poziom kreatyniny we krwi nie może przekraczać 1,3 mg/dL lub klirens kreatyniny musi wynosić co najmniej 80 mL/min przy 24-godzinnym zbieraniu moczu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu lub krwi.
  • Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych (hormonalnych, barierowych lub abstynencji) przed rozpoczęciem badania i przez sześć miesięcy po jego zakończeniu. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa ciążę podczas badania, powinna natychmiast poinformować swojego lekarza.
  • Testy funkcji płuc: wymuszona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie (FEV1) i zdolność dyfuzji tlenku węgla (DLCO) muszą wynosić co najmniej 50% oczekiwanej wartości normalnej.
  • Pacjenci powinni przejść ocenę serca za pomocą elektrokardiogramu, który nie wykazuje zmian niedokrwiennych ani klinicznie istotnych zaburzeń rytmu, a frakcja wyrzutowa musi wynosić co najmniej 50% według badania MUGA lub echokardiogramu.
  • Wymagana jest udokumentowana (podpisana) świadoma zgoda. Pacjent, członek rodziny i lekarz zespołu transplantacyjnego (lekarz, pielęgniarka i pracownik socjalny) muszą spotkać się co najmniej raz przed rozpoczęciem procedury przeszczepu. Podczas tego spotkania zostaną przedstawione wszystkie istotne informacje dotyczące ryzyka i korzyści dla dawcy i biorcy. Omówione zostaną alternatywne metody leczenia. Ryzyka są szczegółowo wyjaśnione w załączonych formularzach zgody.
  • Wiek: co najmniej 50 lat lub wynik HCT-CI przed przeszczepem wynoszący co najmniej 3 lub jakikolwiek inny stan, który wyklucza zastosowanie w pełni mieloablacyjnego schematu kondycjonowania.
  • Status wydolności według Karnofsky'ego musi wynosić co najmniej 70%.
  • Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym lub ostrą białaczką szpikową (zgodnie z kryteriami ICC 2022) lub ostrą białaczką szpikową z nawrotem lub oporną aktywną chorobą (czyli co najmniej 5% blastów w szpiku kostnym), lub w całkowitej remisji (CR) lub stanie wolnym od morfologicznej białaczki (MLFS) z dowodami na mierzalną chorobę resztkową ocenianą za pomocą cytometrii przepływowej (co najmniej 0,1%) lub sekwencjonowania nowej generacji (w przypadku AML z mutacją FLT3-ITD).
  • Wszyscy kandydaci do tego badania muszą mieć 8/8 zgodnego dawcy HLA (A, B, C, DR) lub niespokrewnionego dawcy z co najmniej 8/8 zgodnością HLA. Dopuszczalna jest pojedyncza niezgodność alleli w A, B, C, DR lub DQ oraz niezgodność KIR w C. Wszystkie kombinacje grup krwi ABO dawcy/biorcy są akceptowalne, ponieważ nawet główne niezgodności ABO można leczyć za pomocą różnych technik (wymiana krwinek czerwonych lub wymiana osocza).
  • Czas, jaki upłynął od zakończenia ostatniego cyklu indukcji lub re-indukcji, musi wynosić co najmniej 14 dni.
  • Całkowity poziom bilirubiny nie może przekraczać 1,5 mg/dL x górna granica normy (ULN) lub 3 x ULN w przypadku choroby Gilberta.
  • Poziom enzymów wątrobowych SGOT i SGPT nie może przekraczać 5 x ULN.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na leki używane w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie leków badanych.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli miał przeszczep szpiku kostnego w przeszłości.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma aktywne infekcje, które wymagają leczenia.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez leczenie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię innych nowotworów, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Fludarabina

    to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi, takich jak białaczka. W tym badaniu klinicznym fludarabina jest używana jako część schematu przygotowawczego przed przeszczepem komórek macierzystych. Pomaga osłabić układ odpornościowy pacjenta, aby umożliwić przyjęcie przeszczepu.

  • Melfalan

    to lek przeciwnowotworowy, który jest stosowany w leczeniu różnych rodzajów raka, w tym szpiczaka mnogiego i niektórych białaczek. W tym badaniu melfalan jest używany w połączeniu z fludarabiną jako część przygotowania do przeszczepu komórek macierzystych. Jego zadaniem jest zniszczenie komórek nowotworowych i przygotowanie organizmu pacjenta do przyjęcia nowych komórek macierzystych.

  • Całkowite napromienianie szpiku i układu limfatycznego (TMLI)

    to terapia, która polega na zastosowaniu promieniowania w celu zniszczenia komórek nowotworowych w szpiku kostnym i układzie limfatycznym. W tym badaniu TMLI jest stosowane w połączeniu z fludarabiną i melfalanem, aby zwiększyć skuteczność leczenia przed przeszczepem komórek macierzystych. Celem jest zniszczenie jak największej liczby komórek nowotworowych i przygotowanie organizmu pacjenta do przyjęcia przeszczepu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Fludarabina

    Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi, takich jak zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka i ostra białaczka szpikowa. Obecnie jest badany w połączeniu z melphalanem i napromienianiem szpiku w ramach przeszczepu komórek macierzystych. Fludarabina działa poprzez zakłócanie syntezy DNA w komórkach nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Należy do klasy leków przeciwnowotworowych znanych jako antymetabolity.

  • Melphalan

    Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu nowotworów krwi, takich jak zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka i ostra białaczka szpikowa. Obecnie jest badany w połączeniu z fludarabiną i napromienianiem szpiku w ramach przeszczepu komórek macierzystych. Melphalan działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Należy do klasy leków przeciwnowotworowych znanych jako leki alkilujące.

Badane choroby

  • Zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka

    Jest to grupa chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. Wysokie ryzyko oznacza, że istnieje większe prawdopodobieństwo przekształcenia się w ostrą białaczkę szpikową. Choroba może prowadzić do anemii, zwiększonej podatności na infekcje oraz krwawień. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry, łatwe siniaczenie i krwawienia. Zespół ten jest diagnozowany na podstawie badań krwi i szpiku kostnego.

  • Ostra białaczka szpikowa

    Jest to nowotwór krwi i szpiku kostnego, charakteryzujący się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek. Te nieprawidłowe komórki zakłócają produkcję normalnych krwinek, co prowadzi do anemii, infekcji i krwawień. Choroba rozwija się szybko i wymaga natychmiastowej interwencji medycznej. Objawy mogą obejmować zmęczenie, gorączkę, łatwe siniaczenie, krwawienia z dziąseł oraz bóle kości. Diagnoza opiera się na badaniach krwi i biopsji szpiku kostnego.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-514483-11-00Kod protokołuTMLI-RIPlanowana liczba uczestników46 osóbSponsorFundacion Publica Andaluza Para La Gestion De La Investigacion En Salud De Sevilla

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).